ファロスアイバイオは14日、ラスモチニブの非臨床研究論文が『ネイチャー』の姉妹誌であり、血液がん分野の国際学術誌『ルケミア（Leukemia）』に掲載されたと発表しました。
論文には、ラスモチニブの抗がん効能と、既存の治療薬であるFLT3に対する耐性を克服する可能性を評価した非臨床研究の結果が盛り込まれています。責任著者として、急性骨髄性白血病分野の世界的権威である、米国ジョンズ・ホプキンス大学医学部のドナルド・スモール教授が参加しました。 スモール教授は、血液細胞の成長と増殖に関与するFLT3タンパク質や、白血病の発症メカニズム、標的治療薬の開発を研究してきた専門家です。
今回の研究は、AML患者由来の細胞を用いて骨髄内の白血病環境を再現した動物モデルで実施されました。皮下に腫瘍を移植する方法とは異なり、白血病が発生する骨髄環境において薬剤の有効性を検証した点が特徴です。
AML患者由来の細胞を活用した動物モデルにおいて、ラスモチニブ投与群の生存期間の中央値は191日であることが確認されました。これは対照群（108日）に比べ83日、既存のFLT3標的治療薬であるギルテリチニブ投与群（133日）に比べ58日延長された数値です。
既存の治療薬に対する獲得耐性変異モデルにおいても、生存期間の改善効果が確認されました。FLT3変異を有するAML患者は、クイザチニブやギルテリチニブなどの標的治療薬による治療過程で、「FLT3-ITD-F691L」のような獲得耐性変異が発生する可能性があります。この変異が発生すると、既存薬の効果が低下し、治療の選択肢が制限される恐れがあります。
当該耐性変異の動物モデルにおいて、ラスモチニブ投与群の生存期間は44.4日であり、ギルテリチニブ投与群（21.4日）および対照群（19.4日）の両方を上回りました。 特にラスモチニブは、対照群に比べて25日、ギルテリチニブに比べて23日長い生存期間を示し、投与群の中で唯一、統計的に有意な生存期間延長効果を実証しました。
パロスアイバイオのユン・ジョンヒョク代表は 「今回の研究は、白血病が発生する部位である骨髄で疾患を再現した動物モデルを通じて、ラスモチニブの抗がん効能を確認したという点で意義があります」とし、「特に、既存のFLT3標的治療薬に対する耐性変異モデルにおいても活性を実証したことから、今後の臨床開発を通じて新たな治療選択肢として定着できるよう、臨床的有効性と安全性を立証してまいります」と述べました。
続いて、「『パロスアイバイオ2.0』戦略に基づき、自社開発のAI新薬開発プラットフォーム『ケミバース（Chemiverse）』を継続的に高度化し、グローバルなオープンイノベーションを拡大することで、ラスモチニブをはじめとする主要パイプラインの開発および事業化の基盤を強化していく」と付け加えました。
一方、パロスアイバイオは、ラスモチニブを用いた再発・難治性AML患者を対象とした第1相臨床試験を、複合完全寛解（CRc）50％という臨床反応率で完了し、その後のグローバル第2相臨床試験への移行に向けた開発戦略を策定するとともに、グローバル製薬企業との技術移転（L/O）および事業開発に関する協議を並行して進めています。 同社は、今年末から来年初めにかけて技術移転の成果を上げることを目標に、国内外の複数の潜在的なパートナー企業と技術移転に関する協議を進めています。
