[イーデイリーKim Jinsoo 記者]Aptabio Therapeutics Inc.(293780) 血液がんの新薬候補物質「Apta-16」が、世界の主要ながん学会で3回連続で発表対象に選定され、グローバルな抗がん剤開発の舞台で注目を集めています。
特にApta-16は、既存の抗体・薬物複合体（ADC）とは異なり、アプタマーを活用した次世代の薬物送達技術が中核となっています。最近、グローバルなADC競争が激化する中、新しい形態の薬物複合体であるXDCへの関心が高まっており、Apta-16への関心も引き続き高まると見込まれます。また、Apta-16は既存の抗がん剤に対する耐性を克服する可能性を示唆している点を踏まえ、技術輸出の可能性も高いと分析されています。
アプタバイオは、昨年と今年の米国がん研究学会（AACR）でApta-16の前臨床成果を発表したのに続き、今年のESMO 2026で臨床開発戦略を公開します。
具体的には、先のAACR 2025では、既存の抗がん剤であるシタラビンに耐性を示す血液がん細胞においても、Apta-16が抗がん活性を維持できるという研究結果を公開しており、今年は別の抗がん剤であるベネトクラックスの耐性に関与する作用機序を確認しました。今回のESMOでは、これら2つの研究を実際の患者に適用するための第1相臨床試験の設計を公開します。
アプタバイオの関係者は、「まだ臨床有効性データがない状況であっても、主要ながん学会での発表が3回続いたということは、アプタマーを基盤とした薬物送達技術と難治性血液がんの治療戦略が、グローバルな舞台でも高い関心を集めていることを意味します」と述べました。
このように、同一の標的を狙う競合薬が増加するにつれ、新たな標的と差別化された薬物送達技術の確保が重要な課題として浮上し、ADCを超える新しい形態の薬物複合体である「XDC」（X-Drug Conjugate）に関する研究が拡大しています。
XDCとは、抗体の代わりに他の物質を標的認識手段として使用したり、既存の細胞毒性抗がん剤以外の薬剤を結合させたりするなど、多様な複合体を指します。ペプチド、アプタマー、低分子化合物などを送達体として活用し、標的タンパク質分解剤（TPD）や核酸ベースの治療薬などを結合させる方式が研究されています。
アプタバイオはアプタマー技術を保有しており、これを新薬に応用しています。アプタマーは特定のタンパク質を選択的に認識する核酸物質であり、抗体とは異なり、化学的合成や構造設計が可能です。新たな標的に合わせて送達体を設計できるという点から、次世代の薬物送達プラットフォームの候補として注目されています。
Apta-16は、アプタマーに既存の抗がん剤であるシタラビンを結合させたアプタマー・薬剤複合体です。がん細胞表面のヌクレオリン（NCL）を認識して薬剤を送達する方式であり、既存のADCとは区別されます。
アプタバイオの関係者は、「Apta-16が臨床において有効性と安全性を実証できれば、アプタバイオのアプタマー関連技術が抗体に取って代わる、あるいは補完し得る薬物送達手段であるという可能性を示すことになる」とし、「これは単一の新薬候補物質だけでなく、アプタマーベースの薬物送達プラットフォーム全体の事業的価値も高まる可能性があるという意味だ」と強調しました。
AMLは、治療後に再発したり、既存の薬剤に反応しなくなったりすると、治療の選択肢が大幅に狭まる難治性の血液がんです。アプタバイオによると、AML患者の約40～60％が再発し、再発・難治性患者の中央生存期間は約6～9ヶ月程度です。
Apta-16が狙う核心は、シタラビンとベネトクラクスの耐性です。シタラビンはAMLの治療に長年使用されてきた抗がん剤で、細胞膜輸送体「ENT1」や細胞内部の活性化酵素「dCK」などに依存して作用し、この経路に問題が生じると薬効が低下する可能性があります。
Apta-16は、がん細胞表面のヌクレオリンを利用してシタラビンを送達する構造に設計されています。これは、従来の薬物送達経路の一部の限界を乗り越えるポイントと言えるでしょう。 研究によると、シタラビン耐性のAML細胞株において、Apta-16は従来のシタラビンよりも約50倍低い濃度で細胞増殖を抑制しました。これは、同一の薬剤の送達方法を変更することで、耐性細胞に対する活性を改善できる可能性を示したものです。
また、今年の研究では、Apta-16がベネトクラクス耐性を克服できるという追加の根拠が公表されました。 ベネトクラックスは、がん細胞の生存を助ける「BCL-2」タンパク質を抑制しますが、「MCL-1」という別の生存タンパク質の発現が増加することで、耐性の問題が生じます。研究によると、ヌクレオリンがMCL-1の発現を調節することが明らかになり、ベネトクラックス耐性マウスモデルにおいても、Apta-16の単独投与による有意な生存改善効果が観察されました。
これは、Apta-16がシタラビンをがん細胞に送達するだけでなく、がん細胞の生存シグナルまでも抑制する可能性を示しています。一つの候補物質として、薬物送達過程で生じる耐性と、がん細胞の生存メカニズムに起因する耐性を同時に攻略するという点で、差別化と競争力を確保したのです。
アプタバイオは、今年第4四半期にApta-16の国内第I相臨床試験計画（IND）の申請を行い、2027年上半期に最初の患者への投与を開始することを目標としています。Apta-16は2021年、米国FDAから希少疾病用医薬品に指定されました。
血液がんは、血液・骨髄検査を通じてがん細胞やバイオマーカーの変化を直接観察できるため、固形がんに比べ、初期の有効性の兆候を比較的迅速に確認できる可能性があります。アプタバイオは、既存の抗がん剤に対して耐性を示した患者において、治療反応が現れるかどうかなどを重点的に検証する予定です。
アプタバイオの関係者は、「臨床試験で耐性を克服できる可能性が実証されれば、グローバルな技術輸出に関する議論が本格化し、Apta-DCプラットフォーム全体の事業的価値も高まるでしょう」と述べました。
特にApta-16は、既存の抗体・薬物複合体（ADC）とは異なり、アプタマーを活用した次世代の薬物送達技術が中核となっています。最近、グローバルなADC競争が激化する中、新しい形態の薬物複合体であるXDCへの関心が高まっており、Apta-16への関心も引き続き高まると見込まれます。また、Apta-16は既存の抗がん剤に対する耐性を克服する可能性を示唆している点を踏まえ、技術輸出の可能性も高いと分析されています。
AACRに続きESMOまで…3回連続の発表21日、製薬・バイオ業界によると、アプタバイオは来る23～27日にスペイン・マドリードで開催される欧州腫瘍学会（ESMO）において、Apta-16の第1相臨床試験の設計をポスター発表します。
アプタバイオは、昨年と今年の米国がん研究学会（AACR）でApta-16の前臨床成果を発表したのに続き、今年のESMO 2026で臨床開発戦略を公開します。
具体的には、先のAACR 2025では、既存の抗がん剤であるシタラビンに耐性を示す血液がん細胞においても、Apta-16が抗がん活性を維持できるという研究結果を公開しており、今年は別の抗がん剤であるベネトクラックスの耐性に関与する作用機序を確認しました。今回のESMOでは、これら2つの研究を実際の患者に適用するための第1相臨床試験の設計を公開します。
アプタバイオの関係者は、「まだ臨床有効性データがない状況であっても、主要ながん学会での発表が3回続いたということは、アプタマーを基盤とした薬物送達技術と難治性血液がんの治療戦略が、グローバルな舞台でも高い関心を集めていることを意味します」と述べました。
ADC競争の激化に伴いXDCが台頭…アプタマーへの注目が集まるApta-16が注目されるもう一つの背景には、グローバルな抗がん剤開発市場の変化があります。最近、世界の製薬業界ではADCが次世代抗がん剤の中核分野として定着していますが、HER2やTROP2などの主要な標的を中心に多数の候補物質が開発され、競争が激化しています。
このように、同一の標的を狙う競合薬が増加するにつれ、新たな標的と差別化された薬物送達技術の確保が重要な課題として浮上し、ADCを超える新しい形態の薬物複合体である「XDC」（X-Drug Conjugate）に関する研究が拡大しています。
XDCとは、抗体の代わりに他の物質を標的認識手段として使用したり、既存の細胞毒性抗がん剤以外の薬剤を結合させたりするなど、多様な複合体を指します。ペプチド、アプタマー、低分子化合物などを送達体として活用し、標的タンパク質分解剤（TPD）や核酸ベースの治療薬などを結合させる方式が研究されています。
アプタバイオはアプタマー技術を保有しており、これを新薬に応用しています。アプタマーは特定のタンパク質を選択的に認識する核酸物質であり、抗体とは異なり、化学的合成や構造設計が可能です。新たな標的に合わせて送達体を設計できるという点から、次世代の薬物送達プラットフォームの候補として注目されています。
Apta-16は、アプタマーに既存の抗がん剤であるシタラビンを結合させたアプタマー・薬剤複合体です。がん細胞表面のヌクレオリン（NCL）を認識して薬剤を送達する方式であり、既存のADCとは区別されます。
アプタバイオの関係者は、「Apta-16が臨床において有効性と安全性を実証できれば、アプタバイオのアプタマー関連技術が抗体に取って代わる、あるいは補完し得る薬物送達手段であるという可能性を示すことになる」とし、「これは単一の新薬候補物質だけでなく、アプタマーベースの薬物送達プラットフォーム全体の事業的価値も高まる可能性があるという意味だ」と強調しました。
シタラビン・ベネトクラクス耐性を同時に攻略…未充足ニーズも大きい再発・難治性の急性骨髄性白血病（AML）における高い未充足医療ニーズは、グローバルな舞台をはじめ、主要ながん学会でApta-16が注目される理由の一つです。
AMLは、治療後に再発したり、既存の薬剤に反応しなくなったりすると、治療の選択肢が大幅に狭まる難治性の血液がんです。アプタバイオによると、AML患者の約40～60％が再発し、再発・難治性患者の中央生存期間は約6～9ヶ月程度です。
Apta-16が狙う核心は、シタラビンとベネトクラクスの耐性です。シタラビンはAMLの治療に長年使用されてきた抗がん剤で、細胞膜輸送体「ENT1」や細胞内部の活性化酵素「dCK」などに依存して作用し、この経路に問題が生じると薬効が低下する可能性があります。
Apta-16は、がん細胞表面のヌクレオリンを利用してシタラビンを送達する構造に設計されています。これは、従来の薬物送達経路の一部の限界を乗り越えるポイントと言えるでしょう。 研究によると、シタラビン耐性のAML細胞株において、Apta-16は従来のシタラビンよりも約50倍低い濃度で細胞増殖を抑制しました。これは、同一の薬剤の送達方法を変更することで、耐性細胞に対する活性を改善できる可能性を示したものです。
また、今年の研究では、Apta-16がベネトクラクス耐性を克服できるという追加の根拠が公表されました。 ベネトクラックスは、がん細胞の生存を助ける「BCL-2」タンパク質を抑制しますが、「MCL-1」という別の生存タンパク質の発現が増加することで、耐性の問題が生じます。研究によると、ヌクレオリンがMCL-1の発現を調節することが明らかになり、ベネトクラックス耐性マウスモデルにおいても、Apta-16の単独投与による有意な生存改善効果が観察されました。
これは、Apta-16がシタラビンをがん細胞に送達するだけでなく、がん細胞の生存シグナルまでも抑制する可能性を示しています。一つの候補物質として、薬物送達過程で生じる耐性と、がん細胞の生存メカニズムに起因する耐性を同時に攻略するという点で、差別化と競争力を確保したのです。
アプタバイオは、今年第4四半期にApta-16の国内第I相臨床試験計画（IND）の申請を行い、2027年上半期に最初の患者への投与を開始することを目標としています。Apta-16は2021年、米国FDAから希少疾病用医薬品に指定されました。
血液がんは、血液・骨髄検査を通じてがん細胞やバイオマーカーの変化を直接観察できるため、固形がんに比べ、初期の有効性の兆候を比較的迅速に確認できる可能性があります。アプタバイオは、既存の抗がん剤に対して耐性を示した患者において、治療反応が現れるかどうかなどを重点的に検証する予定です。
アプタバイオの関係者は、「臨床試験で耐性を克服できる可能性が実証されれば、グローバルな技術輸出に関する議論が本格化し、Apta-DCプラットフォーム全体の事業的価値も高まるでしょう」と述べました。
