[イーデイリーKIM SUNG-JIN 記者]HLB innoVation(024850)の米国子会社であるベリズモ・セラピューティクスが開発中の次世代CAR-T治療薬「SynKIR-310」が、初期臨床試験で効果を示しました。CAR-T治療の代表的な副作用であるサイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性（ICANS）が報告されていないことから、今後の臨床結果に注目が集まっています。

HLBイノベーションは5日、ベリズモが去る4日（現地時間）、米国血液学会（ASH 2026）の公式抄録を通じて、SynKIR-310の第1相臨床試験「CELESTIAL-301」の中間結果を公表したと明らかにしました。 当該研究結果は、来る12月12日から4日間、米国ニューオーリンズで開催されるASH 2026で口頭発表される予定です。

SynKIR-310は、がん細胞表面のCD19タンパク質を標的とするCAR-T療法です。現在、既存の治療を少なくとも2回受けた再発性・難治性のB細胞性非ホジキンリンパ腫患者を対象に、第I相臨床試験が進行中です。

公開された抄録によると、第1および第2の用量群において、治療効果を評価できる患者5人のうち4人が治療反応を示し、客観的奏効率（ORR）は80％を記録しました。このうち3人は、検査上、がんの兆候が確認されない完全寛解（CR）を示し、完全寛解率は60％となりました。 完全寛解を示した患者の奏効持続期間の中央値は、まだ到達していません。患者1名は、治療後12ヶ月が経過した時点でも完全寛解を維持していることが確認されました。

安全性の面でも、前向きな初期結果が得られました。最初の2つの用量群で治療を受けた患者6名全員において、CRSおよびICANSは報告されませんでした。用量制限毒性（DLT）も観察されませんでした。このうち3名は、入院することなく外来で治療薬の投与を受けました。

最初の2つの用量群の投与量は、米国食品医薬品局（FDA）が承認した既存のCAR-T治療薬の用量範囲に該当します。ベリズモ社は、初期の安全性結果に基づき、現在、3番目の用量群に対する投与を進めています。今回の学会では、3番目の用量群までを含めた最新の臨床結果と、薬物動態・薬力学（PK/PD）分析データも公開される予定です。

CAR-Tは、優れた抗がん効果により「奇跡の治療薬」として注目されましたが、これまでの臨床過程で深刻な副作用が一部発見され、安全性をどこまで確保できるかが最大の課題として浮上している物質です。特に、血液がんよりも固形がんにおいて、このような副作用がより大きいことが知られています。HLBグループ側は、保有するパイプラインの中で最も潜在力が高い候補物質として、CAR-T治療薬を挙げています。

ベリズモ・セラピューティクスの代表取締役兼共同創業者であるブライアン・キム氏は、「KIR-CARは、がん細胞の認識とT細胞の活性化シグナルを分離し、従来のCAR-T治療の限界である過剰な免疫反応やT細胞の早期消耗を軽減するよう設計された独自のプラットフォーム技術です」と述べ、 「今回の臨床試験で確認された初期の抗腫瘍活性と安全性の結果に基づき、血液がんおよび固形がんの分野において、KIR-CARプラットフォームの臨床的可能性を継続的に検証していく」と述べました。