[イーデイリーSONG YOUNG-DOO 記者]MedPacto, Inc.(235980)が、骨肉腫治療薬として開発中の「バクトセルティブ（Vactosertib）」の臨床第2相試験に、中用量群を追加することになりました。臨床第1相試験において、中用量投与群の治療効果が相対的に高かったことから、第2相試験では用量ごとの効果を比較し、最適用量を特定するという戦略です。

メドファクトは7日、バクトセルティブの骨肉腫を対象とした第2相臨床試験に中用量群を追加する内容の臨床試験計画（IND）変更承認申請書を、食品医薬品安全庁に提出したと発表しました。

現在、第2相臨床試験は、バクトセルティブ300mgを1日2回投与する高用量群を対象に進行中です。メドファクトは、これに200mgを1日2回投与する中用量群を追加する計画です。青少年患者には150mgを1日2回投与します。

今回の変更の核心は、バクトセチブの用量と治療効果との相関関係を、より具体的に確認することにあります。メドファクトは、これに先立ち第1相臨床試験で3つの用量を評価し、このうち中用量投与群で最も優れた治療効果を確認したと説明しました。

ただし、第2相臨床試験では、第1相臨床試験の患者観察期間などを考慮し、高用量を軸に開発を進めてきました。その後、最適用量を検証するために中用量と高用量を比較する必要があると判断し、今回の臨床試験の変更を決定しました。

特に今回の用量群の追加は、米国食品医薬品局（FDA）が求める抗がん剤の用量最適化の方針とも合致しています。FDAは2024年の抗がん剤臨床用量に関するガイドラインを通じて、最大耐容用量（MTD）を含め、2つ以上の用量を比較・評価するよう推奨しています。

バクトセティップの骨肉腫を対象とした第2相臨床試験は、現在、韓国と米国で同時に進行中です。メドファクトは、韓国でのIND変更申請に続き、近いうちにFDAに対しても同様の内容の臨床試験変更を申請する予定です。

同社は、中用量群の追加が被験者の募集にも好影響を与えると期待しています。従来の高用量単一群から複数の用量群へと臨床試験が拡大されることで、これまでやや遅れていた被験者の募集にも拍車がかかる可能性があるとの説明です。

メドファクトの関係者は、「今回の骨肉腫臨床試験および既存のベクトセティップ臨床試験で蓄積されたデータに基づき、最適な用量を継続的に検討・補完している」とし、「第1相に続き、第2相でも最良のデータを確保するために最善を尽くす」と述べました。

バクトセチプは、メドファクトが開発中のTGF-βシグナル伝達阻害剤です。メドファクトはこれに先立ち、骨肉腫患者11名を対象に実施した第1相臨床試験において、完全寛解（CR）を含め、客観的奏効率（ORR）36.4％を確認しています。

骨肉腫は、骨や軟骨などに発生する希少な悪性腫瘍です。現在は化学抗がん剤の併用療法が主に用いられていますが、治療効果や生存率の改善には限界があり、新たな治療選択肢に対する未充足ニーズが高い疾患として挙げられています。