[イーデイリーNA EUN-KYUNG 記者] リボ核酸（RNA）を基盤とする遺伝子治療薬開発企業の#アルジノミクスと、RNA治療薬開発企業のライボテックが、次世代RNA修飾治療薬の開発に向けた共同研究協定を締結したと、30日に明らかにしました。

両社は、アルジノミクスの「RNA置換酵素プラットフォーム」とライボテックの「ラリアット型（Lariat）メッセンジャーリボ核酸（mRNA）プラットフォーム」を組み合わせ、ウイルスベクターを使用しないRNA修飾治療薬の開発可能性を検証する計画です。

アルジノミクスのRNA置換酵素は、疾患を引き起こす標的RNAを認識して切断した後、治療目的のRNA配列に置き換える技術です。現在、アルジノミクスは治療用RNA置換酵素を体内に送達するために、アデノウイルスなどのウイルスベクターを活用しています。

ウイルスベクターには、遺伝物質を細胞内に送達した後、治療に必要な物質が持続的に発現されるようにできるという利点があります。一方、ベクターに搭載できる遺伝物質のサイズに制限があり、体内の免疫反応により反復投与が困難になる可能性があるという限界があります。

今回の共同研究は、RNA置換酵素をウイルスベクターの代わりにRNAの形で送達できるかどうかを確認することに焦点を当てています。そのために、ライボテックのループ型mRNA技術を応用します。 ライボテックのループ型mRNAは、mRNAの5′末端にループ状の構造を形成することで、RNAの安定性とタンパク質発現を高める方式です。関連する基盤技術では、従来のキャップ構造を適用したmRNAよりも高い安定性とタンパク質発現パターンが確認されています。

一般的なmRNAは体内で容易に分解され、発現持続時間が短いという限界があります。両社は、ループ型mRNAを適用することで、RNA置換酵素の体内での発現時間と安定性を高めることができるかどうかを検証する予定です。

研究が計画通りに進めば、ウイルスベクターではなくRNAのみでRNA編集治療薬を構成できる可能性を確認できるでしょう。ウイルスベクターの遺伝物質搭載容量による制約を軽減すると同時に、反復投与や全身投与の可能性を検討できるというのが、両社の説明です。

ライボテックのループ型mRNA技術は、mRNAの安定性とタンパク質発現を高めるために開発されたプラットフォームです。公開された韓国科学技術院（KAIST）の技術資料によると、当該技術はライボザイムを利用してmRNA末端にループ状の構造を形成する方式であり、mRNAワクチンや治療薬などへの適用を目標に開発されました。

アルジノミクスの関係者は、「今回の共同研究を通じて、両プラットフォームを組み合わせた際の生体内の発現効率と安定性を評価し、今後、RNA修飾治療薬の適用疾患と開発範囲を検討する計画です」と述べました。