[イーデイリーKIM SAE-MI 記者] #アルジノミクスは、抗がん遺伝子治療薬候補物質「RZ-001」が、欧州委員会（EC）から神経膠腫治療のための希少疾病用医薬品に指定されたと22日、明らかにしました。

今回の指定は、去る9月に欧州医薬品庁（EMA）傘下の希少疾病用医薬品委員会（COMP）が肯定的な見解を採択したことに伴うものです。ECの最終決定により、RZ-001の欧州における希少疾病用医薬品指定手続きが完了しました。

欧州の希少疾病用医薬品指定は、患者数が少なく治療の選択肢が限られている疾患の治療薬開発を支援する制度です。指定を受けた医薬品は、開発過程において規制に関する助言や手数料の減免などの恩恵を受けることができます。今後、販売承認を取得し、関連要件を満たせば、原則として10年間の市場独占権も付与されます。

これに先立ち、RZ-001は米国食品医薬品局（FDA）から、肝細胞癌および膠芽腫の適応症について、それぞれ希少疾病用医薬品およびファストトラック指定を受けていました。去る5月には、肝細胞癌の適応症について、先端再生医療治療薬（RMAT）の指定も確保しました。

アルジノミクスは、米国と欧州で確保した規制面での支援を基に、RZ-001のグローバルな臨床開発を推進する計画です。現在開発中の肝細胞癌と膠芽腫のほか、他の固形癌へと適応症を拡大し、技術移転や共同開発など、事業化の機会も模索しています。

アルジノミクスのイ・ソンウク代表は、「膠芽腫は予後が良くなく、未充足の医療ニーズが高い状況です」とし、「欧州委員会の希少疾病用医薬品指定に続き、RZ-001が難治性がん患者にとって新たな治療選択肢となるよう、最善を尽くします」と述べました。