[イーデイリーKIM SAE-MI 記者]Olix Pharmaceuticals, Inc.(226950)が、米国食品医薬品局（FDA）と米国医薬品情報学会（DIA）が共同開催したオリゴヌクレオチド治療薬専門カンファレンスで、黄斑変性症治療薬「OLX301A」の開発成果を発表しました。
オリックスは、去る23～25日（現地時間）に米国バージニア州アーリントンで開催された「2026 DIA/FDA オリゴヌクレオチドベース治療薬カンファレンス」に招待され、OLX301A（物質名 OLX10212）を中心に、眼科疾患向けRNA干渉（RNAi）治療薬の開発経験を共有したと29日、明らかにしました。
今回のイベントは、FDAとDIAが共同で主催したオリゴ核酸治療薬専門のカンファレンスであり、規制当局や製薬・バイオ業界、学界の専門家らが、オリゴ核酸治療薬の研究開発や規制上の課題について議論する場です。
オリックスの米国子会社であるオリックスUSのプージャ・ドゥア（Pooja Dua）博士は、去る25日、「トランスレーショナルモデルにおける有効性と安全性を高めるための分布・曝露最適化を目的とした肝外送達戦略」（Extra-Hepatic Delivery Strategies to Optimize Distribution and Exposure for Improved Efficacy and Safety in Translational Models）セッションの講演者として登壇しました。
同セッションでは、オリゴヌクレオチドを肝臓以外の組織へ送達する技術や、非臨床試験の設計、薬理学、吸収・分布・代謝・排泄（ADME）、毒性などが取り上げられました。アイオニス・ファーマシューティカルズのキム・テウォン前臨床開発担当副社長と、FDA医薬品評価研究センター（CDER）の薬理学者ジェームズ・ワイルド氏が共同座長を務めました。
ドゥア博士は、「MyD88を標的とした細胞透過性非対称siRNAによる眼の変性および新生血管の抑制」をテーマに発表を行いました。OLX301Aは、黄斑変性の発症と進行に関与する炎症シグナル伝達タンパク質MyD88を標的とするRNAi治療薬です。
OLX301Aは、前臨床試験において、網膜の損傷や機能低下を抑制し、異常な新生血管の形成を減少させる効果を示しました。米国で実施された第1相臨床試験では、薬剤に関連する重篤な有害事象（SAE）や用量制限毒性（DLT）は観察されず、地図状萎縮（GA）患者を含む一部の患者において、最大矯正視力（BCVA）の改善など、初期の有効性の兆候が観察されました。
オリックス社は、第1相臨床試験の結果に基づき、GAを伴う加齢黄斑変性患者を対象に、OLX301Aの有効性を評価するグローバル第2a相臨床試験を推進しています。
オリックスは今回のイベントで、二重標的RNAiプラットフォーム「オアシス-D」（OASIS-D）を眼科疾患に適用した初期の研究結果も紹介しました。OASIS-Dは、1つの治療薬で同一組織内の疾患関連遺伝子2つを同時に抑制することを目指すプラットフォームです。今回の発表では、眼組織において2つの遺伝子を同時に抑制する可能性を示す初期の研究結果を共有しました。
オリックスの関係者は、「FDAとDIAの共同カンファレンスにおいて、OLX301Aの開発成果と、眼科疾患に適用したRNAi二重標的プラットフォームの初期研究結果を共有しました」とし、「先にグローバル第2a相臨床試験への移行に向けた臨床試験計画（IND）を提出しただけに、その後の臨床試験を滞りなく準備してまいります」と述べました。
