[イーデイリーNA EUN-KYUNG 記者] プロテオミクス（タンパク質体学）技術プラットフォーム企業のベルティスは、細胞・遺伝子治療薬専門企業のGC CELL(144510) （GCセル）と、新規ターゲットおよびターゲットの組み合わせの発掘・検証、ならびに細胞治療薬の開発に向けた業務協定（MOU）を締結したと、3日に発表しました。

両社は今回のMOUを通じて、ベルティスの人工知能（AI）に基づく新薬ターゲット発掘・検証プラットフォーム「SURF（サーフ）」と、GCセルの細胞治療薬開発能力を連携させ、研究開発の協力体制を構築します。 協力の範囲は、新規ターゲットおよびターゲットの組み合わせの発見と検証から、キメラ抗原受容体自然殺傷細胞（CAR-NK）、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）などの細胞治療薬候補物質の開発、その後の研究および事業化への協力までを含みます。

ベルティスが開発中のSURFは、プロテオミクス解析とAI技術を組み合わせ、細胞表面に存在するタンパク質の中から治療薬開発に活用できる新たな標的を発掘するプラットフォームです。ベルティスはSURFを活用して新規標的や既存標的の新たな組み合わせを発掘し、候補の発現特性や標的組み合わせの適合性などを分析・検証することで、細胞治療薬開発への適用可能性のある標的を選定します。 GCセルはこれを基に、CAR-NK、CAR-Tなどの細胞治療薬候補物質を設計し、治療薬としての開発可能性を評価します。その後、両社は今後の共同研究を具体化し、非臨床・臨床開発の連携および技術移転など、事業化の可能性も共に模索する計画です。具体的な研究範囲と実施条件は、今後の協議を通じて決定する予定です。

今回の協定は、ベルティスがサーフ社のターゲット発掘・検証能力を細胞治療薬候補物質の開発につなげることができる協力基盤を築いたという点で意義があります。CAR-NK、CAR-TなどのCARベースの細胞治療薬は、免疫細胞にがん細胞表面の特定の抗原を認識する受容体を導入し、がん細胞を攻撃するように設計されています。 したがって、治療薬の開発に適した表面タンパク質のターゲットを発掘することはもちろん、がん細胞や正常細胞における発現特性などを綿密に分析・検証する過程が重要です。特に、既に知られているターゲットであっても、他のターゲットとの組み合わせによって、新たな治療薬の開発可能性を探ることができるのです。これにより、GCセルは新規ターゲットと既存ターゲットの新たな組み合わせに基づき、今後の開発候補の選択肢を広げることができると期待されます。

表面タンパク質は、細胞表面に位置し、外部環境とシグナルをやり取りしたり、他の細胞と相互作用したりするタンパク質であり、抗体薬物複合体（ADC）、二重特異性抗体、細胞治療薬など、様々な治療モダリティの標的となり得るため、新薬開発分野においてその重要性が高まっています。 最近、ADCの開発が拡大するにつれ、従来知られていた標的以外にも、新たながん細胞表面タンパク質を確保しようとする製薬業界の関心も高まっています。多数のADC候補物質がHER2やTROP2など一部の標的に集中しているため、差別化された新規標的の発掘が、今後の新薬開発における主要な課題として挙げられています。

ベルティスのSURFは、表面タンパク質および隣接タンパク質のデータを直接生成・分析し、候補の発掘から優先順位の選定、検証、その後の開発に向けた根拠の確保までを一連の流れとして結びつけます。 タンパク質分析サービス「PASS」を通じて蓄積した分析・解釈能力を基に、サーフでは治療薬開発に必要なターゲットの根拠を確保し、これを共同研究や技術移転の機会へとつなげる事業を推進しています。今回の協定は、こうした事業方針を細胞治療薬開発企業との協力によって具体化する契機となり、両社は開発目的に合ったターゲットの発掘・検証およびその後の活用可能性について協議する予定です。

GCセルのウォン・ソンヨン代表は、「細胞治療薬の開発においては、どのターゲットを選択するかが、治療薬の有効性と安全性を左右する重要な要素です」と述べ、「ベルティス社との協力を通じて、今後の開発候補の選択肢を広げ、多様なターゲットの組み合わせを活用した次世代細胞治療薬の開発機会を模索していきます」と語りました。

ベルティスのハン・スンマン代表は、「細胞治療薬の研究開発から臨床開発に至るまで幅広い経験を持つGCセルと協力できることを嬉しく思います」と述べ、「今回の協定は、ベルティスのターゲット発掘技術とGCセルの治療薬開発能力を結びつける意義深い出発点であり、SURFを通じて発掘されたターゲットが実際の新薬開発に活用されるよう、協力の幅を広げていきます」と語りました。