[イーデイリーKim Hyung-il 記者]Aprogen(007460) の子会社であるGeolit Energy(270520)は、グローバル独占権を確保した「ブリクサフォール（Burixafor・GPC-100）」について、米国での第3相臨床試験および製品承認の取得に向けた取り組みを開始すると、31日に発表しました。

GPC-100は、多発性骨髄腫などの血液がん患者を対象に、造血幹細胞と免疫細胞を末梢血へ移動させる動員剤です。GPC-100は、CXCR4とADRB2の細胞膜タンパク質複合体に結合して作用し、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を受けています。

アプトンは、米国での第2相臨床試験の結果に基づき、FDAと協議して第3相臨床試験のプロトコルを確定し、後期臨床試験に着手する計画です。アプトンは、同じCXCR4系薬剤であるモティクサポティド（製品名：アペックスダ）が、122名を対象とした単一の第3相臨床試験を経て2023年にFDAの承認を受けた事例を根拠に、GPC-100の迅速な開発の可能性を期待しています。

FDAの希少疾病用医薬品指定に伴うメリットもあります。承認プロセスにおいて一部の迅速審査制度を活用することができ、米国で承認された場合、市販後7年間、希少疾病用医薬品の市場独占権を得ることができます。

アプトンは、まず血液がん患者の造血幹細胞活性化市場を主要なターゲットと見据えています。多発性骨髄腫の治療薬であるダザレックス（成分名：ダラツムマブ）の使用が拡大する中、造血幹細胞活性化の過程でGPC-100を活用できるとの説明です。アプトンによると、米国の第2相臨床試験において、GPC-100は投与後1時間以内に作用することが確認されました。

アプトン社は、GPC-100の活用範囲は造血幹細胞の活性化にとどまらず、細胞・遺伝子治療分野にも拡大される可能性があると説明しました。特に、血液中の免疫細胞を急速に増加させる特性を活かし、インビボCAR-T治療の効率を高めるプラットフォームとして活用する案を検討しています。

アプトン社は今後、米国での第3相臨床試験を進めながら、多発性骨髄腫だけでなく、急性骨髄性白血病（AML）、鎌状赤血球症（SCD）などへの適用範囲を拡大する方針も推進する予定です。