[イーデイリーNA EUN-KYUNG 記者] シンラジェン（SillaJen, Inc.(215600)）は25日、次世代抗がん候補物質「BAL0891」が、米国食品医薬品局（FDA）から急性骨髄性白血病（AML）を対象とした希少疾病用医薬品に指定されたと発表しました。

今回の指定により、シラジェンはBAL0891のAML開発過程において、FDAの希少疾病用医薬品開発支援制度を活用できるようになりました。臨床研究費支援事業の申請資格や、米国内での臨床試験費用に対する税額控除、FDAによる臨床試験計画の助言、新薬承認申請手数料の免除などの恩恵を受けることができます。最終的な製品承認に成功すれば、米国において同一の薬剤および適応症について、原則として7年間の市場独占権も付与されます。

FDAの希少疾病用医薬品指定は、米国内の患者数が20万人未満の希少疾患治療薬の開発を支援するための制度です。ただし、希少疾病用医薬品指定自体が、当該候補物質の有効性や安全性、今後の製品承認の可能性を認めたという意味ではありません。

BAL0891は、がん細胞の分裂に関与するトレオニン・チロシンキナーゼ（TTK）とポロ様キナーゼ1（PLK1）を同時に抑制するように設計された抗がん候補物質です。シラジェンは、BAL0891をTTKとPLK1を同時に標的とする「ファースト・イン・クラス（First-in-Class）」の候補物質として開発を進めています。 現在、固形がんおよび血液がんを対象に、グローバル第1相臨床試験を実施中です。

今回、希少疾病用医薬品に指定された急性骨髄性白血病は、骨髄内で異常な骨髄系細胞が急速に増殖し、正常な血液細胞の生成を妨げる血液がんです。病気の進行が速く、患者の年齢や遺伝子変異などによって、治療法や予後に大きな差があります。

急性骨髄性白血病の治療には、抗がん化学療法や造血幹細胞移植、標的治療薬などが用いられます。最近では特定の遺伝子変異を標的とする治療薬が相次いで導入されていますが、再発や薬剤耐性などにより、新たな治療選択肢に対する需要が残っています。

シンラジェンは、今回の希少疾病用医薬品の指定を活用し、BAL0891のAMLを対象とした臨床開発を継続する計画です。

シンラジェンの関係者は、「BAL0891が急性骨髄性白血病を対象にFDAの希少疾病用医薬品指定を受けたことで、今後の臨床試験や承認プロセスにおいて関連する支援制度を活用できるようになった」とし、「現在進行中の臨床開発を滞りなく進め、BAL0891の可能性を確認していきたい」と述べました。