[イーデイリーKIM SUNG-JIN 記者] #SKバイオサイエンスが、メッセンジャーリボ核酸（mRNA）技術を活用して開発中の日本脳炎ワクチン候補物質「GBP560」のグローバル第1相臨床試験が終了しました。同社はすでに当初の第1・2相臨床試験に関する臨床試験計画（IND）の承認を受けていますが、まずは第1相の結果を確認した上で、第2相臨床試験に進むかどうかを決定する計画です。 韓国国内ではまだmRNAワクチンを商用化した事例がない上、開発には莫大な資金と期間がかかるため、段階ごとにデータを確認しながら慎重にアプローチしていくという趣旨です。
SKバイオサイエンスの研究員が、mRNAワクチン開発に関連する実験を行っています。（写真＝SKバイオサイエンス）
数値だけを見ると臨床試験が縮小されたように見えますが、設計自体はそのまま維持されました。記録上、試験群の構成や2段階構造など、主要な設計項目は変更されず、登録人数のみが変更されました。第1相臨床試験に相当する規模まで実施した後、プロトコルが完了処理されたものと分析されます。
今回の臨床試験では、2つの候補物質であるGBP560-AとGBP560-Bを、それぞれ3μg・15μg・50μgの3つの用量に分け、6つの試験群を構成しました。 1日目と29日目の2回にわたり、0.5㎖ずつ筋肉注射を行い、2つの物質と3つの用量の中から最適な組み合わせを見極めることが、第1段階の目的として設定されました。
対照群としては、市販されている日本脳炎ワクチン2種類が選ばれました。バルネバ社の不活化ワクチン「イクシアロ」と、サノフィ社の生ワクチン「イモジェップ」です。イモジェップは、1日目に生理食塩水を投与し、29日目にイモジェップを接種する方式で設計されました。 不活化ワクチンには、体内で増殖しないため、免疫不全者でも接種が可能であるという利点があります。生ワクチンは、文字通り生きたウイルスを弱毒化して投与するもので、免疫効果が強く持続しますが、免疫不全者にとっては危険を伴う可能性があります。mRNAワクチンは、これら両方に該当しない第3の方式であり、安全性と免疫持続性の両方を比較評価するために、これら2つのワクチンを対照群として設定したものと分析されます。
SKバイオサイエンスが開発中のmRNAワクチンとは、ウイルスの遺伝情報の一部を体内に注入して免疫反応を誘導する次世代ワクチンを意味します。従来のワクチンが生きている、あるいは死んだ病原体を体内に注入するのとは異なり、mRNAワクチンはウイルスの特定のタンパク質情報をmRNAとして合成する仕組みです。 私たちの体の細胞は、「DNA（元の設計図）→ mRNA（作業指示書）→ タンパク質（完成品）」という手順でタンパク質を作り出しますが、この作業指示書であるmRNAを直接注入することで、ウイルスの特定のタンパク質を合成するのです。
SKバイオサイエンスは、今回の第1相臨床試験の結果を今年末に公表する予定です。この結果が良好であれば、第2相臨床試験への移行とともに、商業化の可能性を積極的に検討する計画です。
SKバイオサイエンスの関係者は、「臨床試験を中止したわけではありません」とし、「当初から第1相と第2相を同時に申請して承認を得ていましたが、まず第1相の結果を確認した上で、第2相に進むかどうかを決定するという計画でした」と説明しました。続いて、「第1相の結果は今年末に発表される予定であり、結果が良好であれば第2相に進み、そうでなければ別の判断を下す可能性があります」と付け加えました。
慎重なアプローチの背景としては、費用と時間の負担が挙げられます。同社の関係者は、「mRNAワクチンの研究はまだ十分に深化した段階ではないため、開発には相当な資金と期間を要する」とし、「各段階ごとにデータを確認しながら慎重に進めている」と述べました。
第1相と第2相を1つの計画として承認を受けた後、中間結果に基づいて次の段階への移行を決定する方式は、ワクチン開発において珍しくない事例です。開発期間を短縮しつつ、不必要な資源の投入を避けることができるという利点があります。
SKバイオサイエンスは、今回の日本脳炎mRNAワクチン研究の背景や目的が、あくまで商業化にあるわけではないと説明しました。同社の関係者は、「今回の研究は、単に日本脳炎mRNAワクチンを作るというよりは、プラットフォームを構築することが目標だ」とし、「ライブラリを確保するという観点で理解していただければよい」と述べました。
GBP560は、SKバイオサイエンスが開発する初のmRNAワクチンです。mRNAは、新型コロナウイルスのパンデミック時にファイザーやモデルナが1年以内にワクチンを市場に投入したことで注目された技術ですが、韓国国内ではまだ商用化に成功した事例がありません。基盤技術と知的財産権の大部分を海外企業が保有しているため、後発企業の参入障壁が高いとされています。
SKバイオサイエンスの今回のmRNAワクチンプロジェクトは、感染症対策イノベーション連合（CEPI）と共同で実施する「100日ミッション」の一環です。「100日ミッション」は、未知の感染症（Disease-X）の発生後、数週間以内にワクチンを開発・大規模生産し、100日以内にパンデミックに対応することを目標としています。
SKバイオサイエンスは2022年、国際機関であるCEPIから4000万ドルの初期研究開発費の支援を受けることで合意し、当該プロジェクトに着手しました。後期開発段階に入れば、CEPIは最大1億ドルをSKバイオサイエンスに追加で支援する予定です。日本脳炎とともに、ラッサ熱ワクチンも同プロジェクトに含まれています。
mRNAワクチンプラットフォーム技術は、遺伝子の塩基配列を活用することで、従来のプラットフォームに比べて迅速な大量生産体制の構築が可能である点が強みです。従来のワクチンが病原体ごとに新たに開発しなければならないという問題点があるのとは異なり、mRNAワクチンは配列のみを置き換えることでプラットフォームを再利用できるため、迅速な対応が可能です。
このため、市場拡大の可能性も高く評価されています。グローバル市場調査機関であるノヴァ・ワン・アドバイザー（Nova One Advisor）によると、世界のmRNA医薬品市場は年平均17.06％の成長率を示し、2033年には589億ドル（約84兆5000億ウォン）に達すると見込まれています。
GBP560は、SKバイオサイエンスにとって単なるパイプライン以上の意味を持つものと見込まれています。ここで成果を上げなければ、mRNAワクチンを製造できる企業であるという象徴性を確保できないからです。これに先立ち、SKバイオサイエンスは2022年に「スカイコビワン」という新型コロナウイルスワクチンを開発し、商用化することに成功しましたが、当時はすでに新型コロナウイルスのパンデミックがある程度終息した後でした。 今後、新たなパンデミックが発生した場合、mRNAワクチンの技術力を確保した企業が先制的に対応する可能性が高いです。特にGBP560は、SKバイオサイエンスが開発する初の候補物質であるため、社内の投資や外部からの信頼確保にも少なからぬ影響を与えると予想されます。
被験者402名→161名…試験設計はそのまま維持18日、国際臨床試験登録データベースである「ClinicalTrials.gov」によると、GBP560の第1相臨床試験は去る7月31日付けで完了しました。登録された被験者は161名で、当初第1相・第2相を合わせて計画していた402名の40％の水準です。 研究完了予定日も、昨年12月時点では2028年3月としていましたが、2026年7月31日に変更されました。
数値だけを見ると臨床試験が縮小されたように見えますが、設計自体はそのまま維持されました。記録上、試験群の構成や2段階構造など、主要な設計項目は変更されず、登録人数のみが変更されました。第1相臨床試験に相当する規模まで実施した後、プロトコルが完了処理されたものと分析されます。
今回の臨床試験では、2つの候補物質であるGBP560-AとGBP560-Bを、それぞれ3μg・15μg・50μgの3つの用量に分け、6つの試験群を構成しました。 1日目と29日目の2回にわたり、0.5㎖ずつ筋肉注射を行い、2つの物質と3つの用量の中から最適な組み合わせを見極めることが、第1段階の目的として設定されました。
対照群としては、市販されている日本脳炎ワクチン2種類が選ばれました。バルネバ社の不活化ワクチン「イクシアロ」と、サノフィ社の生ワクチン「イモジェップ」です。イモジェップは、1日目に生理食塩水を投与し、29日目にイモジェップを接種する方式で設計されました。 不活化ワクチンには、体内で増殖しないため、免疫不全者でも接種が可能であるという利点があります。生ワクチンは、文字通り生きたウイルスを弱毒化して投与するもので、免疫効果が強く持続しますが、免疫不全者にとっては危険を伴う可能性があります。mRNAワクチンは、これら両方に該当しない第3の方式であり、安全性と免疫持続性の両方を比較評価するために、これら2つのワクチンを対照群として設定したものと分析されます。
SKバイオサイエンスが開発中のmRNAワクチンとは、ウイルスの遺伝情報の一部を体内に注入して免疫反応を誘導する次世代ワクチンを意味します。従来のワクチンが生きている、あるいは死んだ病原体を体内に注入するのとは異なり、mRNAワクチンはウイルスの特定のタンパク質情報をmRNAとして合成する仕組みです。 私たちの体の細胞は、「DNA（元の設計図）→ mRNA（作業指示書）→ タンパク質（完成品）」という手順でタンパク質を作り出しますが、この作業指示書であるmRNAを直接注入することで、ウイルスの特定のタンパク質を合成するのです。
「中断ではなく段階的な判断」…年末の第1相試験結果が分水嶺
SKバイオサイエンスは、今回の第1相臨床試験の結果を今年末に公表する予定です。この結果が良好であれば、第2相臨床試験への移行とともに、商業化の可能性を積極的に検討する計画です。
SKバイオサイエンスの関係者は、「臨床試験を中止したわけではありません」とし、「当初から第1相と第2相を同時に申請して承認を得ていましたが、まず第1相の結果を確認した上で、第2相に進むかどうかを決定するという計画でした」と説明しました。続いて、「第1相の結果は今年末に発表される予定であり、結果が良好であれば第2相に進み、そうでなければ別の判断を下す可能性があります」と付け加えました。
慎重なアプローチの背景としては、費用と時間の負担が挙げられます。同社の関係者は、「mRNAワクチンの研究はまだ十分に深化した段階ではないため、開発には相当な資金と期間を要する」とし、「各段階ごとにデータを確認しながら慎重に進めている」と述べました。
第1相と第2相を1つの計画として承認を受けた後、中間結果に基づいて次の段階への移行を決定する方式は、ワクチン開発において珍しくない事例です。開発期間を短縮しつつ、不必要な資源の投入を避けることができるという利点があります。
SKバイオサイエンスは、今回の日本脳炎mRNAワクチン研究の背景や目的が、あくまで商業化にあるわけではないと説明しました。同社の関係者は、「今回の研究は、単に日本脳炎mRNAワクチンを作るというよりは、プラットフォームを構築することが目標だ」とし、「ライブラリを確保するという観点で理解していただければよい」と述べました。
「プラットフォームの確保が目標」…GBP560に込められた象徴性
GBP560は、SKバイオサイエンスが開発する初のmRNAワクチンです。mRNAは、新型コロナウイルスのパンデミック時にファイザーやモデルナが1年以内にワクチンを市場に投入したことで注目された技術ですが、韓国国内ではまだ商用化に成功した事例がありません。基盤技術と知的財産権の大部分を海外企業が保有しているため、後発企業の参入障壁が高いとされています。
SKバイオサイエンスの今回のmRNAワクチンプロジェクトは、感染症対策イノベーション連合（CEPI）と共同で実施する「100日ミッション」の一環です。「100日ミッション」は、未知の感染症（Disease-X）の発生後、数週間以内にワクチンを開発・大規模生産し、100日以内にパンデミックに対応することを目標としています。
SKバイオサイエンスは2022年、国際機関であるCEPIから4000万ドルの初期研究開発費の支援を受けることで合意し、当該プロジェクトに着手しました。後期開発段階に入れば、CEPIは最大1億ドルをSKバイオサイエンスに追加で支援する予定です。日本脳炎とともに、ラッサ熱ワクチンも同プロジェクトに含まれています。
mRNAワクチンプラットフォーム技術は、遺伝子の塩基配列を活用することで、従来のプラットフォームに比べて迅速な大量生産体制の構築が可能である点が強みです。従来のワクチンが病原体ごとに新たに開発しなければならないという問題点があるのとは異なり、mRNAワクチンは配列のみを置き換えることでプラットフォームを再利用できるため、迅速な対応が可能です。
このため、市場拡大の可能性も高く評価されています。グローバル市場調査機関であるノヴァ・ワン・アドバイザー（Nova One Advisor）によると、世界のmRNA医薬品市場は年平均17.06％の成長率を示し、2033年には589億ドル（約84兆5000億ウォン）に達すると見込まれています。
GBP560は、SKバイオサイエンスにとって単なるパイプライン以上の意味を持つものと見込まれています。ここで成果を上げなければ、mRNAワクチンを製造できる企業であるという象徴性を確保できないからです。これに先立ち、SKバイオサイエンスは2022年に「スカイコビワン」という新型コロナウイルスワクチンを開発し、商用化することに成功しましたが、当時はすでに新型コロナウイルスのパンデミックがある程度終息した後でした。 今後、新たなパンデミックが発生した場合、mRNAワクチンの技術力を確保した企業が先制的に対応する可能性が高いです。特にGBP560は、SKバイオサイエンスが開発する初の候補物質であるため、社内の投資や外部からの信頼確保にも少なからぬ影響を与えると予想されます。
