[イーデイリーKIM JI-WAN 記者]SK BIOPHARMACEUTICALS(326030)が米国のバイオヘイブン（Biohaven）から導入したてんかん治療の新薬候補物質「オパカリム（Opakalim・BHV-7000）」について、単なる後続パイプライン以上の意義を付与しています。従来「エクスコプリ（Xcopri）」に集中していた米国事業を、長期的には「てんかんフランチャイズ」へと拡大する転換点となり得るという見通しです。
メリッツ証券が先月27日に発表したSKバイオファームに関するレポート。（提供＝メリッツ証券）
メリッツ証券は先月27日のレポートを通じて、SKバイオファームの投資判断「買い（Buy）」を維持しつつ、目標株価を16万ウォンに引き上げました。先月26日の終値9万1600ウォンと比較すると、上昇余地は74.7％となります。目標株価引き上げの核心は、オパカリムの新薬価値を9847億ウォンとして新たに反映した点にあります。
SKバイオファームは、バイオヘイブンからオパカリムだけでなく、後続のKv7化合物およびKv7発掘プラットフォームに関する全世界の独占開発・商業化権を確保しました。契約総額は7億9500万ドルで、このうち前払金だけで4億ドルに達します。 前払金の割合は50.3％で、後期段階のCNS（中枢神経系）新薬取引の中でも高い水準です。
メリッツ証券が注目したのは、オパカリムそのものよりも、これを活用するSKバイオファームの事業構造です。
メリッツ証券のキム・ジュンヨン研究員は、「今回の取引の核心は、単なるパイプラインの追加ではなく、エクスコプリに集中していた米国での事業構造を、てんかんフランチャイズへと拡大することにある」と評価しました。
今年第2四半期のエクスコプリの米国売上高は2244億ウォンで、全社売上高の90.7％を占めました。現時点では、事実上エクスコプリ一製品が米国事業を牽引していることになります。オパカリムが商用化されれば、既存のエクスコプリの営業組織とてんかん専門医の処方ネットワークをそのまま活用することができます。
メリッツ証券は、これを単に2032年以降のエクスコプリの特許満了に備える戦略と見るよりも、エクスコプリの現金創出期間を延長しつつ、2029年以降に2つ目の米国直販新薬を追加する構造であると評価しました。 キム研究員は、「既存のてんかん専門の営業・流通インフラを共同で活用できるという点で、オパカリムの戦略的価値はSKバイオファームにおいてさらに高まる余地がある」と分析しました。
ただし、オパカリムの真の勝負は、今年下半期に予定されている第3相臨床試験「RISE3」の結果にかかっています。オパカリムは、神経細胞のKv7.2/7.3チャネルを活性化させ、過度な神経興奮を抑制する治療薬です。 競合薬であるアゼトゥカルナー（Azetukalner）がすでに第3相臨床試験で有効性を立証したことで、Kv7の作用機序そのものに対する不確実性は相当程度低減しました。これに伴い、オパカリムの競争力は、単に発作抑制効果をどれだけ高めるかという点よりも、競合薬と同等の効能を維持しつつ、めまいや疲労などの中枢神経系（CNS）の副作用をどれだけ軽減できるかによって決まる見通しです。
キム研究員は、「オパカリムの核心は、アゼトゥカルナーに近い発作抑制効果を維持しつつ、中枢神経系の副作用をどれだけ低減できるかにある」とし、「結局のところ、有効性と忍容性のバランスが重要だ」と分析しました。
実際、アゼトゥカルナー25㎎投与群では、めまい31.5％、歩行障害9.7％、錯乱状態10.5％、副作用による投薬中止率14.5％が観察されました。 一方、オパカリム75mgのオープンラベル延長試験（OLE）では、めまい5.0％、疲労4.1％、転倒4.6％が報告されました。ただし、オパカリムのデータはランダム化比較試験（RCT）ではなくOLEの結果であるため、現段階では直接的な優位性を断定することはできません。 結局のところ、RISE3において競合薬と同等の有効性と、より優れた忍容性を同時に実証できるかどうかが鍵となります。メリッツ証券は、いわゆる「治療指数（Therapeutic Index）」が、オパカリムの商業的競争力を左右する核心要素であるとの見解を示しました。
しかし、メリッツ証券は、これを必ずしも否定的な臨床シグナルとして解釈する必要はないと判断しました。バイオヘイブンは昨年、研究開発費として6億3500万ドルを支出しており、営業活動による現金流出は6億900万ドルに達しました。今年上半期にも2億3500万ドルの営業活動による現金が流出するなど、資金負担が相当なものでした。
キム研究員は、バイオヘイブンの取引の背景について、臨床の成功・失敗のリスクと商業化への投資負担をSKバイオファームに移転する代わりに、マイルストーンと長期ロイヤリティを確保するという戦略的な選択であると解釈しました。実際、バイオヘイブンは総額4億ドルの現金を確保し、最大1億5000万ドルの開発・承認マイルストーンと、今後の売上高に基づくロイヤリティの権利も維持します。
結局、SKバイオファームの4億ドルの賭けに対する評価は、RISE3が決定づける見通しです。メリッツ証券は現在、臨床成功確率46％を適用し、オパカリムの米国における新薬価値を9847億ウォンと評価しました。
キム研究員は、「今後の価値変動の核心となる変数はRISE3です」とし、アゼトゥカルナーに匹敵する効能と差別化された中枢神経系（CNS）における耐容性が確認されれば、臨床成功確率と市場シェアを同時に高く見積もることができると分析しました。逆に、RISE3において耐容性の明確な差別化が確認されない場合、4億ドルに達する高額な前払金の負担が再び浮き彫りになる可能性もあります。
メリッツ証券は先月27日のレポートを通じて、SKバイオファームの投資判断「買い（Buy）」を維持しつつ、目標株価を16万ウォンに引き上げました。先月26日の終値9万1600ウォンと比較すると、上昇余地は74.7％となります。目標株価引き上げの核心は、オパカリムの新薬価値を9847億ウォンとして新たに反映した点にあります。
SKバイオファームは、バイオヘイブンからオパカリムだけでなく、後続のKv7化合物およびKv7発掘プラットフォームに関する全世界の独占開発・商業化権を確保しました。契約総額は7億9500万ドルで、このうち前払金だけで4億ドルに達します。 前払金の割合は50.3％で、後期段階のCNS（中枢神経系）新薬取引の中でも高い水準です。
メリッツ証券が注目したのは、オパカリムそのものよりも、これを活用するSKバイオファームの事業構造です。
メリッツ証券のキム・ジュンヨン研究員は、「今回の取引の核心は、単なるパイプラインの追加ではなく、エクスコプリに集中していた米国での事業構造を、てんかんフランチャイズへと拡大することにある」と評価しました。
今年第2四半期のエクスコプリの米国売上高は2244億ウォンで、全社売上高の90.7％を占めました。現時点では、事実上エクスコプリ一製品が米国事業を牽引していることになります。オパカリムが商用化されれば、既存のエクスコプリの営業組織とてんかん専門医の処方ネットワークをそのまま活用することができます。
メリッツ証券は、これを単に2032年以降のエクスコプリの特許満了に備える戦略と見るよりも、エクスコプリの現金創出期間を延長しつつ、2029年以降に2つ目の米国直販新薬を追加する構造であると評価しました。 キム研究員は、「既存のてんかん専門の営業・流通インフラを共同で活用できるという点で、オパカリムの戦略的価値はSKバイオファームにおいてさらに高まる余地がある」と分析しました。
ただし、オパカリムの真の勝負は、今年下半期に予定されている第3相臨床試験「RISE3」の結果にかかっています。オパカリムは、神経細胞のKv7.2/7.3チャネルを活性化させ、過度な神経興奮を抑制する治療薬です。 競合薬であるアゼトゥカルナー（Azetukalner）がすでに第3相臨床試験で有効性を立証したことで、Kv7の作用機序そのものに対する不確実性は相当程度低減しました。これに伴い、オパカリムの競争力は、単に発作抑制効果をどれだけ高めるかという点よりも、競合薬と同等の効能を維持しつつ、めまいや疲労などの中枢神経系（CNS）の副作用をどれだけ軽減できるかによって決まる見通しです。
キム研究員は、「オパカリムの核心は、アゼトゥカルナーに近い発作抑制効果を維持しつつ、中枢神経系の副作用をどれだけ低減できるかにある」とし、「結局のところ、有効性と忍容性のバランスが重要だ」と分析しました。
実際、アゼトゥカルナー25㎎投与群では、めまい31.5％、歩行障害9.7％、錯乱状態10.5％、副作用による投薬中止率14.5％が観察されました。 一方、オパカリム75mgのオープンラベル延長試験（OLE）では、めまい5.0％、疲労4.1％、転倒4.6％が報告されました。ただし、オパカリムのデータはランダム化比較試験（RCT）ではなくOLEの結果であるため、現段階では直接的な優位性を断定することはできません。 結局のところ、RISE3において競合薬と同等の有効性と、より優れた忍容性を同時に実証できるかどうかが鍵となります。メリッツ証券は、いわゆる「治療指数（Therapeutic Index）」が、オパカリムの商業的競争力を左右する核心要素であるとの見解を示しました。
しかし、メリッツ証券は、これを必ずしも否定的な臨床シグナルとして解釈する必要はないと判断しました。バイオヘイブンは昨年、研究開発費として6億3500万ドルを支出しており、営業活動による現金流出は6億900万ドルに達しました。今年上半期にも2億3500万ドルの営業活動による現金が流出するなど、資金負担が相当なものでした。
キム研究員は、バイオヘイブンの取引の背景について、臨床の成功・失敗のリスクと商業化への投資負担をSKバイオファームに移転する代わりに、マイルストーンと長期ロイヤリティを確保するという戦略的な選択であると解釈しました。実際、バイオヘイブンは総額4億ドルの現金を確保し、最大1億5000万ドルの開発・承認マイルストーンと、今後の売上高に基づくロイヤリティの権利も維持します。
結局、SKバイオファームの4億ドルの賭けに対する評価は、RISE3が決定づける見通しです。メリッツ証券は現在、臨床成功確率46％を適用し、オパカリムの米国における新薬価値を9847億ウォンと評価しました。
キム研究員は、「今後の価値変動の核心となる変数はRISE3です」とし、アゼトゥカルナーに匹敵する効能と差別化された中枢神経系（CNS）における耐容性が確認されれば、臨床成功確率と市場シェアを同時に高く見積もることができると分析しました。逆に、RISE3において耐容性の明確な差別化が確認されない場合、4億ドルに達する高額な前払金の負担が再び浮き彫りになる可能性もあります。
