[イーデイリーKIM SAE-MI 記者]HLB Therapeutics(115450)は、神経栄養性角膜炎（NK）の治療薬として開発中の「RGN-259」について、グローバル第3相臨床試験における患者対象の手続きを完了しました。データの整理と統計分析を経て、来る11月にトップラインの結果を公表する予定です。

HLBセラピューティクスは26日、米国子会社のリジェントリー（ReGenTree）が進行中のRGN-259グローバル第3相臨床試験（SEER-2）において、最後の患者訪問（LPLV）を完了したと発表しました。

LPLVとは、最後の臨床参加者の最終来院および安全性評価などが終了する時点を指します。これにより、患者を対象としたSEER-2臨床試験の手順はすべて終了し、今後はデータのクリーニングやデータベースのロック（DB Lock）、統計分析などの手順が進められます。

リージェントリーは、患者登録が先に終了した臨床施設を中心に、データ収集とクリーニングを進めてきました。臨床研究受託機関（CRO）が提示したデータ整理・分析のスケジュールに基づき、来る11月中にトップライン結果を確認することを目標としています。

SEER-2は、神経栄養性角膜炎の患者を対象に、RGN-259の角膜創傷治癒効果と安全性を評価する、無作為化・二重盲検・プラセボ対照のグローバル第3相臨床試験です。米国の41病院と、イタリア・スペイン・ポーランドなど欧州3カ国の9病院を含め、計50の医療機関で実施されました。

HLBセラピューティクスは、去る7月にSEER-2の患者募集を終了しました。当時、追加の患者を募集しなくても、臨床結果を導き出すために必要なプロトコル上の要件を満たせると判断しました。同社は、最後の患者の最終来院からトップライン結果の発表まで、約2～3ヶ月かかると予想していました。

RGN-259は、再生促進タンパク質であるチモシン・ベータ4（Thymosin Beta 4）を主成分とする点眼薬形態の新薬候補物質です。角膜の創傷治癒や神経再生などを促進する作用機序に基づき、神経栄養性角膜炎の治療薬として開発が進められています。米国食品医薬品局（FDA）から、神経栄養性角膜炎の治療を目的とした希少疾病用医薬品に指定されました。

RGN-259は、HLBセラピューティクスがジートリB&T時代からドライアイを適応症として、ARISE-1（第2b/3相臨床試験）、ARISE-2・3（第3相臨床試験）を進めてきたパイプラインです。 ARISE-3には700名の患者が参加しましたが、主要評価項目を満たすことはできませんでした。しかし、一部の副次評価項目およびサブグループ解析において、有効性の兆候が確認されました。同社は現在、ドライアイの適応症において、追加の第3相臨床試験であるARISE-4の準備を進めています。

神経栄養性角膜炎においても、今回のSEER-2が初めての第3相臨床試験というわけではありません。これに先立って実施されたSEER-1は、当初46名の募集を計画していましたが、患者募集などの問題により、18名を対象に早期終了となりました。 当時、4週間の投与後に角膜の傷が完治した患者は、RGN-259群の10人のうち6人（60％）、プラセボ群の8人のうち1人（12.5％）でした。 主要評価項目は統計的有意性を満たしませんでした（P=0.0656）。これを受け、リージェントリー社は、神経栄養性角膜炎における有効性をさらに検証するため、SEER-2およびSEER-3の第III相臨床試験を推進してきました。

神経栄養性角膜炎は、角膜の神経損傷により角膜の感覚や自然治癒能力が低下する希少な退行性眼疾患です。疾患が進行すると、持続的な角膜上皮欠損や潰瘍が発生する可能性があり、重症化すると角膜穿孔や視力障害につながる恐れがあります。

HLBセラピューティクスの関係者は、「今回のLPLVの完了により、SEER-2の患者を対象とした臨床手続きをすべて終え、結果の導出に向けた最終段階に入りました」とし、「残りのデータの整理と分析作業を進め、トップラインの結果を確認する予定です」と述べました。