[イーデイリーKIM SAE-MI 記者]HLB INC.(028300)がグローバルな商業化権を確保した胆管がん治療薬「リラプグラチニブ」（RLY-4008）が、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しました。 肝がんの一次治療薬「リボセラニブ」＋「カムレリズマブ」が3度にわたりFDAの承認取得に失敗しましたが、別のパイプラインであるリラプグラチニブが先に米国市場への参入に成功したのです。
HLBグループのチン・ヤンゴン会長は24日、公式YouTubeを通じて、胆管がん治療薬「リラプグラチニブ」（RLY-4008）の米国FDA承認のニュースを伝えました。（写真＝HLB YouTubeキャプチャー）
FDAは23日（現地時間）、リラプグラチニブを胆管がん治療薬として承認（approved）しました。（資料＝FDA）
製品名は「リフィクトゥ」（LYRFIGTU）です。これに先立ち、FDAは去る22日、リフィクトゥを製品名として条件付きで承認しており、今回の品目承認に伴い、当該製品名が最終確定しました。推奨用量は、70㎎を1日1回経口投与する方式です。
具体的な市販後義務事項（PMR）および市販後履行約束（PMC）については、承認書が公開されてから確認できるようになります。現在、FDAはリフィクトゥの全処方情報を医薬品承認データベースに掲載する予定であると案内しています。
リピクトは、がんの発生と増殖に関与する線維芽細胞成長因子受容体2（FGFR2）を選択的に阻害する経口用標的抗がん剤です。 既存のFGFR系治療薬がFGFR1～4を幅広く阻害するのとは異なり、FGFR2を選択的に阻害することで、他のFGFRに対する非標的阻害を最小限に抑えるように設計されています。FDAはリピクトを革新治療薬および希少疾病用医薬品に指定し、今年3月には新薬承認申請（NDA）を優先審査対象に指定しました。
承認の根拠となったグローバル第I/II相試験（ReFocus）は、以前に化学療法または化学・免疫療法を受けたことがあるものの、FGFR阻害剤による治療経験のない、切除不能または転移性胆管がん患者116名を対象に実施されました。 独立評価委員会が評価した客観的奏効率（ORR）は45.7％で、奏効持続期間の中央値（mDOR）は11.8ヶ月でした。エレバ社によると、無増悪生存期間の中央値（mPFS）は11.3ヶ月、12ヶ月時点の無増悪生存率は49.2％でした。
現在、同系列でFDAの承認を受けた胆管がん治療薬としては、インサイトの「ペマザイレ」（フェミガチニブ）やダイホー・オンコロジーの「リトゴビ」（フチバチニブ）などがあります。「リフィクトゥ」がFGFR2選択性を差別化ポイントとして掲げているだけに、今後、実際の処方市場において既存の治療薬とどのような競争構図を形成するかが鍵となります。
FDAが公開した安全性情報では、眼毒性、高リン酸血症および軟部組織石灰化、胚・胎児毒性などが主な警告・注意事項に含まれていました。リフィクトゥを投与された患者385名のうち、網膜色素上皮剥離（RPED）は31％、高リン酸血症は21％で確認されました。重篤な有害事象は32％で確認されました。
HLBは、「今回の承認は、韓国の製薬・バイオ企業がグローバルな抗がん新薬のNDAをFDAに直接提出し、承認を受けた初の事例です」と強調しました。エレバは、2024年12月に米国のリレー・セラピューティクス（Relay Therapeutics）からリラプグラチニブの全世界における開発・商業化権を確保した後、承認戦略の策定やNDAの提出、FDAへの対応を主導してきました。
リラプグラチニブは、HLBが独自に発掘した物質ではありません。リレー社が開発していた候補物質をエレバ社が導入したものです。契約規模は最大5億ドル（約6838億ウォン）で、リレー社は規制・商業化の各段階におけるマイルストーン報酬と、グローバル売上高に応じた段階別のロイヤリティを受け取ることができます。
リレーが去る6月末までにエレバから受け取った金額は、前払い金500万ドル（68億ウォン）と、原薬・その他物質の移転対価370万ドル（51億ウォン）、マイルストーン1000万ドル（137億ウォン）など、計1870万ドル（256億ウォン）です。 今回のFDA承認に伴い発生する個別の規制マイルストーンの規模は公表されていません。
エレバは、リフィクトを今年の第4四半期に米国で発売する予定です。FDAの承認を取得したことから、今後は米国内での流通や保険給付など、実際の商業化手続きを加速させる見通しです。リフィクトの商業化は、HLBの米国子会社であるエレバが直接主導する方針です。
エレバのキム・ドンゴン代表は、「リピクトゥのFDA承認は、胆管がんの患者さんとそのご家族に重要な二次治療の選択肢を提供するという意味があります」と述べ、「医療従事者や患者さんにできるだけ迅速に供給できるよう、最善を尽くします」と語りました。
米国を皮切りに、グローバル市場への拡大にも乗り出します。エレバは今月、欧州医薬品庁（EMA）にリピクトゥを胆管がん治療薬として品目承認申請（MAA）を行い、欧州での承認手続きに着手しました。米国に続き欧州でも承認が得られれば、リピクトゥの商業化地域が本格的に拡大する見通しです。 HLBグループのチン・ヤンゴン会長は、「肝がんの新薬承認を見据え、あらかじめ準備しておいたマニュアルと体制があるだけに、迅速な発売が可能だろう」と自信を示しました。
適応症の拡大も推進中です。エレバ社は、FGFR2の融合または再配列を有する様々な固形がん患者を対象に、グローバル臨床試験（ReFocus202）を実施しています。特定のがん種ではなく、FGFR2遺伝子の異常を基準に患者を選別する、がん種を問わない（tumor-agnostic）開発戦略です。
チン会長は、「抗がん剤が持つ最大の魅力は、一つの抗がん剤の開発に成功すれば、適応症を拡大する可能性が開かれるという点だ」とし、「リピクトゥは、もはや胆管がん治療薬にとどまらず、様々ながん種へと適応症を拡大できるようになり、大手製薬会社が保有する抗がん剤との併用開発を通じて、治療領域をさらに広げられる道も開かれた」と強調しました。
FDA、審査期限の2日前に承認…「リピクトゥ」が米国市場に参入FDAは23日（現地時間）、リラプグラチニブを、FGFR2遺伝子の融合またはその他の再配列を有し、既治療歴のある切除不能な局所進行性または転移性胆管がんの成人患者に対する治療薬として承認（approved）しました。当初、処方薬ユーザー手数料法（PDUFA）に基づく審査期限は今月25日でしたが、これを2日前倒しして承認決定を下しました。
製品名は「リフィクトゥ」（LYRFIGTU）です。これに先立ち、FDAは去る22日、リフィクトゥを製品名として条件付きで承認しており、今回の品目承認に伴い、当該製品名が最終確定しました。推奨用量は、70㎎を1日1回経口投与する方式です。
具体的な市販後義務事項（PMR）および市販後履行約束（PMC）については、承認書が公開されてから確認できるようになります。現在、FDAはリフィクトゥの全処方情報を医薬品承認データベースに掲載する予定であると案内しています。
リピクトは、がんの発生と増殖に関与する線維芽細胞成長因子受容体2（FGFR2）を選択的に阻害する経口用標的抗がん剤です。 既存のFGFR系治療薬がFGFR1～4を幅広く阻害するのとは異なり、FGFR2を選択的に阻害することで、他のFGFRに対する非標的阻害を最小限に抑えるように設計されています。FDAはリピクトを革新治療薬および希少疾病用医薬品に指定し、今年3月には新薬承認申請（NDA）を優先審査対象に指定しました。
承認の根拠となったグローバル第I/II相試験（ReFocus）は、以前に化学療法または化学・免疫療法を受けたことがあるものの、FGFR阻害剤による治療経験のない、切除不能または転移性胆管がん患者116名を対象に実施されました。 独立評価委員会が評価した客観的奏効率（ORR）は45.7％で、奏効持続期間の中央値（mDOR）は11.8ヶ月でした。エレバ社によると、無増悪生存期間の中央値（mPFS）は11.3ヶ月、12ヶ月時点の無増悪生存率は49.2％でした。
現在、同系列でFDAの承認を受けた胆管がん治療薬としては、インサイトの「ペマザイレ」（フェミガチニブ）やダイホー・オンコロジーの「リトゴビ」（フチバチニブ）などがあります。「リフィクトゥ」がFGFR2選択性を差別化ポイントとして掲げているだけに、今後、実際の処方市場において既存の治療薬とどのような競争構図を形成するかが鍵となります。
FDAが公開した安全性情報では、眼毒性、高リン酸血症および軟部組織石灰化、胚・胎児毒性などが主な警告・注意事項に含まれていました。リフィクトゥを投与された患者385名のうち、網膜色素上皮剥離（RPED）は31％、高リン酸血症は21％で確認されました。重篤な有害事象は32％で確認されました。
肝がん新薬に先駆けてFDA承認…エレバが直接商業化今回の承認は、HLBの立場からすれば、肝がん新薬とは対照的な結果であるという点でも大きな意味を持ちます。 エレバは、リボセラニブと中国・抗州製薬のカムレリズマブとの併用療法として、肝がんの一次治療薬としてのFDA承認を推進していましたが、2024年5月、2025年3月、そして今年7月までの間に、3回にわたり補足要求書（CRL）を受け取りました。 リフィクトゥは、肝がん新薬とは製造施設や承認パッケージが異なる、別の開発プログラムです。
HLBは、「今回の承認は、韓国の製薬・バイオ企業がグローバルな抗がん新薬のNDAをFDAに直接提出し、承認を受けた初の事例です」と強調しました。エレバは、2024年12月に米国のリレー・セラピューティクス（Relay Therapeutics）からリラプグラチニブの全世界における開発・商業化権を確保した後、承認戦略の策定やNDAの提出、FDAへの対応を主導してきました。
リラプグラチニブは、HLBが独自に発掘した物質ではありません。リレー社が開発していた候補物質をエレバ社が導入したものです。契約規模は最大5億ドル（約6838億ウォン）で、リレー社は規制・商業化の各段階におけるマイルストーン報酬と、グローバル売上高に応じた段階別のロイヤリティを受け取ることができます。
リレーが去る6月末までにエレバから受け取った金額は、前払い金500万ドル（68億ウォン）と、原薬・その他物質の移転対価370万ドル（51億ウォン）、マイルストーン1000万ドル（137億ウォン）など、計1870万ドル（256億ウォン）です。 今回のFDA承認に伴い発生する個別の規制マイルストーンの規模は公表されていません。
エレバは、リフィクトを今年の第4四半期に米国で発売する予定です。FDAの承認を取得したことから、今後は米国内での流通や保険給付など、実際の商業化手続きを加速させる見通しです。リフィクトの商業化は、HLBの米国子会社であるエレバが直接主導する方針です。
エレバのキム・ドンゴン代表は、「リピクトゥのFDA承認は、胆管がんの患者さんとそのご家族に重要な二次治療の選択肢を提供するという意味があります」と述べ、「医療従事者や患者さんにできるだけ迅速に供給できるよう、最善を尽くします」と語りました。
米国を皮切りに、グローバル市場への拡大にも乗り出します。エレバは今月、欧州医薬品庁（EMA）にリピクトゥを胆管がん治療薬として品目承認申請（MAA）を行い、欧州での承認手続きに着手しました。米国に続き欧州でも承認が得られれば、リピクトゥの商業化地域が本格的に拡大する見通しです。 HLBグループのチン・ヤンゴン会長は、「肝がんの新薬承認を見据え、あらかじめ準備しておいたマニュアルと体制があるだけに、迅速な発売が可能だろう」と自信を示しました。
適応症の拡大も推進中です。エレバ社は、FGFR2の融合または再配列を有する様々な固形がん患者を対象に、グローバル臨床試験（ReFocus202）を実施しています。特定のがん種ではなく、FGFR2遺伝子の異常を基準に患者を選別する、がん種を問わない（tumor-agnostic）開発戦略です。
チン会長は、「抗がん剤が持つ最大の魅力は、一つの抗がん剤の開発に成功すれば、適応症を拡大する可能性が開かれるという点だ」とし、「リピクトゥは、もはや胆管がん治療薬にとどまらず、様々ながん種へと適応症を拡大できるようになり、大手製薬会社が保有する抗がん剤との併用開発を通じて、治療領域をさらに広げられる道も開かれた」と強調しました。
