[イーデイリーKim Jinsoo 記者]Vaxcell-Bio Therapeutics(323990)は、中核パイプラインである自己自然殺傷（NK）細胞治療薬「VCB-1102」の進行性肝がん治療市場への参入に向け、対照群を含む追加の臨床研究に着手します。
政府が自己免疫細胞を活用した先端再生医療のリスクを低減することを決定したため、先端再生医療の治療計画として承認が可能ですが、そのためにはまず、VCB-1102が持つ治療効果を裏付ける根拠が必要だからです。パクセルバイオは、来月行われるリスク調整に伴う規制緩和とは別に、VCB-1102の臨床的有効性の立証を推進し、商業化の過程における不確実性を低減する計画です。
（写真＝パクセルバイオ）
22日、パクセルバイオによると、最近、先端再生医療および先端バイオ医薬品審議委員会は、VCB-1102と肝動脈注入化学療法（HAIC）を併用する進行性肝がんの先端再生治療計画について、不適合の決定を通知しました。
今回の治療計画は、パクセルバイオが規制サンドボックスの適用を受けるために提出したVCB-1102の使用計画でした。先端再生治療計画として承認された場合、パクセルバイオは、まだ正式な許可を受けていないVCB-1102を、一定の費用を受け取りながら供給することが可能となります。 これにより、VCB-1102の投与に伴う費用負担を軽減できることになります。しかし、審議において不適格との判断が下されたため、VCB-1102の商業化に向けた活用計画は多少先送りされることになりました。
パクセルバイオの関係者は、「今回の審議結果は、VCB-1102に有効性がないという意味ではなく、既に確保した臨床結果をより客観的な方法で評価し、その根拠を強化するための追加研究が必要だという意味です」と説明しました。
パクセルバイオは、審議の意見を直ちに反映し、対照群を含む別の先端再生医療臨床研究計画を申請しました。これにより、今後の治療計画の審議やその後の開発に活用できる根拠を補強する方針です。
パクセルバイオの関係者は、「これまでに分析された結果によると、HAICとVCB-1102の併用群の客観的奏効率は70.5％で、HAIC単独投与だった外部対照群の39.4％よりも高い数値を示しました。患者の特性を補正した後も、統計的に有意な差が確認されています」と述べました。
リスク度調整の核心は、先行臨床研究の実施義務の緩和です。現在、高・中リスクの治療については、同じ目的と内容の先端再生医療臨床研究が先行して行われなければなりませんが、低リスクの治療については、別途の臨床研究なしに治療計画の審議を申請することができます。
パクセルバイオのVCB-1102は自己自然殺傷（NK）細胞治療剤であり、来月の低リスクへの調整により、先行研究の義務がなくなることになります。しかし、治療計画の審議に必要な安全性・有効性の根拠までが免除されるわけではありません。これを受け、パクセルバイオは来月のリスク度調整にもかかわらず、先端再生医療の臨床研究を再度申請したのです。
VCB-1102が今回の審議で指摘された点は、HAIC単独投与と比較して、VCB-1102と併用した場合の効果が明確に立証されていないという点です。 委員会は、これまで行われた臨床試験において重大な有害事象が報告されていない点などを考慮し、安全性については問題がないものと評価しました。しかし、これまでに提出された資料だけではVCB-1102の治療効果を客観的に判断できないとの判断を下し、パクセルバイオが改めて臨床研究に乗り出したのです。
パクセルバイオは、「VCB-1102を併用した際の効果をより明確に確認できるよう、前向きに対照群を設定した研究が必要であるという趣旨であると理解している」とし、「今回の追跡研究は、まさにこの点を確認することに焦点を当てたものです」と明らかにしました。
実際、パクセルバイオが最近申請した臨床研究は、進行性肝がん患者を対象に、HAIC単独投与群を対照群とし、VCB-1102とHAICの併用投与群を比較する方式です。同じ研究の中で2つの治療群の結果を評価し、HAICにVCB-1102を追加した際にどの程度の利点が生じるかを確認するための臨床デザインです。
追加研究のためには費用と時間の投資が避けられませんが、パクセルバイオとしては、今後の治療計画審議において同様の問題が繰り返されることに伴い生じる問題を解消できるという点で、意義があると考えています。また、現時点ではリスク調整の詳細な適用基準や実施手順について具体的に明示されていないため、事前にリスクを低減するための措置であると分析されます。
パクセルバイオの関係者は、「リスク調整の詳細な基準および実施手順が確定すれば、変更された制度に合わせてVCB-1102の臨床研究および治療計画戦略を具体化し、患者の治療へのアクセス性と事業化の可能性を高めていく計画です」と明らかにしました。
さらに同氏は、「HAIC併用療法に加え、アテゾリズマブ・ベバシズマブ併用療法にVCB-1102を追加する先端再生医療の臨床研究計画も、近いうちに申請する予定だ」とし、「異なる治療環境において安全性と有効性を評価し、今後の開発に活用できる根拠を広げていく」と述べました。
政府が自己免疫細胞を活用した先端再生医療のリスクを低減することを決定したため、先端再生医療の治療計画として承認が可能ですが、そのためにはまず、VCB-1102が持つ治療効果を裏付ける根拠が必要だからです。パクセルバイオは、来月行われるリスク調整に伴う規制緩和とは別に、VCB-1102の臨床的有効性の立証を推進し、商業化の過程における不確実性を低減する計画です。
22日、パクセルバイオによると、最近、先端再生医療および先端バイオ医薬品審議委員会は、VCB-1102と肝動脈注入化学療法（HAIC）を併用する進行性肝がんの先端再生治療計画について、不適合の決定を通知しました。
今回の治療計画は、パクセルバイオが規制サンドボックスの適用を受けるために提出したVCB-1102の使用計画でした。先端再生治療計画として承認された場合、パクセルバイオは、まだ正式な許可を受けていないVCB-1102を、一定の費用を受け取りながら供給することが可能となります。 これにより、VCB-1102の投与に伴う費用負担を軽減できることになります。しかし、審議において不適格との判断が下されたため、VCB-1102の商業化に向けた活用計画は多少先送りされることになりました。
パクセルバイオの関係者は、「今回の審議結果は、VCB-1102に有効性がないという意味ではなく、既に確保した臨床結果をより客観的な方法で評価し、その根拠を強化するための追加研究が必要だという意味です」と説明しました。
パクセルバイオは、審議の意見を直ちに反映し、対照群を含む別の先端再生医療臨床研究計画を申請しました。これにより、今後の治療計画の審議やその後の開発に活用できる根拠を補強する方針です。
パクセルバイオの関係者は、「これまでに分析された結果によると、HAICとVCB-1102の併用群の客観的奏効率は70.5％で、HAIC単独投与だった外部対照群の39.4％よりも高い数値を示しました。患者の特性を補正した後も、統計的に有意な差が確認されています」と述べました。
「低リスク」となったNK細胞治療薬、臨床研究に乗り出した理由は？ 政府によるリスクレベルの調整は、まだ正式な承認を受けていないVCB-1102の商業的使用に向けた必須条件です。 保健福祉部は去る6月25日、審議委員会の議決を経て、培養された自己免疫細胞を活用する先端再生医療の臨床研究・治療のリスクレベルを中リスクから低リスクに引き下げることを決定し、来月までに告示を制定する計画を発表しました。
リスク度調整の核心は、先行臨床研究の実施義務の緩和です。現在、高・中リスクの治療については、同じ目的と内容の先端再生医療臨床研究が先行して行われなければなりませんが、低リスクの治療については、別途の臨床研究なしに治療計画の審議を申請することができます。
パクセルバイオのVCB-1102は自己自然殺傷（NK）細胞治療剤であり、来月の低リスクへの調整により、先行研究の義務がなくなることになります。しかし、治療計画の審議に必要な安全性・有効性の根拠までが免除されるわけではありません。これを受け、パクセルバイオは来月のリスク度調整にもかかわらず、先端再生医療の臨床研究を再度申請したのです。
VCB-1102が今回の審議で指摘された点は、HAIC単独投与と比較して、VCB-1102と併用した場合の効果が明確に立証されていないという点です。 委員会は、これまで行われた臨床試験において重大な有害事象が報告されていない点などを考慮し、安全性については問題がないものと評価しました。しかし、これまでに提出された資料だけではVCB-1102の治療効果を客観的に判断できないとの判断を下し、パクセルバイオが改めて臨床研究に乗り出したのです。
パクセルバイオは、「VCB-1102を併用した際の効果をより明確に確認できるよう、前向きに対照群を設定した研究が必要であるという趣旨であると理解している」とし、「今回の追跡研究は、まさにこの点を確認することに焦点を当てたものです」と明らかにしました。
実際、パクセルバイオが最近申請した臨床研究は、進行性肝がん患者を対象に、HAIC単独投与群を対照群とし、VCB-1102とHAICの併用投与群を比較する方式です。同じ研究の中で2つの治療群の結果を評価し、HAICにVCB-1102を追加した際にどの程度の利点が生じるかを確認するための臨床デザインです。
追加研究のためには費用と時間の投資が避けられませんが、パクセルバイオとしては、今後の治療計画審議において同様の問題が繰り返されることに伴い生じる問題を解消できるという点で、意義があると考えています。また、現時点ではリスク調整の詳細な適用基準や実施手順について具体的に明示されていないため、事前にリスクを低減するための措置であると分析されます。
パクセルバイオの関係者は、「リスク調整の詳細な基準および実施手順が確定すれば、変更された制度に合わせてVCB-1102の臨床研究および治療計画戦略を具体化し、患者の治療へのアクセス性と事業化の可能性を高めていく計画です」と明らかにしました。
さらに同氏は、「HAIC併用療法に加え、アテゾリズマブ・ベバシズマブ併用療法にVCB-1102を追加する先端再生医療の臨床研究計画も、近いうちに申請する予定だ」とし、「異なる治療環境において安全性と有効性を評価し、今後の開発に活用できる根拠を広げていく」と述べました。
