19日、メドファクトは、バクトセルティブの骨肉腫を対象とした第2相臨床試験において、中用量群を追加する臨床試験計画（IND）の変更について、米国食品医薬品局（FDA）から承認を得たと発表しました。
今回の変更により、現在進行中の300mg 1日2回（BID）の高用量群に、200mg BIDの中用量群が追加されます。青少年患者の中用量は150mg BIDです。
今回の臨床試験は、韓国と米国で同時に進行しています。韓国国内では先月、食品医薬品安全処から同内容の臨床試験変更の承認を受けました。
メドファクトは、用量群の追加を通じて、投与用量と治療反応との関係をより精密に検証し、最適な有効性データを確保する契機となるとしています。
メドファクトの関係者は、「第1相臨床試験の中用量患者群で概して優れた治療反応が観察されたことから、今回の臨床試験変更承認を通じて最適用量を検証できるものと期待しています」と述べました。
メドファクトは、骨肉腫の第1相臨床試験において、完全寛解（CR）を含め、従来の治療法よりも3倍以上高い客観的奏効率（ORR）36.4％を記録しました。同社は、現在進行中の第2相臨床試験においても、プロトコル上の必須要件を満たすデータを確保したと説明しました。
骨肉腫は骨に発生する希少な悪性腫瘍で、小児や青少年、若年成人に主に発症します。従来の治療法には効果や生存率の改善に限界があるため、新しい治療薬が開発されれば、世界的に市場が大幅に拡大すると見込まれています。
