[イーデイリーNA EUN-KYUNG 記者] アン・ソンファンGenomictree Inc.(228760) 代表が、6年ぶりに自ら企業説明会（IR）に登壇しました。がん早期診断事業が研究開発や許認可の段階を乗り越え、本格的な商業化段階に入ったことに加え、新薬開発プラットフォームでも目に見える成果が出ているためです。既存の診断事業の売上拡大と、次世代新薬プラットフォームの価値証明という二つの課題を自ら説明するための動きと見られます。

去る30日、アン代表はオンラインIRを開催し、がん早期診断製品「アーリーテック」の事業化計画と、メッセンジャーリボ核酸（mRNA）ベースの治療薬プラットフォーム「リポナX」（LipoRnaX）の研究成果を発表しました。アン代表が自らIR発表者として登壇したのは、2020年12月のサムスン証券のイベント以来、約6年ぶりとなります。

今回の発表では、従来の主力事業である診断よりも、新薬プラットフォームに重点を置きました。「アーリーテック-B」は今年、韓国での承認と欧州での認証を取得し、保険適用外市場への参入を推進中であり、「アーリーテック-C」も来年の保険適用登録を目指しています。診断事業の商業化基盤を築いただけに、今後、企業価値を左右する新薬開発の成果を積極的に発信していくという趣旨です。

RAS分解剤の動物実験の成果…脳疾患の治療可能性も提示

ジノミックツリーは、今回のIRで、リポナXを活用した抗がん剤および変性性脳疾患治療薬の非臨床試験の成果を公開しました。

リポナエックスは、脂質ナノ粒子（LNP）にmRNAなどの治療物質を封入し、目的の組織へ送達するプラットフォームです。同社はこれを活用し、がん細胞の増殖に関与するRAS変異タンパク質を除去するタンパク質分解誘導剤（PROTAC）を開発しています。

RASは細胞の成長と分裂を調節するタンパク質であり、遺伝子に変異が生じると、がん細胞が継続的に増殖するようになります。特に膵臓がん患者の90％以上で、RAS系のKRAS遺伝子変異が確認されています。しかし、タンパク質の構造上、薬剤が結合しにくいため、長らく抗がん剤開発の難題とされてきました。 最近、一部の変異を抑制する治療薬が開発されましたが、多様な変異を幅広く標的とするには限界があります。

ジノミックツリーは、既存の治療薬のようにRASタンパク質の機能を抑制するのではなく、変異タンパク質そのものを分解する方式に挑戦しています。これに先立ち、複数の種類のRAS変異タンパク質を分解する細胞実験の結果を公開したのに続き、今回は膵臓がんの動物モデルにおける抗がん効果について説明しました。 同社によると、分解剤を投与した動物では、対照群に比べて腫瘍の成長が抑制されました。今後、さらなる検証を通じて、さまざまなRAS変異を持つ患者に適用できる治療薬として開発される可能性を示したものです。

変性性脳疾患の分野でも進展が見られました。アルツハイマー病などに関与する病的なタウタンパク質を選択的に分解するように設計されたmRNA治療薬を細胞に投与した結果、リン酸化タウだけでなく、パーキンソン病に関連するタンパク質であるリン酸化α-シヌクレインも共に減少しました。

別の動物実験では、脳標的LNPを静脈内投与した後、脳および脊髄組織への送達可能性を確認しました。

アーリーテック-Bの病院での処方拡大…Cは新たな営業パートナーを模索

診断事業では、外部の営業網を活用した売上拡大に拍車をかけています。

膀胱がん診断製品「アーリーテック-B」は、去る3月から一部の健康診断センターで検査が行われており、年末からは上級総合病院を中心に保険適用外の処方を拡大する予定です。大学病院は内部の人員が担当し、サムグァン医療財団は既存の取引病院を中心に営業を進めることになります。

大腸がん診断製品「アーリーテック-C」の営業パートナーも模索しています。アン代表は質疑応答で、「診療所レベルの医療機関の営業を担当するパートナー企業を検討している」と説明しました。

アーリーテック-Cは去る3月に新医療技術評価を申請しており、2027年の保険適用登録を目標としています。同社は、上級総合病院の約75％で検査コードの登録手続きを完了していることから、保険市場への参入後は既存の病院ネットワークを活用して処方を拡大するという構想です。

アン代表は、今後の新薬プラットフォームの技術輸出戦略について、「現在は、技術を必要とする企業を探してライセンス契約を推進するよりも、技術そのものを完成させることが急務だ」とし、「開発の進行段階に合わせて、専門的な事業開発（BD）の役割を担う人材も確保する計画だ」と述べました。