E&CellのCDMO事業本部長であるパク・サンオン氏は、先日、日本の横浜で開催された「バイオジャパン2026」でイーデイリーとの取材に応じ、このように述べました。
細胞・遺伝子治療薬（CGT）専門企業のイーエンセルは、日本の再生医療事業への進出を控え、現地の医療機関と再生医療の提供に必要な手続きを準備しています。現地の医療機関が再生医療提供計画に関する手続きを進め、イーエンセルは韓国の優良医薬品製造および品質管理基準（GMP）に適合する施設で細胞を製造・供給する体制を整えるためです。 今年、日本の特定細胞加工物製造施設の認証を取得した後、名古屋や大阪へと現地の協力ネットワークを広げたことから、日本の再生医療事業における初の受託製造契約と売上化が次の課題となりました。
パク理事は、「現在、日本の医療機関が提出する再生医療提供計画に関する資料を検討しています。この手続きが完了すれば、医療機関と製造委託契約および品質契約を締結し、日韓間の輸送検証を経て、実際の製造に入る予定です」とし、「バイオジャパンでは、製造委託につなげられる医療機関や現地のパートナーをさらに確保したいと考えています」と述べました。
イエンセルは去る5月、ハナムGMP第2工場について、日本の厚生労働省から特定細胞加工物製造施設の認証を取得しました。これは昨年12月、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）が現地実地調査を行った後に得られた結果です。この認証は、日本国内での再生医療の提供に向けた細胞培養・加工を担うことができる資格です。
日本の再生医療、現地医療機関の手続きを経て韓国で細胞を製造 日本の再生医療は、一般医薬品の承認とは異なるプロセスで運営されています。医療機関が対象疾患や細胞に関する資料を再生医療委員会に提出して審議を受け、これに基づき厚生労働省への
手続きを進めれば、患者の治療を開始することができます。イエンセルは細胞の製造・品質管理および関連文書の支援を担当し、現地の病院は患者の診療と提供計画の申請を主導します。
パク理事は、「韓国で同種細胞治療剤を医薬品として商業化するには、食品医薬品安全処の品目許可を経る必要がありますが、日本の再生医療は医療機関を中心に別途の手続きが運営されています」とし、「医療機関が再生医療の提供に必要な手続きを完了すれば、現地の患者に治療を提供できる仕組みです」と説明しました。
イーエンセルは今年初め、名古屋の医療機関と先に協力関係を結んだ後、日本の化粧品・医療機器流通専門企業であるJK JAPAN、大阪の松山純記念クリニックへとパートナーを拡大しました。名古屋の医療機関とは、再生医療提供計画に関する資料を準備しています。松山純記念クリニックとは、自己脂肪由来間葉系幹細胞（MSC）を活用した再生医療事業を具体化する計画です。
同氏は、「認証以降、日本国内の医療機関から幹細胞の受託製造に関する問い合わせが相次いでいる」とし、「今回のバイオジャパンでも、再生医療に関心のある医療機関や現地のパートナーとミーティングを行い、製造受託につながる協力先をさらに探している」と述べました。
ハナムGMP第2工場は、日本での認証取得に向け、施設を新たに整備するよりも、既存の品質管理体制を実証することに重点を置きました。イエンセルはすでに、韓国食品医薬品安全庁やグローバル製薬会社などによる実地調査を経て、臨床試験用細胞・遺伝子治療薬を生産してきました。PMDAによる実地調査も2日間にわたって行われましたが、指摘事項はほとんどなかったと会社側は説明しています。
パク理事は、「国内基準に合わせて臨床試験用医薬品を生産してきた施設と品質管理体制があったため、日本の法令様式に合わせた文書の準備を除けば、新たに整備した部分は多くありませんでした」とし、「グローバルな規制当局による現地実地調査を通過したということは、海外の顧客企業を誘致する上でも意義があります」と述べました。
AAVで単価を引き上げ、グローバルCDMOネットワークを構築イーエンセルは、日本の再生医療とともに、CGT CDMOの海外顧客基盤を拡大することにも力を入れています。同社の基盤は、細胞・遺伝子治療薬のCDMOと、自社新薬「EN001」の開発という二本柱です。サムスンソウル病院の教員起業企業としてスタートし、研究者やバイオテック企業が開発した細胞治療薬を、GMP施設で実際の患者への投与が可能な医薬品へと転換する事業を行ってきました。
CDMOとは、顧客企業の確立された製造工程に従って生産を請け負う受託製造（CMO）からさらに一歩進み、研究室段階の工程を臨床・商業生産に合わせて最適化する事業です。特に細胞治療薬は、研究室で確保した細胞数を単純に増やす方式では、患者への投与用として生産することが困難です。培養培地や時間、回収・充填条件、品質試験法を製品ごとに改めて調整する必要があります。
パク理事は、「顧客企業ごとに保有する基盤技術や細胞の特性が異なるため、一つの標準工程を一律に適用することは困難です。分離、大量培養、回収、充填などの製造段階をモジュール化し、顧客企業の技術に合わせて組み合わせる方式で工程を設計します」と述べました。
特に、「GMPは、よく『グッド・マニー・ペーパー（Good Many Paper）』と言われるほど、文書が重要なシステムです」とし、「製造記録書や製造指示書、標準作業手順書（SOP）を蓄積・体系化し、技術移転から生産までの対応時間を短縮することが、顧客企業の立場からはコスト競争力につながります」と述べました。
イーエンセルは、幹細胞治療薬から出発し、免疫細胞治療薬、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）、ナチュラルキラー細胞（NK）、エクソソーム、ウイルスベクターへと生産範囲を広げてきました。 現在、サムスンソウル病院内の第1工場では、原料細胞の処理と遺伝子を導入していない細胞治療薬の生産を、ハナムの第2工場ではウイルスの取り扱いが可能であるため、さらに遺伝子が導入された細胞治療薬の生産が可能です。ハナムの第3工場は、レンチウイルスやアデノ随伴ウイルス（AAV）などのウイルスベクターの生産に特化しています。
3つの工場を連携させることで、患者の血液からT細胞を分離し、ウイルスベクターを生産して遺伝子を導入した後、最終的な細胞治療薬として製造する全工程を行うことができます。パク理事はこれを「細胞とウイルスの両方を扱うワンストップ生産体制」だと強調しました。
AAVは、イーエンセルが今後、単価と収益性を高められる分野として挙げられています。AAVは遺伝子を人体に送り込む運搬体であり、遺伝子治療薬の開発に広く用いられています。細胞治療薬に比べて製造工程や分析・品質試験の難易度が高く、工程開発から臨床試験用生産に至るまで必要な費用も大きいというのが、同社側の説明です。
パク理事は、「幹細胞や遺伝子が導入されていない免疫細胞治療薬のCDMOは、顧客企業の依頼範囲に応じて10億ウォン前後で進められることもありますが、AAVは1件で数十億ウォン規模に膨らむ可能性があります」とし、「逆に、初期段階のバイオテック企業が容易に決定しにくいコスト構造であるだけに、国内の投資環境と政府課題の拡大が、AAVの受注増加にとっても重要です」と述べました。
イーエンセルは創業当初からAAVのプロセス開発を自社内製化してきました。グローバルな装置・原材料企業であるサトリウス、サーモフィッシャー、ポリプラスなどとプロセスを高度化し、これを基に韓国生命工学研究院のオーダーメイド型AAV遺伝子治療薬の開発・生産プラットフォーム事業を受注しました。同社が生産に参加したAAV治療薬は、最近、臨床試験計画（IND）の承認を受け、臨床試験への移行を準備しています。
グローバルなCDMO協力ネットワークも構築しています。日本のセル・リゾシス、オーストラリアのセル・セラピーズ、米国のアンデリン・バイオサイエンスなどとの協力協議を進めています。アンデリンとは、韓国バイオテック企業の北米進出や、アンデリンの顧客企業によるアジアでの臨床試験開始を相互に支援する案を検討しています。
同氏は、「希少遺伝性疾患は患者数が少ないため、臨床試験の対象者を集めることが重要です。韓国は主要な患者が大型病院に集中しているという特性があり、海外企業がアジアで臨床試験を行う際に強みとなり得ます」とし、「各CDMO施設の設備や製造環境は異なりますが、文書システムや試験法の同等性を整えておけば、技術移転や多国間臨床試験をはるかに円滑に進めることができます」と述べました。
最近、業績不振に見舞われていたイエンセルは、顧客企業の臨床試験の遅延により減少していたCDMO受注の回復に加え、日本の再生医療などの新規事業を通じた事業ポートフォリオの多角化を推進しています。イエンセルの主要顧客は、資金調達を通じて臨床試験を進めている初期段階のバイオテック企業です。 ところが、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）以降、バイオ分野への投資心理が萎縮した上、医療政策をめぐる対立により臨床試験の進行まで遅延したことで、顧客企業からのその後の生産依頼も遅れていましたが、改善の兆しが見られるとのことです。
パク取締役は、「顧客企業は投資を受けて生産を行い、臨床結果を出した後、次の投資ラウンドに進むという構造ですが、このつながりが弱まったことで受注が減少しました。受注を獲得しても、技術移転や試験生産、本生産、出荷、あるいはマイルストーンの達成を経て初めて売上として計上されます」と述べつつも、「昨年から受注が回復しており、今年の受注件数も前年より増加しました。 顧客企業と共に成長しなければならない事業構造であるだけに、臨床の進捗と資金調達が改善されれば、今年から業績の回復が見られるものと期待している」と強調しました。
