[イーデイリーKIM SAE-MI 記者] #アルジノミクスのRNAベースの抗がん遺伝子治療薬「RZ-001」（taspitimagene advec）が、欧州の希少疾病用医薬品指定に向けた委員会の審査を通過しました。

アルジノミクスは28日、欧州医薬品庁（EMA）傘下の希少疾病用医薬品委員会（COMP）が、RZ-001について神経膠腫（glioma）の治療を目的とした希少疾病用医薬品の指定を勧告する肯定的な見解を採択したと明らかにしました。

COMPの肯定的な意見は希少疾病用医薬品指定手続きの一部であり、今後は欧州委員会（EC）による最終決定手続きを経ることになります。

同社によると、COMPはRZ-001が欧州の希少疾病用医薬品指定要件を満たすと判断しました。特に、当該疾患に対して既存の承認済み治療薬が存在する状況下で、希少疾病用医薬品として指定されるために求められる「相当な有益性」（significant benefit）の要件に関連し、RZ-001の初期臨床データなどを検討しました。

アルジノミクスは、COMPが再発性膠芽腫（GBM）患者で観察された臨床反応などを根拠に、RZ-001の治療可能性を認めたと伝えました。既存の治療薬と比較して観察された反応などに基づき、臨床的に有意な利点がある可能性が、希少疾病用医薬品指定の段階で認められたとの説明です。

膠芽腫は、神経膠腫の中でも悪性度の高い脳腫瘍です。RZ-001は、hTERT陽性の再発性膠芽腫患者を対象に、韓国と米国で第I/IIa相臨床試験を実施中です。これまでの臨床試験では10名、米国食品医薬品局（FDA）の拡大アクセスプログラム（EAP）を通じて3名に投与されました。

RZ-001は、アルジノミクスのRNA置換酵素（RNAトランススプライシングリボザイム）技術を応用した、アデノウイルス5型を基盤とする遺伝子治療薬です。 がん細胞で発現するヒトテロメラーゼ逆転写酵素（hTERT）のメッセンジャーリボ核酸（mRNA）を標的とするRNA置換酵素と、単純ヘルペスウイルス由来のチミジンキナーゼ（HSV-TK）遺伝子を組み込んでいます。

RZ-001が最終的に欧州の希少疾病用医薬品に指定されれば、開発過程においてEMAのプロトコル支援（protocol assistance）を受け、規制手続き上の一部の手数料減免などの恩恵を受けることができます。今後、製品承認を取得し、関連要件を満たせば、EUにおいて当該希少適応症に対し、最大10年間の市場独占権を得ることができます。

COMPは、今後の臨床開発過程において、EMAのプロトコル支援を活用し、臨床試験の設計や品質・非臨床・臨床開発、既存の治療法と比較して相当な有益性を立証するためのデータなどについて、事前に協議を行うよう推奨しました。

アルジノミクスのイ・ソンウク代表は、「今年5月にFDAから肝細胞がん（HCC）を対象に再生医療先進治療薬（RMAT）の指定を受けたのに続き、RZ-001の臨床的可能性が規制当局から評価されました」と述べ、「今後、適応症の拡大と事業開発を推進していきます」と語りました。