[Song Young Doo、Edaily記者] 韓国の製薬・バイオテクノロジー関連株は全般的に下落し、特に#JWファーマおよび#OliXファーマが注目を集めました。JWファーマは、痛風治療薬「エパミヌラド」の多国間第3相臨床試験が成功したことに加え、業績の改善も相まって投資家のセンチメントが向上し、株価が15％近く急騰しました。 一方、OliXは、皮下注射を通じて脳に小干渉RNA（siRNA）を送達できる可能性を示す良好な研究結果を発表したにもかかわらず、株価は14％急落しました。市場関係者は、昨年発行された転換優先株（CPS）が普通株への転換可能期限に近づいていることから、潜在的な株式供給過剰への懸念が株価に重くのしかかった可能性があると指摘しています。
JWファーマの株価推移。（出典＝KG Zeroin MP Doctor）
KG ZeroinのMP Doctor（旧MarketPoint）によると、JWファーマの株価は8月12日、前営業日比14.86％（3,900ウォン）高の30,150ウォンで取引を終えました。
この急騰は、主に痛風治療薬として開発中のエパミヌラド（Epaminurad・URC102）の多国籍第3相臨床試験が成功したことが要因です。エパミヌラドは、ヒト尿酸トランスポーター1（hURAT1）を選択的に阻害する経口尿酸排泄促進薬であり、腎臓での尿酸の再吸収を抑制し、その排泄を促進します。高尿酸血症および痛風患者を対象に開発が進められています。
この臨床試験には、韓国、台湾、タイ、マレーシア、シンガポールのアジア5カ国にある52の施設から、612名の痛風患者が登録されました。本試験では、エパミヌラドの6mgおよび9mg投与群と、痛風の標準治療薬であるフェブクソスタットとの間で、有効性と安全性を比較しました。
主な結果は、JWファーマシューティカル社が主要開発用量と位置づける6 mg用量から得られました。主要有効性評価項目において、エパミヌラド6 mgを投与された患者の50.0％が、主要試験期間の最後の3回の測定において血清尿酸値を6 mg/dL未満に達成したのに対し、フェブクソスタット40 mgを投与された患者では38.3％でした。
奏効率の差は12.0パーセントポイントでした。エパミヌラドは、あらかじめ定義された非劣性基準を満たしただけでなく、統計的な優越性も示しました。その安全性プロファイルはフェブクソスタットと同等であり、治療中に発生した有害事象（TEAE）、薬物有害反応（ADR）、および重篤な有害事象（SAE）の発生率も同様でした。 フェブクソスタット40mgが韓国の痛風治療薬市場において主流の治療法であることから、この比較結果は特に注目に値します。
医薬品市場調査会社UBISTによると、昨年の韓国の痛風治療薬市場規模は約411億ウォンでした。フェブクソスタット製剤は347億ウォンを占め、市場全体の84.4％を占めました。フェブクソスタット40mg単体の処方額は約260億ウォンに達し、市場全体の63％以上を占めています。
しかし、エパミヌラドの9mgという高用量は、主要評価項目においてフェブクソスタット80mgに対する統計的非劣性基準を満たすことができませんでした。血清尿酸値が6mg/dL未満に達した患者の割合は、エパミヌラド9mg群で59.6％、フェブクソスタット80mg群で63.3％でした。
JWファーマシューティカル社は、6mg用量を軸とした承認申請手続きを進める予定です。同社は、2027年の韓国での承認を目指し、新薬承認申請（NDA）の準備を進めています。また、7月には食品医薬品安全庁とのNDA申請前協議を2回完了しました。
業績の改善も、投資家のセンチメントを後押ししたようです。JWファーマシューティカル社は、第3相試験の成功と最近の業績が相まって、市場から好意的に受け止められた可能性が高いと述べています。
この結果により、エパミヌラドに対する投資判断は、前臨床段階や初期臨床開発に関する期待から、より具体的な承認見通しへと実質的にシフトすることになります。
OliXの株価は逆の動きを見せました。良好な研究開発結果が発表されたにもかかわらず、同社の株価は前営業日比14.03％（18,500ウォン）安の113,400ウォンで取引を終えました。
同社は、中枢神経系（CNS）疾患を対象とした第2世代プラットフォーム「OASIS-CNS」の前臨床結果を発表しました。OASIS-CNSは、siRNAを用いてCNS疾患に関連する標的遺伝子の発現を抑制します。OliXは、自社のsiRNA技術と血液脳関門（BBB）シャトルを組み合わせた第2世代プラットフォームを開発しており、髄腔内投与に代わる皮下（SC）または静脈内（IV）投与の実現を目指しています。
簡単に言えば、この技術は、中枢神経系の近くへの直接投与を必要とせず、従来の皮下注射によって血流を経由してRNA治療薬を脳内に送達するように設計されています。
OliX社がマウスに対し、この候補物質を皮下および静脈内投与したところ、線条体や海馬などの深部脳領域を含む複数の脳領域で、標的遺伝子のサイレンシングが確認されました。一部の領域では、遺伝子サイレンシング率が70％から80％を超えました。
この知見は、単にsiRNAが脳に到達したことを実証するにとどまらず、siRNAが血液脳関門（BBB）を通過し、実際に脳組織内で標的遺伝子の発現を抑制したという初期の概念実証（PoC）を示しています。
しかし、株価は逆に急落しました。OliX社は、この下落を説明しうる、自社の事業や研究開発プログラムに関するネガティブな動向は把握していないと述べました。同社は、昨年発行されたCPSが普通株への転換資格を得る期限が近づいていることについて、一部の市場参加者が懸念を示していることを理解していると述べました。
CPSは、あらかじめ定められた条件が満たされた場合に普通株式に転換することができます。このような転換により、発行済み普通株式数が増加し、既存株主の持分が希薄化する可能性があります。また、転換された株式がその後市場で売却された場合、短期的な売り圧力となる可能性もあります。
重要な点として、転換適格日の到来は、株式が直ちに転換・売却されることを意味するものではありません。投資家が転換権を行使するか否か、いつ行使するか、そして転換により取得した普通株式を保有するか売却するかは、それぞれ別個の判断となります。
したがって、OliXの株価の急落をCPSの問題のみに起因させるのは時期尚早でしょう。とはいえ、同社は、転換の可能性により株式のオーバーハング、すなわち市場に流入する可能性のある大量の株式ブロックが生じるのではないかという懸念が、投資家の心理に重くのしかかった可能性があると述べています。
JWファーマ、第3相臨床試験の成功と業績の好調で株価急騰
KG ZeroinのMP Doctor（旧MarketPoint）によると、JWファーマの株価は8月12日、前営業日比14.86％（3,900ウォン）高の30,150ウォンで取引を終えました。
この急騰は、主に痛風治療薬として開発中のエパミヌラド（Epaminurad・URC102）の多国籍第3相臨床試験が成功したことが要因です。エパミヌラドは、ヒト尿酸トランスポーター1（hURAT1）を選択的に阻害する経口尿酸排泄促進薬であり、腎臓での尿酸の再吸収を抑制し、その排泄を促進します。高尿酸血症および痛風患者を対象に開発が進められています。
この臨床試験には、韓国、台湾、タイ、マレーシア、シンガポールのアジア5カ国にある52の施設から、612名の痛風患者が登録されました。本試験では、エパミヌラドの6mgおよび9mg投与群と、痛風の標準治療薬であるフェブクソスタットとの間で、有効性と安全性を比較しました。
主な結果は、JWファーマシューティカル社が主要開発用量と位置づける6 mg用量から得られました。主要有効性評価項目において、エパミヌラド6 mgを投与された患者の50.0％が、主要試験期間の最後の3回の測定において血清尿酸値を6 mg/dL未満に達成したのに対し、フェブクソスタット40 mgを投与された患者では38.3％でした。
奏効率の差は12.0パーセントポイントでした。エパミヌラドは、あらかじめ定義された非劣性基準を満たしただけでなく、統計的な優越性も示しました。その安全性プロファイルはフェブクソスタットと同等であり、治療中に発生した有害事象（TEAE）、薬物有害反応（ADR）、および重篤な有害事象（SAE）の発生率も同様でした。 フェブクソスタット40mgが韓国の痛風治療薬市場において主流の治療法であることから、この比較結果は特に注目に値します。
医薬品市場調査会社UBISTによると、昨年の韓国の痛風治療薬市場規模は約411億ウォンでした。フェブクソスタット製剤は347億ウォンを占め、市場全体の84.4％を占めました。フェブクソスタット40mg単体の処方額は約260億ウォンに達し、市場全体の63％以上を占めています。
しかし、エパミヌラドの9mgという高用量は、主要評価項目においてフェブクソスタット80mgに対する統計的非劣性基準を満たすことができませんでした。血清尿酸値が6mg/dL未満に達した患者の割合は、エパミヌラド9mg群で59.6％、フェブクソスタット80mg群で63.3％でした。
JWファーマシューティカル社は、6mg用量を軸とした承認申請手続きを進める予定です。同社は、2027年の韓国での承認を目指し、新薬承認申請（NDA）の準備を進めています。また、7月には食品医薬品安全庁とのNDA申請前協議を2回完了しました。
業績の改善も、投資家のセンチメントを後押ししたようです。JWファーマシューティカル社は、第3相試験の成功と最近の業績が相まって、市場から好意的に受け止められた可能性が高いと述べています。
この結果により、エパミヌラドに対する投資判断は、前臨床段階や初期臨床開発に関する期待から、より具体的な承認見通しへと実質的にシフトすることになります。
OliX、皮下注射による脳内遺伝子サイレンシング効果を示したにもかかわらず14％下落
OliXの株価は逆の動きを見せました。良好な研究開発結果が発表されたにもかかわらず、同社の株価は前営業日比14.03％（18,500ウォン）安の113,400ウォンで取引を終えました。
同社は、中枢神経系（CNS）疾患を対象とした第2世代プラットフォーム「OASIS-CNS」の前臨床結果を発表しました。OASIS-CNSは、siRNAを用いてCNS疾患に関連する標的遺伝子の発現を抑制します。OliXは、自社のsiRNA技術と血液脳関門（BBB）シャトルを組み合わせた第2世代プラットフォームを開発しており、髄腔内投与に代わる皮下（SC）または静脈内（IV）投与の実現を目指しています。
簡単に言えば、この技術は、中枢神経系の近くへの直接投与を必要とせず、従来の皮下注射によって血流を経由してRNA治療薬を脳内に送達するように設計されています。
OliX社がマウスに対し、この候補物質を皮下および静脈内投与したところ、線条体や海馬などの深部脳領域を含む複数の脳領域で、標的遺伝子のサイレンシングが確認されました。一部の領域では、遺伝子サイレンシング率が70％から80％を超えました。
この知見は、単にsiRNAが脳に到達したことを実証するにとどまらず、siRNAが血液脳関門（BBB）を通過し、実際に脳組織内で標的遺伝子の発現を抑制したという初期の概念実証（PoC）を示しています。
しかし、株価は逆に急落しました。OliX社は、この下落を説明しうる、自社の事業や研究開発プログラムに関するネガティブな動向は把握していないと述べました。同社は、昨年発行されたCPSが普通株への転換資格を得る期限が近づいていることについて、一部の市場参加者が懸念を示していることを理解していると述べました。
CPSは、あらかじめ定められた条件が満たされた場合に普通株式に転換することができます。このような転換により、発行済み普通株式数が増加し、既存株主の持分が希薄化する可能性があります。また、転換された株式がその後市場で売却された場合、短期的な売り圧力となる可能性もあります。
重要な点として、転換適格日の到来は、株式が直ちに転換・売却されることを意味するものではありません。投資家が転換権を行使するか否か、いつ行使するか、そして転換により取得した普通株式を保有するか売却するかは、それぞれ別個の判断となります。
したがって、OliXの株価の急落をCPSの問題のみに起因させるのは時期尚早でしょう。とはいえ、同社は、転換の可能性により株式のオーバーハング、すなわち市場に流入する可能性のある大量の株式ブロックが生じるのではないかという懸念が、投資家の心理に重くのしかかった可能性があると述べています。
