[イーデイリーKim Seung-kwon 記者] グーグルのディープマインドからスピンオフしたアイソモーフィック・ラボが、人工知能（AI）を用いて設計した抗がん新薬の初の人体臨床試験への移行が間近に迫っているとみられます。実現すれば、ビッグテック企業が自社設計の新薬で直接臨床試験のスポンサーとなる初の事例となります。
これまでマイクロソフトなどのビッグテック企業は、製薬会社にコンピューティングインフラやAIモデルを提供する支援者の役割にとどまっていました。しかし、Googleが直接臨床試験に乗り出せば、AI新薬開発の重心が「技術の実証」から「臨床検証」へと一段階飛躍することになると、業界の専門家たちは見ています。
韓国のAI新薬開発業界の関係者は、「これからは実質的なヒト臨床データの争いになるでしょう」とし、「AI新薬開発が『誰がより賢いモデルを作るか』という競争から、『誰が実際の臨床成果を先に証明するか』という競争へと移行しつつある状況です」と説明しました。
「Runs N’ Poses」ベンチマークにおいて、訓練セットとの類似度が最も低い（0～20％）最高難度の一般化領域におけるタンパク質・リガンド構造予測の精度（写真＝Google Isomorphic Labs）
アイソモフィック・ラボスの出発点は、タンパク質構造予測AI「アルファフォールド」です。2020年にGoogle DeepMindが発表したアルファフォールドは、アミノ酸配列だけでタンパク質の3次元構造を予測し、構造生物学の長年の難題を解決したと評価され、この成果により、アイソモフィック・ラボスの創業者兼CEOであるデミス・ハサビス氏はノーベル化学賞を共同受賞しました。 アイソモーフィック・ラボは、ディープマインドから独立した組織としてスピンオフし、この技術を新薬開発の全プロセスへと拡大することを目標としました。
アイソモフィック・ラボが描く最終的なビジョンは明確です。従来の新薬開発が数十億ドルの費用を投じても成功率が10％にとどまる点を考慮すると、同社が狙うのは単なるスピードの向上ではなく、成功確率そのものを根本的に引き上げることにあります。
従来の創薬は、薬物が結合できる結合ポケットがすでに判明しているタンパク質を中心に進められてきました。一方、IsoDDEは、リガンドの情報なしに、タンパク質のアミノ酸配列のみから結合可能なポケットを推測する手法を打ち出しています。
同社は、タンパク質分解誘導治療薬の主要な標的の一つであるセレブロン（cereblon）において、既存のサリドマイド結合ポケットに加え、リガンドが存在しない時には現れないクリプティックポケットまで予測したと説明しました。
候補物質の導出方法も異なります。従来の方式が、数十万～数百万個の化合物ライブラリを対象とした高速スクリーニングから有効物質を見つけるプロセスであるのに対し、AIによる設計では、標的構造と予想される相互作用に合わせて化学構造を新たに提案し、優先順位を付けます。 アイソモフィック・ラボは、新規性の高いタンパク質-リガンドの組み合わせを評価する「Runs N’ Poses」ベンチマークにおいて、IsoDDEがAlphaFold3よりも高い精度を記録したと明らかにしました。
アイソモーフィック・ラボズのコリン・マードック前社長は、最近のインタビューで「人体臨床試験のための専任チームの編成に着手しており、まもなく臨床試験が開始される見込みです」と述べ、「ロンドン事務所では、社員たちが今この瞬間もAIを利用して新しいがん治療薬を設計しています」と伝えました。
技術的な成果も裏付けられています。去る2月に公開された自社開発の新薬設計エンジン「IsoDDE（Isomorphic Labs Drug Design Engine）」の技術報告書によると、訓練データとの類似度が低い新規ターゲット・リガンドの組み合わせにおいて、IsoDDEはAlphaFold3と比較して精度を2倍以上向上させました。 抗体の核心的な結合部位であるCDR-H3ループのモデリングにおいても、達成率70％を記録し、AlphaFold3（58％）を上回りました。結合親和性の予測においては、業界のゴールドスタンダードである物理ベースシミュレーション（FEP+）よりも高い精度を、はるかに短い時間で実現したとのことです。
こうした成果を基に、アイソモフィック・ラボスは去る5月、21億ドル（約2兆9000億ウォン）規模のシリーズB資金調達に成功しました。スライヴ・キャピタルが主導し、アルファベット・GVなどの既存投資家に加え、MGX・テマセク・キャピタルGなどが新規に参加しました。 業界では、創業からわずか5年でノバルティス・リリー・J&Jという3大グローバル製薬企業と提携し、兆単位の資本まで確保したアイソモーフィック・ラボを、AI新薬開発企業の中で実際の臨床段階に最も近い企業として評価しています。
マードック氏は、「いつの日か、病気が確認されれば、ボタンを1つ押すだけで、その病気を標的とする薬剤を設計できるようになることを願っています」と述べ、「これらすべてがAIツールによって可能になるでしょう」と語りました。
既存の新薬候補物質 vs アイソモーフィック・ラボズのAI設計候補物質の違い（資料＝Google、アイソモーフィック・ラボズ）
アイソモーフィック・ラボスの動きが象徴しているのは、Google一社だけの挑戦ではありません。生成AI市場を牽引するOpenAI・アントロピックが最近、相次いで生命科学・新薬開発の競争に本格参入したことで、業界では「単なる研究補助を超え、新薬開発の全過程を革新するプラットフォーム競争が始まった」という評価が出ています。
最も最近、この動きに加わったのがアントロピックです。同社は、科学研究専用プラットフォーム「クロード・サイエンス」を公開すると同時に、市場性が低く研究が不足していた希少疾患を対象に、独自の新薬開発プログラムも推進すると明らかにしました。クロード・サイエンスは、研究者が使用するデータベースやコード実行環境、分析ツールを一つのワークスペースに統合し、ゲノム解析からタンパク質解析、化合物設計までをサポートする研究プラットフォームです。
特に注目されたのは、タンパク質設計の成果です。アントロピックは、AIモデル「クロード」が、状況に応じて複数のタンパク質設計用AIツールを選定・活用し、特定の標的へ結合する新しいタンパク質の設計に成功したと発表しました。実際に合成・分析が可能なタンパク質候補1,320個のうち、354個が標的へ結合し、的中率26.8％を記録しました。 「クロード」が各実験で第1候補として推奨した候補のみを見れば、的中率は49％まで上昇します。通常、既存の新薬開発手法の中的率が1％未満であることを考慮すると、これは有意な差です。
アントロピック社の関係者は、「AIが新薬開発に必要な専門性やコスト、時間を削減し、科学的発見を加速できるという可能性を示している」と自評しました。
OpenAIとGoogleの戦略はこれとは一線を画しています。OpenAIは去る4月、生命科学に特化した推論モデル「GPT-ロザリンド（GPT-Rosalind）」を公開し、最近ではAIの生命科学研究性能を検証する評価体系「ジーンベンチ・プロ（GeneBench-Pro）」まで発表しました。モデルを作るだけでなく、研究性能を評価する基準そのものを先取りしようという戦略と解釈されます。 アムジェン、モデルナ、サーモフィッシャーなどが、すでにGPT-ロザリンドを研究ワークフローに適用しています。
一方、Googleはアイソモフィック・ラボズを通じてAIプラットフォームを供給する代わりに、創薬から前臨床・臨床に至るまでを一つの組織で直接行う垂直統合構造を採用しました。3社の戦略が分かれる中、業界では「OpenAIは評価モデル、Googleは直接開発、アントロピックはプラットフォームと独自のパイプラインを併せ持つハイブリッド型」という構図で整理する見方が出ています。
韓国のAI新薬開発プラットフォーム企業「ヒッツ」の関係者は、「AI競争はもはや、単に優れたモデルを作るというレベルを超え、研究データやプラットフォーム、規制対応能力をすべて備えたエコシステムを構築する方向へと進化しています」とし、「結局のところ、市場の勝者は、プラットフォームを基盤として、実際の臨床において有意義な成果を実証する企業になる可能性が高いです」と述べました。
アイソモフィック・ラボスの主なパートナーシップ・資金調達状況（資料＝Google アイソモフィック・ラボス）
これまでマイクロソフトなどのビッグテック企業は、製薬会社にコンピューティングインフラやAIモデルを提供する支援者の役割にとどまっていました。しかし、Googleが直接臨床試験に乗り出せば、AI新薬開発の重心が「技術の実証」から「臨床検証」へと一段階飛躍することになると、業界の専門家たちは見ています。
韓国のAI新薬開発業界の関係者は、「これからは実質的なヒト臨床データの争いになるでしょう」とし、「AI新薬開発が『誰がより賢いモデルを作るか』という競争から、『誰が実際の臨床成果を先に証明するか』という競争へと移行しつつある状況です」と説明しました。
アルファフォールドの次は「臨床」…アイソモフィック、創薬から開発まで垂直統合
アイソモフィック・ラボスの出発点は、タンパク質構造予測AI「アルファフォールド」です。2020年にGoogle DeepMindが発表したアルファフォールドは、アミノ酸配列だけでタンパク質の3次元構造を予測し、構造生物学の長年の難題を解決したと評価され、この成果により、アイソモフィック・ラボスの創業者兼CEOであるデミス・ハサビス氏はノーベル化学賞を共同受賞しました。 アイソモーフィック・ラボは、ディープマインドから独立した組織としてスピンオフし、この技術を新薬開発の全プロセスへと拡大することを目標としました。
アイソモフィック・ラボが描く最終的なビジョンは明確です。従来の新薬開発が数十億ドルの費用を投じても成功率が10％にとどまる点を考慮すると、同社が狙うのは単なるスピードの向上ではなく、成功確率そのものを根本的に引き上げることにあります。
従来の創薬は、薬物が結合できる結合ポケットがすでに判明しているタンパク質を中心に進められてきました。一方、IsoDDEは、リガンドの情報なしに、タンパク質のアミノ酸配列のみから結合可能なポケットを推測する手法を打ち出しています。
同社は、タンパク質分解誘導治療薬の主要な標的の一つであるセレブロン（cereblon）において、既存のサリドマイド結合ポケットに加え、リガンドが存在しない時には現れないクリプティックポケットまで予測したと説明しました。
候補物質の導出方法も異なります。従来の方式が、数十万～数百万個の化合物ライブラリを対象とした高速スクリーニングから有効物質を見つけるプロセスであるのに対し、AIによる設計では、標的構造と予想される相互作用に合わせて化学構造を新たに提案し、優先順位を付けます。 アイソモフィック・ラボは、新規性の高いタンパク質-リガンドの組み合わせを評価する「Runs N’ Poses」ベンチマークにおいて、IsoDDEがAlphaFold3よりも高い精度を記録したと明らかにしました。
アイソモーフィック・ラボズのコリン・マードック前社長は、最近のインタビューで「人体臨床試験のための専任チームの編成に着手しており、まもなく臨床試験が開始される見込みです」と述べ、「ロンドン事務所では、社員たちが今この瞬間もAIを利用して新しいがん治療薬を設計しています」と伝えました。
技術的な成果も裏付けられています。去る2月に公開された自社開発の新薬設計エンジン「IsoDDE（Isomorphic Labs Drug Design Engine）」の技術報告書によると、訓練データとの類似度が低い新規ターゲット・リガンドの組み合わせにおいて、IsoDDEはAlphaFold3と比較して精度を2倍以上向上させました。 抗体の核心的な結合部位であるCDR-H3ループのモデリングにおいても、達成率70％を記録し、AlphaFold3（58％）を上回りました。結合親和性の予測においては、業界のゴールドスタンダードである物理ベースシミュレーション（FEP+）よりも高い精度を、はるかに短い時間で実現したとのことです。
こうした成果を基に、アイソモフィック・ラボスは去る5月、21億ドル（約2兆9000億ウォン）規模のシリーズB資金調達に成功しました。スライヴ・キャピタルが主導し、アルファベット・GVなどの既存投資家に加え、MGX・テマセク・キャピタルGなどが新規に参加しました。 業界では、創業からわずか5年でノバルティス・リリー・J&Jという3大グローバル製薬企業と提携し、兆単位の資本まで確保したアイソモーフィック・ラボを、AI新薬開発企業の中で実際の臨床段階に最も近い企業として評価しています。
マードック氏は、「いつの日か、病気が確認されれば、ボタンを1つ押すだけで、その病気を標的とする薬剤を設計できるようになることを願っています」と述べ、「これらすべてがAIツールによって可能になるでしょう」と語りました。
OpenAI・Google・Anthropicの三つ巴の戦い…AI新薬開発、臨床スピード競争が間近に迫る
アイソモーフィック・ラボスの動きが象徴しているのは、Google一社だけの挑戦ではありません。生成AI市場を牽引するOpenAI・アントロピックが最近、相次いで生命科学・新薬開発の競争に本格参入したことで、業界では「単なる研究補助を超え、新薬開発の全過程を革新するプラットフォーム競争が始まった」という評価が出ています。
最も最近、この動きに加わったのがアントロピックです。同社は、科学研究専用プラットフォーム「クロード・サイエンス」を公開すると同時に、市場性が低く研究が不足していた希少疾患を対象に、独自の新薬開発プログラムも推進すると明らかにしました。クロード・サイエンスは、研究者が使用するデータベースやコード実行環境、分析ツールを一つのワークスペースに統合し、ゲノム解析からタンパク質解析、化合物設計までをサポートする研究プラットフォームです。
特に注目されたのは、タンパク質設計の成果です。アントロピックは、AIモデル「クロード」が、状況に応じて複数のタンパク質設計用AIツールを選定・活用し、特定の標的へ結合する新しいタンパク質の設計に成功したと発表しました。実際に合成・分析が可能なタンパク質候補1,320個のうち、354個が標的へ結合し、的中率26.8％を記録しました。 「クロード」が各実験で第1候補として推奨した候補のみを見れば、的中率は49％まで上昇します。通常、既存の新薬開発手法の中的率が1％未満であることを考慮すると、これは有意な差です。
アントロピック社の関係者は、「AIが新薬開発に必要な専門性やコスト、時間を削減し、科学的発見を加速できるという可能性を示している」と自評しました。
OpenAIとGoogleの戦略はこれとは一線を画しています。OpenAIは去る4月、生命科学に特化した推論モデル「GPT-ロザリンド（GPT-Rosalind）」を公開し、最近ではAIの生命科学研究性能を検証する評価体系「ジーンベンチ・プロ（GeneBench-Pro）」まで発表しました。モデルを作るだけでなく、研究性能を評価する基準そのものを先取りしようという戦略と解釈されます。 アムジェン、モデルナ、サーモフィッシャーなどが、すでにGPT-ロザリンドを研究ワークフローに適用しています。
一方、Googleはアイソモフィック・ラボズを通じてAIプラットフォームを供給する代わりに、創薬から前臨床・臨床に至るまでを一つの組織で直接行う垂直統合構造を採用しました。3社の戦略が分かれる中、業界では「OpenAIは評価モデル、Googleは直接開発、アントロピックはプラットフォームと独自のパイプラインを併せ持つハイブリッド型」という構図で整理する見方が出ています。
韓国のAI新薬開発プラットフォーム企業「ヒッツ」の関係者は、「AI競争はもはや、単に優れたモデルを作るというレベルを超え、研究データやプラットフォーム、規制対応能力をすべて備えたエコシステムを構築する方向へと進化しています」とし、「結局のところ、市場の勝者は、プラットフォームを基盤として、実際の臨床において有意義な成果を実証する企業になる可能性が高いです」と述べました。
