[イーデイリーKIM SAE-MI 記者] 集束超音波に基づく抗がん治療医療機器の開発企業であるIMGTが、米国食品医薬品局（FDA）の革新医療機器指定（BDD）に続き、大規模な確証臨床試験に挑みます。確証臨床試験には約400億ウォンがかかると予想されるため、資金確保が鍵となります。
IMGTのイ・ハクジョン代表は最近、イーデイリーとの取材に応じ、集束超音波を用いた抗がん治療医療機器「IMD10」の米国における臨床開発戦略について語りました。（写真＝KIM SAE-MI 記者）
IMGTのイ・ハクジョン代表は最近、イデイリーとのインタビューで、「抗がん確証臨床試験は、患者を長期間にわたり追跡観察しながら生存期間を評価しなければならないため、特に困難な臨床試験です」とし、「ベンチャー企業がこれを最後まで遂行することは大きな挑戦です」と述べました。
IMGTは昨年2月、FDAから抗がん治療医療機器「IMD10」に対するBDDを取得しました。韓国国内の抗がん治療用医療機器分野では初の事例であると、同社側は説明しています。同年11月には、米国での確証臨床試験に向けた臨床試験用医療機器承認（IDE）を取得しました。これを基に、まもなく米国での確証臨床試験における最初の患者登録・施術に着手する予定です。
イ代表は、「実のところ、会社の立場としては時間も費用もかかるため、臨床試験は行いたくなかった」とし、「既存の臨床データで米国での承認が得られるかどうかFDAに問い合わせたが、答えは『無理だ』というものだった」と打ち明けました。続いて、「FDAは、腫瘍の大きさがどれだけ縮小したかではなく、患者がどれだけ長く生存するかを重視するよう求めてきた」と補足しました。
それでも、FDAはIMGTの技術の革新性を高く評価しているという雰囲気だと、イ代表は説明しています。同氏は、「FDAは既存のデータだけでは承認できないとしつつも、技術の革新性を高く評価し、BDDの申請を推奨しました」とし、「BDD指定以降、FDAの担当者と緊密に連携し、約9ヶ月でIDEの承認を得ることができました」と強調しました。
イ代表は、「従来は超音波で熱を発生させてがん細胞を破壊することに注目が集まっていましたが、当社は薬剤が腫瘍により効果的に送達されるようにすることに焦点を当てました」と述べ、「別途の施術室を必要とせず、装置を患者のベッドのそばに運び、抗がん治療中に追加で超音波を照射するというコンセプトです」と説明しました。
初期の臨床試験では、前向きな兆候が確認されました。ソウル大学病院の研究者主導による臨床試験において、IMD10とフォルフィリノックス（FOLFIRINOX）を併用した膵臓がん患者56名の全生存期間（OS）の中央値は24ヶ月で、過去の対照群56名の17ヶ月よりも7ヶ月長くなりました。 客観的奏効率（ORR）も64.3％で、対照群（35.7％）よりも高かった。
その後、30名を対象に実施された無作為割付探索的臨床試験においても、2年生存率は併用群で64.29％、対照群で40％という結果が示されました。死亡ハザード比（HR）は0.44でしたが、p値が0.13であったため、統計的有意性は確認できませんでした。
イ代表は、「患者数がわずか30名で、これを2つのグループに分けたため、統計的に有意だとは言い切れない」としつつも、「生存期間において肯定的な傾向を確認し、これに基づいて確証試験に必要な患者数を算出することができた」と述べました。
IMGTは、米国と韓国の約7つの医療機関で、膵臓がん患者約360名を対象に確証臨床試験を推進する計画です。患者の約65％を米国で、35％を韓国で募集する予定です。韓国での臨床試験開始は来年第1四半期、最終データ分析は2030年を目標としています。
イ代表は、「抗がん治療において最も重要なのは、結局のところ患者がどれだけ長く生存できるかということだ」とし、「生存期間を確認するには、患者を数年にわたり追跡しなければならない。これが、抗がん剤の確証臨床試験が他の臨床試験よりもはるかに難しい理由だ」と強調しました。
IMGTは、米国集束超音波財団（Focused Ultrasound Foundation）による臨床費用の支援や、外部からの資金調達を推進しています。コネックス上場企業であるIMGTは、2027年のコスダックへの技術特例による移行上場も検討中です。
グローバル企業との提携の可能性も視野に入れています。特に、米国での確証臨床試験が本格化し、さらなる有効性の根拠が確保されれば、グローバルなパートナーシップの拡大に役立つものと期待しています。
商用化後は、機器の販売よりも、繰り返し施術に伴う消耗品の売上高に注力する方針です。病院に機器を比較的安価に供給し、患者が抗がん治療を受けるたびに使い捨てキットを使用してもらう、いわゆる「プリンターとトナー」方式です。
イ代表は、「当社が考えているビジネスモデルは、単に機器を何台販売するかということではありません」とし、「形態は医療機器ですが、抗がん治療を受けるたびに繰り返し使用できるという点で、抗がん剤と似たビジネスモデルを構想しています」と明かしました。
初期の目標市場は、米国の主要ながん専門病院です。同社は、米国国立がん研究所（NCI）指定のがんセンター約72カ所を、優先的な販売対象と見なしています。大規模ながんセンターに機器を2台ずつ供給したとしても、初期の設置台数は200台に満たない可能性があります。したがって、設置台数だけでなく、患者ごとの施術回数や消耗品の価格が売上を左右すると予想されます。
IMGTは今後、膵臓がんだけでなく、胆道がん、肉腫など他の固形がんへと適用範囲を広げ、抗体薬物複合体（ADC）や免疫抗がん剤との併用も推進する計画です。
イ代表は、「膵臓がんから始めましたが、他の固形がんにも適用範囲を広げていく考えです」とし、「化学抗がん剤だけでなく、ADCや免疫抗がん剤と併用した場合にも効果を高められるでしょう」と期待を寄せました。
イ代表が描く青写真は、集束超音波を、既存の抗がん治療の効果を高める普遍的な補助療法として定着させることです。最後に、同氏は「最終的には、抗がん治療を受ける際に超音波治療を併せて受けることが、当然の選択肢となる時代が来ることを願っています」と述べました。
IMGTのイ・ハクジョン代表は最近、イデイリーとのインタビューで、「抗がん確証臨床試験は、患者を長期間にわたり追跡観察しながら生存期間を評価しなければならないため、特に困難な臨床試験です」とし、「ベンチャー企業がこれを最後まで遂行することは大きな挑戦です」と述べました。
IMGTは昨年2月、FDAから抗がん治療医療機器「IMD10」に対するBDDを取得しました。韓国国内の抗がん治療用医療機器分野では初の事例であると、同社側は説明しています。同年11月には、米国での確証臨床試験に向けた臨床試験用医療機器承認（IDE）を取得しました。これを基に、まもなく米国での確証臨床試験における最初の患者登録・施術に着手する予定です。
イ代表は、「実のところ、会社の立場としては時間も費用もかかるため、臨床試験は行いたくなかった」とし、「既存の臨床データで米国での承認が得られるかどうかFDAに問い合わせたが、答えは『無理だ』というものだった」と打ち明けました。続いて、「FDAは、腫瘍の大きさがどれだけ縮小したかではなく、患者がどれだけ長く生存するかを重視するよう求めてきた」と補足しました。
それでも、FDAはIMGTの技術の革新性を高く評価しているという雰囲気だと、イ代表は説明しています。同氏は、「FDAは既存のデータだけでは承認できないとしつつも、技術の革新性を高く評価し、BDDの申請を推奨しました」とし、「BDD指定以降、FDAの担当者と緊密に連携し、約9ヶ月でIDEの承認を得ることができました」と強調しました。
米FDA「生存期間の立証が必要」…360人を対象とした確証臨床試験を推進IMD10は、既存の抗がん剤を投与しながら、集束超音波を利用して腫瘍内への薬剤送達を促進する医療機器です。別途の微細気泡注入を必要とせず、超音波でキャビテーションを誘導し、抗がん剤の腫瘍への浸透を助ける方式です。患者が抗がん剤の投与を受けている間、病床のそばで約40分間施術できるよう設計されています。
イ代表は、「従来は超音波で熱を発生させてがん細胞を破壊することに注目が集まっていましたが、当社は薬剤が腫瘍により効果的に送達されるようにすることに焦点を当てました」と述べ、「別途の施術室を必要とせず、装置を患者のベッドのそばに運び、抗がん治療中に追加で超音波を照射するというコンセプトです」と説明しました。
初期の臨床試験では、前向きな兆候が確認されました。ソウル大学病院の研究者主導による臨床試験において、IMD10とフォルフィリノックス（FOLFIRINOX）を併用した膵臓がん患者56名の全生存期間（OS）の中央値は24ヶ月で、過去の対照群56名の17ヶ月よりも7ヶ月長くなりました。 客観的奏効率（ORR）も64.3％で、対照群（35.7％）よりも高かった。
その後、30名を対象に実施された無作為割付探索的臨床試験においても、2年生存率は併用群で64.29％、対照群で40％という結果が示されました。死亡ハザード比（HR）は0.44でしたが、p値が0.13であったため、統計的有意性は確認できませんでした。
イ代表は、「患者数がわずか30名で、これを2つのグループに分けたため、統計的に有意だとは言い切れない」としつつも、「生存期間において肯定的な傾向を確認し、これに基づいて確証試験に必要な患者数を算出することができた」と述べました。
IMGTは、米国と韓国の約7つの医療機関で、膵臓がん患者約360名を対象に確証臨床試験を推進する計画です。患者の約65％を米国で、35％を韓国で募集する予定です。韓国での臨床試験開始は来年第1四半期、最終データ分析は2030年を目標としています。
イ代表は、「抗がん治療において最も重要なのは、結局のところ患者がどれだけ長く生存できるかということだ」とし、「生存期間を確認するには、患者を数年にわたり追跡しなければならない。これが、抗がん剤の確証臨床試験が他の臨床試験よりもはるかに難しい理由だ」と強調しました。
確証臨床試験の費用400億ウォン…コスダックへの移管上場・戦略的投資などを検討問題は、長期にわたる
確証臨床試験を実施するための資金確保です。同社側は、臨床費用を控えめに算定しても、総額400億ウォンが必要になると見込んでいます。現在、商用化製品の売上がない状態で、年間約50億ウォンの費用が発生しており、追加の資金調達が必要な状況です。
IMGTは、米国集束超音波財団（Focused Ultrasound Foundation）による臨床費用の支援や、外部からの資金調達を推進しています。コネックス上場企業であるIMGTは、2027年のコスダックへの技術特例による移行上場も検討中です。
グローバル企業との提携の可能性も視野に入れています。特に、米国での確証臨床試験が本格化し、さらなる有効性の根拠が確保されれば、グローバルなパートナーシップの拡大に役立つものと期待しています。
商用化後は、機器の販売よりも、繰り返し施術に伴う消耗品の売上高に注力する方針です。病院に機器を比較的安価に供給し、患者が抗がん治療を受けるたびに使い捨てキットを使用してもらう、いわゆる「プリンターとトナー」方式です。
イ代表は、「当社が考えているビジネスモデルは、単に機器を何台販売するかということではありません」とし、「形態は医療機器ですが、抗がん治療を受けるたびに繰り返し使用できるという点で、抗がん剤と似たビジネスモデルを構想しています」と明かしました。
初期の目標市場は、米国の主要ながん専門病院です。同社は、米国国立がん研究所（NCI）指定のがんセンター約72カ所を、優先的な販売対象と見なしています。大規模ながんセンターに機器を2台ずつ供給したとしても、初期の設置台数は200台に満たない可能性があります。したがって、設置台数だけでなく、患者ごとの施術回数や消耗品の価格が売上を左右すると予想されます。
IMGTは今後、膵臓がんだけでなく、胆道がん、肉腫など他の固形がんへと適用範囲を広げ、抗体薬物複合体（ADC）や免疫抗がん剤との併用も推進する計画です。
イ代表は、「膵臓がんから始めましたが、他の固形がんにも適用範囲を広げていく考えです」とし、「化学抗がん剤だけでなく、ADCや免疫抗がん剤と併用した場合にも効果を高められるでしょう」と期待を寄せました。
イ代表が描く青写真は、集束超音波を、既存の抗がん治療の効果を高める普遍的な補助療法として定着させることです。最後に、同氏は「最終的には、抗がん治療を受ける際に超音波治療を併せて受けることが、当然の選択肢となる時代が来ることを願っています」と述べました。
