[イーデイリーYU JIN-HEE 記者] #現代バイオサイエンスは13日、抗がん新薬「ペニトリウム」を用いた前立腺がんの第1相臨床試験において、低用量投与群の最初の患者への投与を開始したと発表しました。世界の抗がん医療界が80年間解決できなかった「偽耐性」という難題を、人体で直接検証する世界初の臨床試験が開始されたことになります。

ソウル大学病院泌尿器科のチョン・チャンウク教授が臨床試験責任者を務める今回の臨床試験の最初の投与対象者は、既存のホルモン治療薬を繰り返し投与したにもかかわらず、前立腺特異抗原（PSA）値が急上昇し、薬効が低下した前立腺がん患者です。

今回の臨床試験は、低用量、中用量、高用量の3群に分けて行われます。低用量群を皮切りに、各患者に3ヶ月間、ペニトリウムを既存のホルモン治療薬と併用投与し、「既存のホルモン治療薬の薬効が回復するか否か」と「安全性」を追跡観察することになります。

今回の臨床試験は、腫瘍学の古典的な理論である「種と土壌」（Seed & Soil）の概念に基づいて設計されました。これまで医学界は、がん細胞（種）を直接死滅させることに注力してきました。 抗がん剤投与の初期には、がん細胞を死滅させることができる致死量が送達されますが、投与が繰り返されるにつれて、腫瘍周辺の微小環境（土壌）に物理的な防御壁が形成されます。結局、この防御壁に阻まれて、がん細胞に到達する薬剤量が、細胞を死滅させられない水準である「亜致死量」（Sub-Lethal Doses）へと急減することになります。

現代バイオの親会社であるC&Pharmは、がん細胞が自ら薬剤に対する耐性を獲得したのではなく、物理的な防御壁によって薬剤が亜致死量としてしか送達されず、効能を失う現象こそが「偽耐性」の実体であることを、自然発生のがんを患うペット犬の生体実験を通じて初めて解明しました。

ペニトリウムは、腫瘍周辺の微小環境に形成された物理的防御壁を解体する作用を発揮します。これにより、亜致死量レベルまで低下していた従来の抗がん剤（ホルモン療法剤など）の送達率が、再び致死量レベルまで回復し、停滞していた抗がん効果が現れるようになります。

今回の臨床試験でこのメカニズムが実証されれば、副作用を伴う化学抗がん剤への治療切り替えが遅れるか、あるいは回避される可能性があります。これが実現すれば、がん転移の誘発リスクも大幅に低減できるものと期待されます。

C&Pharmは2023年3月、人工知能（AI）新薬研究チームおよび大手法律事務所が合流した知的財産権専任チームを先制的に稼働させ、現在、世界23カ国で関連特許の出願および登録を完了し、確固たる参入障壁を構築した状態です。

現代バイオは、今回進行中の前立腺がん第1相試験の中間段階で、偽耐性治療薬の有効性（前立腺特異抗原値の減少など）が確認され次第、膵がんの臨床試験を開始する方針です。特に膵がんは世界的な関心が集まる分野であるため、直ちにグローバル第2相臨床試験へと展開する予定です。

来る9月14日には、ペニトリウム・プラットフォームの産業化を専門とするペニトリウム・バイオの主催により、グローバル第2相臨床試験への参入を告げる公式イベントが開催されます。

このイベントでは、「1つの薬剤が複数の難治性疾患を同時に治療する革新的な作用機序」が世界で初めて公開され、現代バイオが特許の専用実施権を確保した前立腺がんおよび膵がんの第2相臨床試験をすべて含む「ペニトリウム・グローバル第2相臨床試験総合計画（マスターロードマップ）」が公式に発表されます。