[イーデイリーKIM SAE-MI 記者] SKバイオファーム（SK BIOPHARMACEUTICALS(326030)）は、米国のバイオヘイブン（Biohaven）が開発中の後期臨床段階にあるてんかん治療薬候補「オパカリム」（Opakalim・BHV-7000）を、最大約1兆1000億ウォンで導入します。「セノバメート」に続き、てんかん分野におけるグローバルパイプラインを拡大するための大規模な投資です。

SKバイオファームは26日、バイオヘイブン・バイオサイエンス・アイルランド（Biohaven Bioscience Ireland Limited）と、オパカリムをはじめとするカリウムチャネル（Kv7）活性化剤化合物および「Kv7ディスカバリー・プラットフォーム」に関する全世界独占ライセンス契約を締結したと公表しました。

契約規模は最大7億9500万ドル（約1兆996億ウォン）です。このうち、返還義務のない契約金は4億ドル（約5532億ウォン）に達します。取引完了時に3億5000万ドルを支払い、完了日から1年後に5000万ドルを追加で支払います。

開発・承認段階に応じて支払われるマイルストーンは、最大3億9500万ドル（約5463億ウォン）です。「オパカリム」には最大3億3500万ドル、「その他のKv7活性化剤化合物」には最大6000万ドルがそれぞれ設定されました。商業化後は、製品の純売上高の区分に応じて別途、経常技術料（ロイヤリティ）も支払われます。

契約総額は、SKバイオファームの昨年の連結売上高の156％に相当します。特に、確定的に支払われる契約金だけでも5532億ウォンに達します。これは、後期臨床段階にあるてんかん候補物質に対する大規模な投資と解釈されます。

オパカリムは、神経細胞の過度な興奮を調節するKv7.2・Kv7.3カリウムチャネルを選択的に活性化する、経口用てんかん新薬候補物質です。バイオヘイブンは、既存または開発中の抗けいれん薬の一部とは異なり、GABA受容体の活性を最小限に抑えることで、めまいや眠気などの中枢神経系の副作用を軽減できる可能性を差別化ポイントとして提示しています。

現在、難治性部分発作の患者を対象に、グローバル第2/3相臨床試験「RISE2」および「RISE3」が進行中です。バイオヘイブンは去る6月にRISE3の患者募集を完了し、今年下半期にトップラインの結果を公開する予定です。RISE3では、オパカリム50mg・75mgとプラセボを比較し、28日間の平均発作頻度の変化を評価します。

これに先立ち、バイオヘイブンが公開した部分発作を対象としたオープンラベル延長試験（OLE）では、オパカリム75mgを1日1回投与した患者の54％が、連続6ヶ月の期間において、投与前より発作頻度が50％以上減少しました。ただし、当該結果はプラセボ対照なしで行われたオープンラベル延長試験のデータであるため、第2/3相臨床試験で有効性を最終的に確認する必要があります。

今回の契約には、オパカリムだけでなく、バイオヘイブンが保有する他のKv7活性化剤化合物や、新規候補物質を発掘できるKv7ディスカバリー・プラットフォームの全世界独占権も含まれています。単一の新薬導入にとどまらず、今後Kv7系パイプラインを独自に拡大するための基盤まで確保したことになります。

開発の継続性を確保するため、現在進行中の臨床試験はバイオヘイブンが引き続き実施しますが、関連費用はSKバイオファームが負担します。取引の完了は、米国のハート・スコット・ロディノ（HSR）独占禁止法に基づく審査の完了など、先行条件の充足が前提となります。

一方、SKバイオファームはこの日午後2時、ソウル・ウェスティン朝鮮ホテルで記者懇談会を開き、オパカリムの導入背景や今後の開発・商業化戦略などについて説明する予定です。