一方、韓国国内ではAI新薬開発プラットフォームと製薬会社間の共同研究契約が相次いでいますが、AIが発見した候補物質が実際に臨床段階に入った事例は数えるほどしかありません。AIモデルやデータ処理能力よりも、AIが提案した物質を合成・検証し、臨床試験計画（IND）の承認から臨床開発まで推進する組織や資本において格差が生じているという分析が出ています。
11日、製薬・バイオ業界によると、AIベースの新薬開発企業であるインシリコ・メディソンは、先月7日、特発性肺線維症（IPF）の治療候補物質「レントセティップ」の中国における第3相臨床試験に着手しました。臨床試験は、中国の47機関で患者320名を募集し、52週間にわたって実施されます。 一次評価指標は、肺機能を示す努力性肺活量（FVC）の年間減少率です。
レントセチプが注目される理由は、AIを既存の候補物質の臨床成功の可能性を予測するために活用するレベルを超え、新薬の標的発掘や新規化合物の設計過程に直接適用したという点です。インシリコ・メディソンは、自社のAIプラットフォーム「パンダオミクス」（PandaOmics）を利用して、線維化疾患の新たな標的としてTNIKを見出しました。 続いて、生成型化学プラットフォーム「ケミストリー42」（Chemistry 42）を用いて、TNIKを阻害する新規低分子化合物を設計し、実際の合成・検証を経て、薬剤の効能と薬物動態学的特性を最適化しました。AIが疾患仮説と標的を提示し、さらにAIが標的に合った化合物を設計したわけです。
インシリコメディソンの競争力は、この一つの成功事例にとどまりません。2021年以降、AIプラットフォームを通じて臨床試験への移行を見据えた前臨床候補物質（PCC）31個を選定し、そのうち13個がIND承認を取得しました。
そのおかげで、候補物質を生み出すスピードも、従来の新薬探索方式とは一線を画しています。自社プロジェクトでは、研究開始からPCCの確定までに平均12～18ヶ月を要しました。この過程で、プログラムごとに実際に合成・試験した化合物は約60～200種類に上ります。 通常、初期の新薬発掘には2年6ヶ月～4年程度かかるとされる点を考慮すると、候補物質の発掘段階における試行錯誤と所要期間を大幅に短縮したことになります。
韓国でもAIへの関心は高いものの…臨床段階に進んだ事例は限定的です 韓国でもAIプラットフォームと関連企業間の共同研究に関心が集まっていますが、実際に候補物質を
臨床段階へと進めた事例は限られています。特にインシリコメディソンと比較すると、AIを活用する範囲よりも、これを複数のパイプラインで繰り返し臨床段階へと結びつけた経験において、その差が際立っています。 インシリコメディシンは、レントセチブの開発過程において、疾患標的の探索から新規化合物の設計・最適化に至るまでAIを幅広く適用し、同じ開発手法を複数のパイプラインに繰り返し適用してきました。
韓国で最も先進的な事例としては、パロスアイバイオの急性骨髄性白血病（AML）治療候補物質「ラスモチニブ」（PHI-101）が挙げられます。 パロスアイバイオが独自に構築したAI新薬プラットフォーム「ケミバース」を通じて発掘されたラスモチニブは、韓国とオーストラリアで再発・難治性の急性骨髄性白血病患者を対象に、第1相臨床試験を完了しました。昨年には、難治性固形がん治療候補物質「PHI-501」も、韓国での第1相臨床試験のIND承認を取得しました。
オンコクロス社の筋減少症治療候補物質「OC514」も、オーストラリアでの第1相臨床試験を完了しました。 OC514は2つの有効成分を組み合わせた複合製剤であり、オンコクロスはトランスクリプトームベースのAIプラットフォーム「ラプターAI」を活用し、筋減少症やがん性悪液質など、新たな適応症の可能性を見出しました。ただし、OC514は新規化合物を一から設計したものではなく、既存の成分の組み合わせと適応症をAIで導き出した、薬剤の再創出という性格が強いものです。
このほかにも、SyntekaBio,Inc.(226330)や#スタンダイムなどがAIを活用した候補物質の発掘や独自のパイプライン開発を推進していますが、インシリコメディソンのようにAIを活用して多数の候補物質をINDや臨床段階へと繰り返し導いた実績は、まだ限定的です。
ある大手バイオ企業の研究員は、「AIを実際の研究に活用する組織と既存の研究組織との間のコミュニケーションが十分ではなく、内部でもAIがどの程度活用されているかを正確に把握するのが難しいケースが一般的です」と述べました。
人材・資本・データの「三重苦」の解決策は業界では、このような格差の背景として、資本と専門人材の不足を挙げています。単にAI開発者を確保するという問題にとどまらず、AIが導き出した結果を新薬開発の観点から判断し、実際の合成・実験や候補物質の選定につなげることができる「融合型人材」を見つけることも難しく、また、こうした人材を長期にわたり雇用するための資金的余裕も不足しているという指摘があります。
実際、最近、韓国製薬バイオ協会のAI新薬研究院が、国内の製薬・バイオ企業やAI専門企業、学界・研究機関など44か所の関係者55名を対象に調査を行った結果、回答者の89％が、すでにAIを活用しているか、導入を検討中であると答えました。ただし、新薬開発部門にAI専門人材が一人もいないという回答も67.3％に達しました。 専門人材を確保できなかった理由としては、資金やリソースの不足、既存の研究陣によるAI技術への理解不足などが挙げられました。
製薬・バイオ企業にとっての投資インセンティブがまだ十分ではないという点も、課題として挙げられています。AIによる新薬開発の効果が、実際の臨床成功率や売上として実証されるまでには時間がかかるため、大規模な人材やインフラを構築することに負担を感じる可能性があるということです。
ある製薬・バイオ業界の関係者は、「国内でもAI新薬開発の協業が増えており、その重要性に対する関心もかなり高まっている」としつつも、「まだ企業の立場としては、大規模な人材や費用を投入して社内に全プロセスを整備する必要性を切実に感じていない側面もある」と述べました。
AI新薬開発の競争力を高めるためには、国家レベルでの新薬開発データの統合管理体制と、データ一覧を一目で確認できる標準化された形式を整える必要があるという指摘も出ています。国内のデータは閉鎖的な環境でのみアクセスできる場合が多く、新薬開発以外の目的で収集されたデータを分類・加工しなければならないケースも多いため、相互運用性が低いからです。
海外人材の誘致を含む政府レベルの支援策を打ち出すべきだという分析も出ている。すでに米国は、国立衛生研究所（NIH）の「Bridge2AI」を通じて、AI学習に適したバイオ・医療データや標準、融合型人材の育成を支援しており、中小企業関連プログラムであるSBIR・STTRを通じて、AI新薬開発のスタートアップに初期研究資金を供給してきた。
ある製薬会社の関係者は、「ドナルド・トランプ政権の発足以降、関連する大統領令は撤廃されましたが、かつて米国は大統領令を通じて海外のAI人材を発掘し、ビザの発給期間を短縮するなど、グローバルな人材誘致に積極的に取り組んできました」とし、「国内で短期間にAIと新薬開発の両方を理解する専門人材を十分に育成することが難しいのであれば、関連する経験を備えた海外人材を積極的に迎え入れ、不足している能力を補完する方策も検討すべきです」と述べました。
企業レベルでは、合成ラボを含む実験・検証インフラを確保し、AIが設計した化合物を実際に合成して薬効・毒性を試験した後、その結果を再びモデルに学習させる仕組みを構築する必要があります。 あるバイオ業界の関係者は、「施設を自ら整備することが難しい場合は、AI企業や製薬会社、臨床試験受託機関（CRO）などが、候補物質の発掘から合成・検証、前臨床、IND、臨床に至るまで、様々な権利と責任を共有する長期共同開発方式も可能です」と述べました。
