[イーデイリーKIM SUNG-JIN 記者] 「他社が検証したターゲットを追いかける方式は、もはや韓国のバイオ業界には適していません。」

オスコテックのユン・テヨン代表は2日、清州オスコで開催された韓国医薬化学会の定期学術大会で発表を終えた後、別途のインタビューの場でこのように述べました。「レーザーチニブ（製品名：レクラーザ）」で「ファストフォロワー」の成功事例を作り上げた企業のトップが、自らその戦略の有効期限が切れたと診断したのです。

ユン代表は、「レーザーチニブやセビドプレニブ、デンピボンチニブなどの初期パイプラインはすべて優れた薬ですが、結局のところ、先行する薬が成功するのを見て始めた『ファストフォロワー』でした」とし、「現在は、どのターゲットが検証されれば、中国が途方もないスピードと量で追いかけてくるため、そのような戦略を用いるにはハードルが高すぎます」と述べました。

ファースト・イン・クラスがむしろ早期の技術移転への近道です

同氏が提示した代案は、まさに「ファースト・イン・クラス」（革新的な新薬）への挑戦です。まだ検証されていない新しいターゲットを開発することは容易なことではありませんが、むしろこの方法が技術移転（License-out）にはより有利になり得るということです。

最近、韓国のバイオテック業界では、タンパク質分解剤や抗体薬物複合体（ADC）などの新しいモダリティが登場し、すでに検証済みのターゲットを技術的に改善する「技術主導」の新薬開発が大幅に増加する傾向にあります。ユン代表はこれについて、「それも十分に試す価値のある戦略ですが、競争があまりにも激化してしまいました」とし、「検証が不十分な仮説を検証するファースト・イン・クラスが、今後より適切な方向性です」と強調しました。

ユン代表は、「グローバル製薬企業は新しいターゲット仮説を渇望しており、リスクを冒して積極的に投資している」とし、「仮説を厳密に検証し、有望であることを示せば、前臨床段階でも十分に技術移転が可能だ」と述べました。

同氏は、韓国のバイオ企業が新薬開発のリスクを負えない理由として、インフラを挙げました。 ヒット（hit・初期の有効化合物）物質を見つけるスクリーニングと、これを検証する過程が脆弱であるという指摘です。ユン代表は、「仮想スクリーニングでいくつか選び出し、細胞実験で期待通りの結果が出れば、それを阻害剤と呼ぶことが多いですが、それは論文用であって、新薬開発にはあまり役立ちません」とし、「実際にターゲットに作用するかどうかを検証し、仮説を継続的に確認していく過程が必要です」と述べました。

物質をうまく作るよりも、どう使うかがより重要だ

ユン代表は、単に物質をうまく作ったからといって、それが新薬開発の成功につながるわけではないという点を強調しました。 ユン代表は、「新薬開発とは、物質をうまく作るよりも、その物質をどのように活用するかを示すことである」と述べました。同氏は、「多くの企業が物質の合成に集中していますが、新薬開発はそれよりもはるかに大きな仕事です」とし、「どのような疾患において、どのターゲットを狙って薬を作り、その薬をどのように活用するかを示す一連の過程こそが新薬開発である」と説明しました。

代表的な事例として挙げられたのが、オスコテックのセビドプレニブです。脾臓チロシンキナーゼ（SYK）を選択的に阻害するこの物質は、オスコテックが2度にわたり臨床試験に失敗したことから、事実上失敗したパイプラインと見なされていました。しかし、オスコテックは作用機序に基づいてデータ分析を再実施し、その結果、患者群において有効性を確認することに成功しました。 オスコテックは今年6月、米国の希少疾患治療薬専門製薬会社アジオス・ファーマシューティカルズと、最大6億6500万ドル（約1兆ウォン）規模の技術輸出契約を締結し、逆転劇を成し遂げました。

ユン代表は、「臨床試験を開始した際に設定した評価指標が、実際の治療効果とあまり相関のない指標だった」とし、「真に意味のある分析で見れば、成功した臨床試験だ」と説明しました。 両臨床試験とも、作用機序に基づいた現象を正確に示したというのが同社の判断でした。続いて、「誰が開発したか、どれだけうまく開発したかということよりも、失敗した臨床試験からデータを抽出し、さらに取り組む価値のある物質であることを示したことがはるかに重要でした」とし、「アジオス社もそのストーリーに同意したのです」と述べました。

抗がん剤耐性・線維化で「ファースト・イン・クラス」を賭ける

ユン代表は、米国のニューロジェン社とノバルティス研究所に勤務した後、10年ほど前に韓国に戻った際、自ら決意したことの一つがまさに革新的な新薬の開発だったといいます。2020年にオスコテックに合流したユン代表は、これまではオスコテックが従来進めていた研究を締めくくることに注力してきましたが、これからは本格的にファースト・イン・クラスの新薬開発に乗り出す段階だと説明しました。

ユン代表は、「本当に取り組みたいと思っていた薬剤耐性抗がん剤と、そこから派生した線維化プログラムが、ようやく表舞台に現れ始めた」と述べました。オスコテックは当面、薬剤耐性抗がん剤に「全力を注ぐ」方針です。ユン代表は、「好意的に言えば革新的なコンセプトであるため、困難がないわけではありませんが、科学的な確信があります」と強調しました。

耐性プラットフォームから派生した最初のファースト・イン・クラス案件は、線維化治療候補「OCT-648」です。オスコテックは、遅くとも今年中にOCT-648の候補物質を確定する計画です。ユン代表は、「ファースト・イン・クラスにおいては、物質がどれほど優れているかよりも、そのターゲットが疾患とどれほど関連しているかを示すことがはるかに重要だ」と述べました。

グローバル製薬各社からの関心も続いています。現在、本格的に協議が進められているのは1社です。 他の企業については、少なくともGLP毒性試験の結果までは確認したいという姿勢であると伝えられています。ユン代表は、「プロジェクトが進展すればするほど、データが良好であればあるほど、競合他社は増えていくでしょう」と述べました。同氏は、「可能であれば早急に技術移転を行いたいですが、中期的なライセンス供与よりも価値をさらに高めてから行いたいという考えもあります」とし、「現在協議中の企業は早期の技術移転が可能な立場にあるため、予想以上に早くまとまる可能性もあります」と付け加えました。

経営権の安定化という課題…SIの誘致・子会社の整理を推進

ユン代表は、経営問題についても慎重に立場を明らかにしました。ユン代表は、「筆頭株主であれ第2位株主であれ、特定の株主の利益ではなく、全株主の利益のために進むという、取締役会中心の経営を行うという方針です」とし、「このような中立的な立場のため、主要株主双方から歓迎されない側面もありますが、取締役会の過半数の公式な立場には変わりありません」と説明しました。 同氏は、「バイオテック企業が従来の製薬会社の経営構造をそのまま踏襲する必要があるのかどうか、検討すべきだ」とし、「グローバルスタンダードに沿った取締役会中心のガバナンスを整備することが、オスコテックが真のグローバル・バイオテック企業へと成長するための道である」という個人的な見解も付け加えました。

ユン代表が経営権安定の究極的な解決策として挙げたのは、戦略的投資家（SI）の確保です。その前提条件として、授権株式数の拡大とジェノスコの価値評価を挙げました。授権株式数の拡大は株主総会の特別決議事項であるため、株主の同意が不可欠です。拡大が行われない状態では、いかなるSIとも具体的な議論を行うことはできないというのが、彼の説明です。 ジェノスコを完全子会社として編入する方向性については、「最初から他の道はないと考えている」と述べました。