[イーデイリーKIM SAE-MI 記者]SillaJen, Inc.(215600)は、次世代抗がん候補物質「BAL0891」の開発領域を、固形がんから血液がんへと拡大しています。固形がんの臨床試験でも初期の有効性の兆候が確認されたことから、固形がんと血液がんを網羅する今後の開発が加速するかどうかが注目されます。

「BAL0891」、米FDAから希少疾病用医薬品に指定…AML開発支援の特典を確保

26日、バイオ業界によると、シンラジェンのBAL0891は最近、

米国食品医薬品局

（FDA）から急性骨髄性白血病（AML）治療のための

希少疾病用医薬品に

指定されました。

シンラジェンは現在、固形がんおよび血液がんの患者を対象に、BAL0891のグローバル第1相臨床試験を進めています。 BAL0891は、がん細胞の分裂過程に関与するトレオニン・チロシンキナーゼ（TTK）とポロ様キナーゼ1（PLK1）を同時に抑制するように設計された有糸分裂チェックポイント阻害剤（MCI）です。シンラジェンは、これら2つの標的を同時に阻害する「ファースト・イン・クラス」の新薬を目標に開発を進めています。

今回の希少疾病用医薬品指定により、AMLの臨床開発過程で受けられる支援が拡大されます。シンラジェンは、臨床研究費支援プログラムの申請資格や、米国内における適格臨床試験費用の税額控除、新薬承認申請手数料の免除などの恩恵を活用することができます。今後、AML治療薬としてFDAの承認を取得した場合、米国で7年間の希少疾病用医薬品市場における独占権も確保できます。

固形がんにおいて初期の有効性の兆し…35億ウォンで基礎特許も確保

固形がんにおいては、初期の臨床データが蓄積されつつあります。シンラジェンが去る5月、米国臨床腫瘍学会（ASCO 2026）を通じて公開した第I相臨床試験の中間結果によると、昨年末時点で計61名の進行性・転移性固形がん患者がBAL0891の投与を受けました。このうち88％は、以前に2回以上転移がんの治療を受けた患者でした。

BAL0891単剤療法の4週間サイクル投与群では、完全寛解（CR）が1例、部分寛解（PR）が1例確認されました。パクリタキセル併用群では、評価可能な患者8名のうち3名がPR、4名が病勢安定（SD）を示し、疾患制御率（DCR）は88％となりました。 初期臨床試験において、腫瘍の縮小と疾患制御の兆候が確認されたことから、今後の臨床試験の結果に注目が集まっています。

用量決定に必要な安全性データも確保されました。グレード3以上の治療関連有害事象は全患者の62.3％に認められ、主な有害事象は好中球減少症や白血球減少症などでした。 単剤療法のある投与スケジュールにおいて、最大耐容用量（MTD）は240mg、第2相臨床試験推奨用量（RP2D）は160mgと設定され、今後の臨床試験に適用する投与用量も具体化されました。

BAL0891は、2022年にシラジェンがスイスのバシリアから導入したパイプラインです。当時、BAL0891に関連する特許やノウハウ、FDAの臨床試験計画（IND）などの開発資産と権利を確保しました。

昨年には、元開発会社であるオランダのクロスファイア・オンコロジー・ホールディング（Crossfire Oncology Holding B.V.）から、BAL0891の物質特許やバイオマーカー特許などの原特許を200万スイスフラン（約35億ウォン）で追加確保しました。 これにより、開発段階に応じてクロスファイア社に最大1億7200万スイスフラン（約2965億ウォン）のマイルストーンを支払わなければならなかった義務も解消しました。

シンラジェンは、固形がんに続き、AMLにおいてもBAL0891の可能性を確認する計画です。現在、米国や韓国などでAML患者を対象に第1相臨床試験を進めており、今後、2つの適応症において順次データを確保し、開発戦略を具体化する予定です。固形がんと血液がんの両方で有効性が確認されれば、BAL0891の活用範囲がさらに広がる可能性があります。

M2Nの支援を受けながら研究開発を継続…ウソン製薬との合併を通じて売上基盤を拡大

このように、シンラジェンがグローバル臨床試験を継続できる背景には、筆頭株主である#M2Nの支援もあります。M2Nは、シンラジェンが長期にわたり株式取引停止に直面していた2021年、600億ウォン規模の第三者割当増資に参加し、筆頭株主となりました。 その後、シンラジェンは新規パイプラインを導入し、グローバル臨床試験を再開するなど、研究開発（R&D）体制を再構築してきました。現在、シンラジェンはM2Nをはじめ、リードコープ、メイソン・キャピタルなどの企業グループに属しています。

シンラジェン自体も、新薬開発を支える事業基盤を拡大しています。昨年、125億ウォンを投じて点滴専門の開発企業であるウソン製薬の株式100％を確保した後、同年7月に吸収合併しました。これにより、既存の抗がん新薬の研究開発に加え、専門医薬品の販売・開発事業を追加しました。 現在、解熱鎮痛剤や抗ウイルス剤、ミネラル注射剤などを販売しており、ジェネリック医薬品や改良新薬の開発も進めています。これは、新薬開発とは別に安定した売上基盤を確保し、研究開発の持続性を高めようとする戦略であると見られます。

今後、BAL0891の追加臨床データも公開される予定です。シラジェンは、来る10月にスペインのマドリードで開催される欧州腫瘍学会（ESMO 2026）において、BAL0891の固形がんを対象とした第1相臨床試験データをポスター発表する予定です。BAL0891の単剤療法およびパクリタキセル併用療法の安全性と有効性に関する最新の結果が公開される見通しです。

バイオ業界の関係者は、「希少疾病用医薬品の指定は、パイプラインの商業性と有効性が公式に認定されたことを意味する」とし、「今年末から続くデータ公開が、企業価値の再評価の分岐点となるだろう」と述べました。