[イーデイリーKim Seung-kwon 記者] グーグルのディープマインドからスピンオフしたアイソモフィック・ラボズが、去る5月に単一の資金調達ラウンドで調達した資金は約2兆9000億ウォンです。同期間、韓国を代表する人工知能（AI）新薬開発企業のシリーズBの規模は160億ウォン程度でした。単純比較すると約180倍の差があります。この数字が、韓国のAI新薬開発産業の現状を如実に物語っています。 技術ではなく「体力」で差がついたということです。
こうした状況の中、最近、グローバルな人工知能（AI）新薬開発競争は、アルゴリズムの性能競争を超え、「臨床実行力」の競争へと移行する傾向にあります。こうなると、結局のところ資本競争において韓国企業が後れを取る可能性があるという見方もあります。『ファーム・デイリー』は、ビッグテックが本格的に参入したAI新薬開発の臨床段階において、韓国企業の生存戦略を分析してみました。
タンパク質の結合構造などを迅速に把握できる「K-フォルダー」により、新薬開発が加速すると期待されています。（写真＝KAIST）
アイソモフィック・ラボの戦略は、AIプラットフォームを外部に提供するにとどまらず、候補物質の発掘から臨床段階への移行までを直接結びつける垂直統合型モデルです。イーライ・リリーやノバルティスと低分子新薬の共同研究を進めており、今年1月にはジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）と、低分子・抗体・ペプチド・分子接着剤を網羅する協力を開始しました。 AIが設計した分子の実験・開発結果を、再びモデルに反映できる仕組みを構築するという計算です。
韓国のAI新薬開発企業の一般的な道筋は異なります。プラットフォームを活用して候補物質を導出し、前臨床または臨床第1相で可能性を示した後、グローバル製薬企業に技術移転を行い、その後の開発リスクと費用を分担する方式です。資本効率の面では合理的な選択です。 しかし、技術移転後の後期臨床試験で得られる有効性・毒性・患者反応データを十分に蓄積し、モデルの学習に還元できなければ、AIプラットフォームの長期的な競争力は制限される可能性があります。
韓国業界が注目するもう一つの格差はデータです。AI新薬研究院の標準熙（チョン・バンヒ）院長は、最近のインタビューで、韓国製薬会社やAI新薬開発企業が挙げた主要な課題として、熟練人材の不足、データの不足および品質問題を指摘しました。新薬開発データは各製薬会社にとって中核的な資産である上、臨床・毒性・薬物反応データであればあるほど、外部への公開が制限されます。
一方、グローバルな大手製薬企業は、AIエンジニアやデータサイエンティストを大規模に確保しています。ピョ所長は、大手製薬企業のパイプラインにおいてAIの活用が一般的になっており、AIが特定の実験段階を短縮するレベルを超え、仮説設定、実験設計、結果分析をつなぐ研究インフラとして定着しつつあると分析しました。
解決策は、データを無条件に一か所に集めることではなく、病院・製薬会社・AI企業が明確な研究目標を掲げて連携する「データ・パートナーシップ」です。政府も、約371億ウォン規模の「K-AI新薬開発前臨床・臨床モデル開発事業」を通じて、非臨床データと臨床データを連携させ、これを活用したファウンデーションモデルやAI応用技術の開発を支援しています。
民間でもクローズドループの構築が始まりました。 LG化学は、英国のラボジーニアス・セラピューティクス社と、多重抗体抗がん候補物質の発見に向けた共同研究・ライセンスオプション契約を締結しました。AIが抗体候補を設計し、ロボットを用いた実験で検証した後、その結果を再び機械学習に反映させる方式です。LG化学は、抗体候補の発見に通常5年以上かかる期間を半分程度に短縮し、前臨床段階への移行を早めるという目標を掲げました。
ヒッツの代表兼KAIST化学科教授であるキム・ウヨン氏は、「グーグルのディープマインド『アルファフォールド3』をそのまま模倣しても勝算はない」とし、「すでに米国や中国でも再現モデルが登場しているだけに、アイデアと技術力で差別化を図らなければならない」と強調しました。さらに、「バイオAIは新薬開発を含む様々なバイオ研究や産業に活用できるため、独自技術を確保すれば経済的価値は大きい」と述べました。
韓国におけるAI新薬開発の主な事例（資料＝各社、ファーム・イーデイリーによる再構成）
韓国におけるAI新薬開発の成果は、臨床とプラットフォームの両方面で現れています。最も先進的な臨床事例の一つが#パロス・アイバイオです。同社は、AI新薬開発プラットフォーム「ケミバース（Chemiverse）」で発掘した急性骨髄性白血病（AML）治療薬候補物質「PHI-101（ラスモチニブ）」のグローバル第1相臨床試験の最終臨床試験結果報告書（CSR）を確保しました。
PHI-101は、再発・難治性AML患者を対象に、韓国とオーストラリアで第1相臨床試験を実施しました。同社が公開した臨床結果によると、評価可能な患者における総合完全寛解（CR・CRi・MLFS）の割合は50％、客観的奏効率（ORR）は67％でした。 初期の臨床データであるため、大規模な追跡臨床試験による確認が必要ですが、韓国のAIプラットフォームが導き出した候補物質が、ヒトを対象とした臨床結果を確保したという点には意義があります。
後続の候補物質「PHI-501」も臨床段階に入りました。PHI-501は、BRAF・KRAS・NRAS変異を有する進行性固形がんを対象とするpan-RAF・DDR1二重阻害剤です。 ファロスアイバイオは今年1月、セブランス病院、サムスンソウル病院、チルゴク慶北大学病院において、韓国国内での第I相臨床試験の最初の患者登録と投与を開始しました。今回の臨床試験は、用量漸増および用量最適化の段階から構成され、安全性・忍容性・薬物動態・初期の抗がん活性を評価します。終了目標時期は2028年11月です。
ギャラクスは、臨床段階というよりは、AIベースのタンパク質治療薬の設計や大手製薬企業との提携において存在感を高めています。ギャラクスは、物理ベースの計算とAIを組み合わせた「GaluxDesign」プラットフォームにより、新規タンパク質をゼロから設計するデ・ノボ（de novo）アプローチを掲げています。今年、ベーリンガーインゲルハイムとAIタンパク質設計技術を活用した共同研究契約を締結し、アストラゼネカとも新薬開発プロジェクトを進めています。
ただし、ギャラクスの自社パイプラインは、まだ前臨床段階にあります。同社は、米国がん研究学会（AACR）2026において、AIで設計した二重特異性抗体免疫抗がん剤の前臨床結果を公開したことがあります。
KAISTとヒッツのK-Foldは、「速度と構造変化の予測」によって、グローバルモデルとの差別化を図りました。 K-Foldは、タンパク質の3次元構造だけでなく、タンパク質間、タンパク質と薬剤、DNA・RNA間の複合体構造も予測します。既存のモデルが構造計算の前に類似したタンパク質配列を大規模に検索する多重配列アラインメント（MSA）に依存しているのとは異なり、K-Foldはこれを事前学習方式に置き換え、構造予測の速度を最大25倍に高めたと研究チームは説明しました。
ヒッツ氏は、AIが新薬開発にもたらす最大の変化として、「発見（discovery）から設計（design）への転換」を挙げました。既知の物質の中から有望な候補を見つけ、反復実験によって最適化していた方式から、望ましい条件を備えた新しい候補を最初から設計する方向へと、研究が拡大しているということです。キム代表は、「従来のモデルが最終的な構造を当てることに集中していたのに対し、私たちは単なる構造予測にとどまらず、構造の変化を予測します」と説明しました。
こうした状況の中、最近、グローバルな人工知能（AI）新薬開発競争は、アルゴリズムの性能競争を超え、「臨床実行力」の競争へと移行する傾向にあります。こうなると、結局のところ資本競争において韓国企業が後れを取る可能性があるという見方もあります。『ファーム・デイリー』は、ビッグテックが本格的に参入したAI新薬開発の臨床段階において、韓国企業の生存戦略を分析してみました。
2兆9000億の持久戦…臨床・データがAIの成否を分ける
アイソモフィック・ラボの戦略は、AIプラットフォームを外部に提供するにとどまらず、候補物質の発掘から臨床段階への移行までを直接結びつける垂直統合型モデルです。イーライ・リリーやノバルティスと低分子新薬の共同研究を進めており、今年1月にはジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）と、低分子・抗体・ペプチド・分子接着剤を網羅する協力を開始しました。 AIが設計した分子の実験・開発結果を、再びモデルに反映できる仕組みを構築するという計算です。
韓国のAI新薬開発企業の一般的な道筋は異なります。プラットフォームを活用して候補物質を導出し、前臨床または臨床第1相で可能性を示した後、グローバル製薬企業に技術移転を行い、その後の開発リスクと費用を分担する方式です。資本効率の面では合理的な選択です。 しかし、技術移転後の後期臨床試験で得られる有効性・毒性・患者反応データを十分に蓄積し、モデルの学習に還元できなければ、AIプラットフォームの長期的な競争力は制限される可能性があります。
韓国業界が注目するもう一つの格差はデータです。AI新薬研究院の標準熙（チョン・バンヒ）院長は、最近のインタビューで、韓国製薬会社やAI新薬開発企業が挙げた主要な課題として、熟練人材の不足、データの不足および品質問題を指摘しました。新薬開発データは各製薬会社にとって中核的な資産である上、臨床・毒性・薬物反応データであればあるほど、外部への公開が制限されます。
一方、グローバルな大手製薬企業は、AIエンジニアやデータサイエンティストを大規模に確保しています。ピョ所長は、大手製薬企業のパイプラインにおいてAIの活用が一般的になっており、AIが特定の実験段階を短縮するレベルを超え、仮説設定、実験設計、結果分析をつなぐ研究インフラとして定着しつつあると分析しました。
解決策は、データを無条件に一か所に集めることではなく、病院・製薬会社・AI企業が明確な研究目標を掲げて連携する「データ・パートナーシップ」です。政府も、約371億ウォン規模の「K-AI新薬開発前臨床・臨床モデル開発事業」を通じて、非臨床データと臨床データを連携させ、これを活用したファウンデーションモデルやAI応用技術の開発を支援しています。
民間でもクローズドループの構築が始まりました。 LG化学は、英国のラボジーニアス・セラピューティクス社と、多重抗体抗がん候補物質の発見に向けた共同研究・ライセンスオプション契約を締結しました。AIが抗体候補を設計し、ロボットを用いた実験で検証した後、その結果を再び機械学習に反映させる方式です。LG化学は、抗体候補の発見に通常5年以上かかる期間を半分程度に短縮し、前臨床段階への移行を早めるという目標を掲げました。
ヒッツの代表兼KAIST化学科教授であるキム・ウヨン氏は、「グーグルのディープマインド『アルファフォールド3』をそのまま模倣しても勝算はない」とし、「すでに米国や中国でも再現モデルが登場しているだけに、アイデアと技術力で差別化を図らなければならない」と強調しました。さらに、「バイオAIは新薬開発を含む様々なバイオ研究や産業に活用できるため、独自技術を確保すれば経済的価値は大きい」と述べました。
パロス臨床・K-Foldのスピード…「異なる手法」で差を縮める
韓国におけるAI新薬開発の成果は、臨床とプラットフォームの両方面で現れています。最も先進的な臨床事例の一つが#パロス・アイバイオです。同社は、AI新薬開発プラットフォーム「ケミバース（Chemiverse）」で発掘した急性骨髄性白血病（AML）治療薬候補物質「PHI-101（ラスモチニブ）」のグローバル第1相臨床試験の最終臨床試験結果報告書（CSR）を確保しました。
PHI-101は、再発・難治性AML患者を対象に、韓国とオーストラリアで第1相臨床試験を実施しました。同社が公開した臨床結果によると、評価可能な患者における総合完全寛解（CR・CRi・MLFS）の割合は50％、客観的奏効率（ORR）は67％でした。 初期の臨床データであるため、大規模な追跡臨床試験による確認が必要ですが、韓国のAIプラットフォームが導き出した候補物質が、ヒトを対象とした臨床結果を確保したという点には意義があります。
後続の候補物質「PHI-501」も臨床段階に入りました。PHI-501は、BRAF・KRAS・NRAS変異を有する進行性固形がんを対象とするpan-RAF・DDR1二重阻害剤です。 ファロスアイバイオは今年1月、セブランス病院、サムスンソウル病院、チルゴク慶北大学病院において、韓国国内での第I相臨床試験の最初の患者登録と投与を開始しました。今回の臨床試験は、用量漸増および用量最適化の段階から構成され、安全性・忍容性・薬物動態・初期の抗がん活性を評価します。終了目標時期は2028年11月です。
ギャラクスは、臨床段階というよりは、AIベースのタンパク質治療薬の設計や大手製薬企業との提携において存在感を高めています。ギャラクスは、物理ベースの計算とAIを組み合わせた「GaluxDesign」プラットフォームにより、新規タンパク質をゼロから設計するデ・ノボ（de novo）アプローチを掲げています。今年、ベーリンガーインゲルハイムとAIタンパク質設計技術を活用した共同研究契約を締結し、アストラゼネカとも新薬開発プロジェクトを進めています。
ただし、ギャラクスの自社パイプラインは、まだ前臨床段階にあります。同社は、米国がん研究学会（AACR）2026において、AIで設計した二重特異性抗体免疫抗がん剤の前臨床結果を公開したことがあります。
KAISTとヒッツのK-Foldは、「速度と構造変化の予測」によって、グローバルモデルとの差別化を図りました。 K-Foldは、タンパク質の3次元構造だけでなく、タンパク質間、タンパク質と薬剤、DNA・RNA間の複合体構造も予測します。既存のモデルが構造計算の前に類似したタンパク質配列を大規模に検索する多重配列アラインメント（MSA）に依存しているのとは異なり、K-Foldはこれを事前学習方式に置き換え、構造予測の速度を最大25倍に高めたと研究チームは説明しました。
ヒッツ氏は、AIが新薬開発にもたらす最大の変化として、「発見（discovery）から設計（design）への転換」を挙げました。既知の物質の中から有望な候補を見つけ、反復実験によって最適化していた方式から、望ましい条件を備えた新しい候補を最初から設計する方向へと、研究が拡大しているということです。キム代表は、「従来のモデルが最終的な構造を当てることに集中していたのに対し、私たちは単なる構造予測にとどまらず、構造の変化を予測します」と説明しました。
