[イーデイリーKim Hyung-il 記者] 細胞・遺伝子治療薬（CGT）専門企業の#イエンセルが、治療効果が優れた幹細胞を選別する中核技術の国内特許を取得したと、10日に明らかにしました。
イーエンセルのCI。（写真＝イーエンセル）
イーエンセルは、独自の細胞培養プラットフォームと高効能細胞選別技術を組み合わせ、細胞治療薬の品質均一性と製造競争力を強化し、サルコペニアなどの筋肉疾患治療薬の開発を拡大する計画です。幹細胞治療薬は、同じ組織に由来する細胞であっても、提供者や細胞の状態によって治療効果が異なる場合があります。細胞治療薬の開発過程において、品質の均一性を確保することが重要な課題として挙げられる理由です。
また、イエンセルは複数のドナーから確保した間葉系幹細胞（MSC）を比較・分析し、治療効果が優れた細胞に特徴的に現れるバイオマーカー（生体指標）を発見しました。今回の特許は、当該バイオマーカーを活用して、治療効果の高い幹細胞を事前に選別する技術です。
イーエンセルは、細胞および動物実験を通じて、バイオマーカーと筋肉の保護・再生効果との関連性も確認しました。バイオマーカーの数値が高い幹細胞は、損傷した筋細胞の死滅を効果的に抑制しました。筋ジストロフィーの動物モデルにおいても、筋肉の保護と組織の回復効果が相対的に高いことが示されました。
特許の権利範囲には、高効能幹細胞の選別方法や選別された幹細胞、これらを活用した筋疾患治療薬に加え、分析用組成物やキットも含まれます。
今回の技術は、ENCell社の独自細胞培養プラットフォームである「ENCT（ENCell Technology）」と組み合わせて活用される見通しです。ENCTは、10億個以上の幹細胞を生産するのに40日以上かかっていた培養期間を、約20日に短縮した技術です。培養期間を短縮することで細胞機能の低下を最小限に抑えつつ、生産効率を高めることが特徴です。
ENCellは去る9月、当該培養技術に関する米国特許登録の決定を受け、EN001製造技術の国家新技術（NET）指定期間も2年間延長しました。既存の培養技術に今回の高効能細胞選別技術を融合させ、生産効率と品質の均一性を同時に高めるという戦略です。治療効果に優れた細胞を事前に選別することで、細胞治療薬の効能のばらつきを減らし、筋疾患治療薬の開発競争力を強化できるものと期待しています。
イーエンセルは、自社開発中の同種間葉系幹細胞治療薬候補物質「EN001」の適応症拡大も推進しています。EN001は臍帯由来の同種間葉系幹細胞治療薬であり、現在、シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）の患者を対象に第2a相臨床試験を実施中です。
これに先立ち、初期の研究3件に参加した患者18名を統合分析した探索的結果では、15名（83.3％）が神経障害評価スコアにおいて20％以上の改善が見られたことが明らかになりました。ただし、これは初期の研究参加者に対する探索的分析の結果です。
イーエンセルは、希少疾患の臨床開発経験を基に、サルコペニアなどの筋肉疾患へと開発領域を広げています。去る3月、食品医薬品安全処からサルコペニアの臨床第1・2相試験計画の変更承認を受け、臨床第2相では患者114名を対象に、EN001の身体機能改善効果を評価する計画です。
最近では、加齢動物モデルにおいても、筋肉再生に関連する指標の改善可能性を確認しました。これを踏まえ、老衰および抗加齢分野へと研究領域を拡大する案も検討しています。
イーエンセルの関係者は、「今回の特許登録により、治療効果が優れた幹細胞を客観的に選別できる技術的基盤を確保しました」とし、「独自のENCT培養プラットフォームと高効能細胞選別技術を活用し、細胞治療剤の品質の均一性と製造競争力を強化し、サルコペニアをはじめとする様々な筋疾患の治療薬開発を加速させていきます」と述べました。
イーエンセルは、独自の細胞培養プラットフォームと高効能細胞選別技術を組み合わせ、細胞治療薬の品質均一性と製造競争力を強化し、サルコペニアなどの筋肉疾患治療薬の開発を拡大する計画です。幹細胞治療薬は、同じ組織に由来する細胞であっても、提供者や細胞の状態によって治療効果が異なる場合があります。細胞治療薬の開発過程において、品質の均一性を確保することが重要な課題として挙げられる理由です。
また、イエンセルは複数のドナーから確保した間葉系幹細胞（MSC）を比較・分析し、治療効果が優れた細胞に特徴的に現れるバイオマーカー（生体指標）を発見しました。今回の特許は、当該バイオマーカーを活用して、治療効果の高い幹細胞を事前に選別する技術です。
イーエンセルは、細胞および動物実験を通じて、バイオマーカーと筋肉の保護・再生効果との関連性も確認しました。バイオマーカーの数値が高い幹細胞は、損傷した筋細胞の死滅を効果的に抑制しました。筋ジストロフィーの動物モデルにおいても、筋肉の保護と組織の回復効果が相対的に高いことが示されました。
特許の権利範囲には、高効能幹細胞の選別方法や選別された幹細胞、これらを活用した筋疾患治療薬に加え、分析用組成物やキットも含まれます。
今回の技術は、ENCell社の独自細胞培養プラットフォームである「ENCT（ENCell Technology）」と組み合わせて活用される見通しです。ENCTは、10億個以上の幹細胞を生産するのに40日以上かかっていた培養期間を、約20日に短縮した技術です。培養期間を短縮することで細胞機能の低下を最小限に抑えつつ、生産効率を高めることが特徴です。
ENCellは去る9月、当該培養技術に関する米国特許登録の決定を受け、EN001製造技術の国家新技術（NET）指定期間も2年間延長しました。既存の培養技術に今回の高効能細胞選別技術を融合させ、生産効率と品質の均一性を同時に高めるという戦略です。治療効果に優れた細胞を事前に選別することで、細胞治療薬の効能のばらつきを減らし、筋疾患治療薬の開発競争力を強化できるものと期待しています。
イーエンセルは、自社開発中の同種間葉系幹細胞治療薬候補物質「EN001」の適応症拡大も推進しています。EN001は臍帯由来の同種間葉系幹細胞治療薬であり、現在、シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）の患者を対象に第2a相臨床試験を実施中です。
これに先立ち、初期の研究3件に参加した患者18名を統合分析した探索的結果では、15名（83.3％）が神経障害評価スコアにおいて20％以上の改善が見られたことが明らかになりました。ただし、これは初期の研究参加者に対する探索的分析の結果です。
イーエンセルは、希少疾患の臨床開発経験を基に、サルコペニアなどの筋肉疾患へと開発領域を広げています。去る3月、食品医薬品安全処からサルコペニアの臨床第1・2相試験計画の変更承認を受け、臨床第2相では患者114名を対象に、EN001の身体機能改善効果を評価する計画です。
最近では、加齢動物モデルにおいても、筋肉再生に関連する指標の改善可能性を確認しました。これを踏まえ、老衰および抗加齢分野へと研究領域を拡大する案も検討しています。
イーエンセルの関係者は、「今回の特許登録により、治療効果が優れた幹細胞を客観的に選別できる技術的基盤を確保しました」とし、「独自のENCT培養プラットフォームと高効能細胞選別技術を活用し、細胞治療剤の品質の均一性と製造競争力を強化し、サルコペニアをはじめとする様々な筋疾患の治療薬開発を加速させていきます」と述べました。
