[キム・セミ、Edaily記者] 9月18日、韓国のバイオテック株は大きく動きが分かれました。オラム・セラピューティクス社が、臨床試験で再び挫折を喫したことを受け、ストップ安まで急落した一方、ENCell社とVUNO社は、特許や研究に関するニュースを受けて二桁の上昇を記録しました。
オルム・セラピューティクス社のイ・スンジュCEO（写真：イ・ヨンフン、Edaily）
この反応は、単一の資産の喪失以上のものを反映したものです。今回の挫折は、Orumの中核技術であるデグレーダー・抗体複合体（DAC）技術に関わる2度目の臨床段階での挫折であり、同プラットフォームの臨床概念実証（PoC）に対する不確実性を高めています。
Orum社は昨年、重篤な有害事象を受け、ORM-5029の第1相試験を中止しており、BMS社も今回、患者データを精査した結果、ORM-6151の第1相開発を中断しました。これら2つの候補薬は、それぞれHER2とCD33を標的としていますが、いずれもOrum社のDAC技術を用いてGSPT1デグレーダーを送達するものです。
ORM-6151は、このプラットフォームの外部における臨床的有効性を立証することが期待されていました。BMS社は2023年に、前払い金1億ドルを含む最大1億8,000万ドルでこのプログラムを取得し、米国、欧州、カナダで第1相臨床試験を実施しました。
Orum社の次の主要候補化合物であるORM-1153は、先月、米国食品医薬品局（FDA）から第1相試験の承認を取得しましたが、患者への投与はまだ開始されていません。その他の社内プログラムは、現在も研究段階または前臨床段階にあります。
財務的な影響は二次的なものにとどまる可能性があります。Orum社は最大8,000万ドルのマイルストーン支払いを失うことになりますが、前払い金1億ドルを返還する必要はありません。
「これは単に1つのパイプライン資産を失ったというだけの問題ではありません。Orum社は今後、DACプラットフォームの概念実証（PoC）を改めて示さなければなりません」と、バイオテクノロジー業界の関係者は述べました。「それにより、同社の企業価値は圧力にさらされることになります。」
この急騰は、ENCellとサムスン生命公益財団が、間葉系幹細胞培養技術に関する米国特許を取得したというニュースを受けたものとみられます。この技術は、すでにENCellのシャルコー・マリー・トゥース病1A型（CMT1A）に対する治験薬「EN001」の製造に使用されており、幹細胞の分化と増殖を維持しつつ、細胞の老化を抑制するように設計されています。
「この特許は、EN001向けの高品質な原細胞を安定的に生産するための中核となる製造技術をカバーするものです」とENCellの関係者は述べ、これにより同候補薬に対する世界的な知的財産権の保護が強化されると付け加えました。
とはいえ、今回の発表には、新たに開発された技術や最新の臨床データは含まれていませんでした。むしろ、EN001の製造工程ですでに使用されている技術について、米国での知的財産権の保護を確保したものであり、このニュースだけで時価総額が26％も急騰したことが妥当だったのかどうか、疑問の声が上がっています。
この研究では、8,206人のユーザーから得られた386,519件の心電図記録を分析しました。既存不整脈の検出に焦点を当てた従来の心電図AIとは異なり、VUNOのモデルは、正常な心電図から7日、14日、31日以内の心房細動リスクを予測します。31日先の予測においてAUROC 0.787を達成しており、心電図AIの可能性が「検出」から「予測」へと拡大する余地があることを示唆しています。
しかし、この知見は新しいものではありませんでした。すでに8月20日に『JMIR Medical Informatics』誌に掲載されていました。別の分析では、高リスク患者144名のみを対象としており、新たに検出された心房細動の症例は5件にとどまりました。また、この技術は、新たな規制当局の承認や収益を生み出すには至っていません。
「VUNOの株価は、第三者割当増資の決定を受けて急落していたため、このニュースが短期的な反発のきっかけとなった可能性があります」と、医療機器業界の関係者は述べました。
VUNOは9月4日、既存株主を対象とした第三者割当増資により314億ウォンを調達し、その後、引き受けられなかった株式については一般公募を行うと発表しました。
BMSがORM-6151の開発を中止、オルム社のDAC PoCは振り出しに戻るKG Zeroinの「MP DOCTOR」によると、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）が、オルム社から取得した急性骨髄性白血病治療候補薬「ORM-6151」の臨床開発を中止したことを受け、オルム社の株価は29.96％安の37,400ウォンで取引を終えました。同銘柄は前日の時間外取引でもストップ安となっていました。
この反応は、単一の資産の喪失以上のものを反映したものです。今回の挫折は、Orumの中核技術であるデグレーダー・抗体複合体（DAC）技術に関わる2度目の臨床段階での挫折であり、同プラットフォームの臨床概念実証（PoC）に対する不確実性を高めています。
Orum社は昨年、重篤な有害事象を受け、ORM-5029の第1相試験を中止しており、BMS社も今回、患者データを精査した結果、ORM-6151の第1相開発を中断しました。これら2つの候補薬は、それぞれHER2とCD33を標的としていますが、いずれもOrum社のDAC技術を用いてGSPT1デグレーダーを送達するものです。
ORM-6151は、このプラットフォームの外部における臨床的有効性を立証することが期待されていました。BMS社は2023年に、前払い金1億ドルを含む最大1億8,000万ドルでこのプログラムを取得し、米国、欧州、カナダで第1相臨床試験を実施しました。
Orum社の次の主要候補化合物であるORM-1153は、先月、米国食品医薬品局（FDA）から第1相試験の承認を取得しましたが、患者への投与はまだ開始されていません。その他の社内プログラムは、現在も研究段階または前臨床段階にあります。
財務的な影響は二次的なものにとどまる可能性があります。Orum社は最大8,000万ドルのマイルストーン支払いを失うことになりますが、前払い金1億ドルを返還する必要はありません。
「これは単に1つのパイプライン資産を失ったというだけの問題ではありません。Orum社は今後、DACプラットフォームの概念実証（PoC）を改めて示さなければなりません」と、バイオテクノロジー業界の関係者は述べました。「それにより、同社の企業価値は圧力にさらされることになります。」
特許ニュースが売買熱を煽り、ENCellの株価が26％急騰 ENCellの株価は、日中一時、1日の上限である6,820ウォンまで急騰した後、26.1
％高の6,620ウォンで引けました。出来高は277万株に跳ね上がり、前日の約182倍となりました。
この急騰は、ENCellとサムスン生命公益財団が、間葉系幹細胞培養技術に関する米国特許を取得したというニュースを受けたものとみられます。この技術は、すでにENCellのシャルコー・マリー・トゥース病1A型（CMT1A）に対する治験薬「EN001」の製造に使用されており、幹細胞の分化と増殖を維持しつつ、細胞の老化を抑制するように設計されています。
「この特許は、EN001向けの高品質な原細胞を安定的に生産するための中核となる製造技術をカバーするものです」とENCellの関係者は述べ、これにより同候補薬に対する世界的な知的財産権の保護が強化されると付け加えました。
とはいえ、今回の発表には、新たに開発された技術や最新の臨床データは含まれていませんでした。むしろ、EN001の製造工程ですでに使用されている技術について、米国での知的財産権の保護を確保したものであり、このニュースだけで時価総額が26％も急騰したことが妥当だったのかどうか、疑問の声が上がっています。
VUNO、1か月前の研究発表で16％急騰医療AI企業のVUNOは、同社の携帯型心電図装置「HATIV P30」から得られた実世界データを用いて心房細動のリスクを予測するAIモデルを発表した後、株価が16.3％
急騰し、5,030ウォンで取引を終えました。
この研究では、8,206人のユーザーから得られた386,519件の心電図記録を分析しました。既存不整脈の検出に焦点を当てた従来の心電図AIとは異なり、VUNOのモデルは、正常な心電図から7日、14日、31日以内の心房細動リスクを予測します。31日先の予測においてAUROC 0.787を達成しており、心電図AIの可能性が「検出」から「予測」へと拡大する余地があることを示唆しています。
しかし、この知見は新しいものではありませんでした。すでに8月20日に『JMIR Medical Informatics』誌に掲載されていました。別の分析では、高リスク患者144名のみを対象としており、新たに検出された心房細動の症例は5件にとどまりました。また、この技術は、新たな規制当局の承認や収益を生み出すには至っていません。
「VUNOの株価は、第三者割当増資の決定を受けて急落していたため、このニュースが短期的な反発のきっかけとなった可能性があります」と、医療機器業界の関係者は述べました。
VUNOは9月4日、既存株主を対象とした第三者割当増資により314億ウォンを調達し、その後、引き受けられなかった株式については一般公募を行うと発表しました。
