[イーデイリーKIM JI-WAN 記者]SamilPharmaceutical(000520)が韓国国内の独占販売権を保有する変形性関節症の新薬「ロレシビヴィント」（Lorecivivint）が、米国に続き英国での承認審査段階に入ったことで、最大8兆ウォン規模の韓国市場への参入が近づいています。
英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、去る8日（現地時間）、バイオスプライスが提出したロレシビビントの品目許可申請書が完全かつ有効であると判断し、正式な審査手続きに着手したと発表しました。
米国の関節炎患者団体「クリッキー・ジョインツ」が公開した、ロレシビヴィントの作用機序を説明する画像です。ロレシビヴィントは、関節腔内注射を通じて短期的には痛みや炎症を軽減し、長期的には軟骨の分解を抑制して関節構造を保護する作用機序を目指しています。（資料＝クリッキー・ジョインツ）
これに先立ち、サムイル製薬は2021年にバイオスプライスと契約を締結し、ロアシビビントの国内開発・承認および独占的な商業化権を確保しました。総契約規模は、契約金や臨床・承認・販売のマイルストーンなどを含め、最大1000万ドル（113億ウォン）です。製品販売後は、バイオスプライスに2桁の割合のロイヤリティを支払う仕組みとなっています。
バイオスプライスは、英国に続き、今月中にEMAにもロアシビビントの販売承認申請書を提出する予定です。これに先立ち、同社は去る1月、米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）を提出しました。米国で始まった承認手続きが、わずか8ヶ月余りで英国と欧州へと拡大することになります。
バイオスプライスのエーリッヒ・ホースリー（Erich Horsley）最高経営責任者（CEO）は、「10年以上にわたる臨床開発と11件の臨床試験を経て、ロアシビビントが英国で正式な審査を受けることになりました」とし、「変形性関節症の患者たちは、数十年にわたり有意義な新しい治療選択肢を待ち望んできました」と述べました。 さらに、「今回の審査は、数多くの患者の生活の質と余命を大幅に改善するための重要な一歩となる可能性があります」と強調しました。
現在、変形性関節症の根本的な治療薬は存在しません。「痛みがあれば鎮痛剤や注射でしのぎ、症状が悪化すれば人工関節置換術を受ける」というのが、従来の典型的な治療の流れでした。当面の痛みは和らげることができますが、摩耗していく軟骨や関節構造の進行そのものを阻止できないという限界があります。
こうした状況下で、ロアシビビントは世界初の「変形性関節症の根本治療薬」（Disease-Modifying Osteoarthritis Drug・DMOAD）を目指しています。現在まで、米国食品医薬品局（FDA）が承認したDMOADはありません。
バイオスプライスの変形性関節症治療薬「ロアシビビント」の第3相臨床試験「OA-07」の結果です。 ロアシビビント投与群では、100週目まで膝の内側関節間隙（mJSW）が維持・増加したのに対し、プラセボ群では減少する傾向が見られました。プラセボ投与後、48週目からロアシビビントに切り替えた患者群においても、関節間隙の減少が緩和されました。（資料＝バイオスプライス）
ロアシビビントの第3相臨床試験「OA-07」において、投与群は6ヶ月時点でWOMAC疼痛スコアが19.5％改善しました。プラセボ群の改善幅は5％でした。12ヶ月時点では、疼痛だけでなく関節機能においても、プラセボと比較して有意な改善を示しました。
注目すべきはX線検査の結果です。臨床試験において、研究チームは「内側関節間隙」（mJSW）、すなわち膝の骨と骨の間の間隙を長期にわたり追跡観察しました。 変形性関節症が進行し、軟骨が摩耗するにつれて、この間隔は狭くなります。年1回ロアシビビンを投与された患者では、関節間隔が拡大する結果が示されました。初年度にプラセボを投与され、関節間隔が狭くなっていた患者たちも、ロアシビビンを投与された後は関節間隔が広がりました。
Kolon TissueGene, Inc.(950160)の変形性関節症治療薬「TG-C」が、去る7月に公開した米国第3相臨床試験「ACTiVION-II」において、12ヶ月間の疼痛（VAS）やWOMAC疼痛スコアなどの主要評価項目を満たせなかったこととは対照的な結果です。
バイオスプライスはこれについて、「OA-07における変形性関節症の研究では、めったに観察されない関節構造上の利点が現れました」とし、「このような結果は、ロアシビビントが世界初の変形性関節症治療薬となる可能性を裏付けています」と強調しました。
国際学術誌『ネイチャー・レビュー・ドラッグ・ディスカバリー』もまた、今年、ロアシビビントをDMOAD承認が有力視される治療薬として見込んでいます。
米国の関節炎患者団体「クリーキー・ジョインツ（CreakyJoints）」と「グローバル・ヘルシー・リビング・ファウンデーション（Global Healthy Living Foundation・GHLF）」は、ロアシビビントの導入が急務であるとの声を絶えず発信しています。
両団体はキャンペーンを通じて、「あまりにも長い間、変形性関節症に苦しんできた」と述べ、患者たちに「行動」（ACT NOW）を呼びかけました。具体的には、患者たちが直接、米国議会に手紙を送るよう促しています。
米国の関節炎患者団体「クリーキー・ジョインツ」が運営する変形性関節症患者行動キャンペーンの画面です。患者が自身の治療経験や満たされていない医療ニーズを米国議会に直接伝え、ロアシビビントを含む変形性関節症の新薬について、公正かつ科学的な審査が行われるよう支持を求めるよう案内しています。（資料＝クリーキー・ジョインツ）
患者団体が前面に出た背景には、長期的な根本治療の空白があるからです。「クリッキー・ジョインツ」によると、米国の膝変形性関節症患者は約2500万人に上り、年間の膝人工関節置換術は約65万件に達します。それにもかかわらず、患者たちは鎮痛剤・注射・理学療法で耐え忍び、最終的には人工関節置換術を選択するという状況が、数十年にわたり繰り返されています。
GHLF・クリキジョインツのルイス・タープ（Louis Tharp）専務は、「患者たちは、安全で革新的であり、潜在的に疾患の経過を変える可能性のある治療薬（ローシビビント）を待ち望んでいます」と声を高めました。
国民健康保険公団・健康保険審査評価院の昨年の健康保険統計によると、国内で膝関節症の治療を受けた患者は約345万人に達しました。関連する診療費は2兆1738億ウォンで、単一の病名基準では国内の診療費支出の上位圏に含まれました。
ロアシビビントの主な治療対象は、軟骨の損傷が進行中のKLステージ2～3の患者です。 KLグレードは、膝の変形性関節症の進行度合いに応じて0～4段階に分類されます。一般的に、KL 2段階から明確な変形性関節症と見なされ、KL 3段階では関節間隙の減少が顕著になり、KL 4段階は関節間隙がほぼ消失した重症段階であり、人工関節置換術の対象となります。
韓国国内のKL 2～3段階の患者数は、約200万～270万人と推計されています。単純計算で1回の治療費を約300万ウォンとすると、ロアシービビントの韓国国内における暫定市場規模は、約6兆～8兆ウォンにまで跳ね上がります。 これを基準に単純計算すると、サムイル製薬が国内対象市場でシェア1％を確保した場合、年間売上高は約600億～800億ウォン、3％では1800億～2400億ウォン、5％では3000億～4000億ウォン程度となります。サムイル製薬は昨年、2103億ウォンの売上高を記録しました。
業界関係者は、「国内市場の規模やグローバルな臨床結果などを総合すると、5年前にサムイル製薬が確保した販売権は、『低価格による先行参入』の代表的な事例となる可能性が高まった」と分析しました。
サムイル製薬の関係者は、「ロアシービビントは、単に新製品を1つ追加する次元のパイプラインではありません。承認と商業化が計画通りに進めば、サムイル製薬の売上構造や会社の規模そのものを変えることのできる中核資産です」とし、「特に国内に競合するDMOADが存在しない状況下で、世界の主要国での承認が現実化すれば、2021年に先制的に確保した国内独占権の価値も大きく再評価される可能性があります」と述べました。
同関係者はさらに、「米国に続き、英国で本審査が始まり、欧州での承認申請も予定されている」とし、「グローバルでの承認の進捗状況に合わせて、国内での承認と発売の準備も加速させていく」と付け加えました。
英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、去る8日（現地時間）、バイオスプライスが提出したロレシビビントの品目許可申請書が完全かつ有効であると判断し、正式な審査手続きに着手したと発表しました。
これに先立ち、サムイル製薬は2021年にバイオスプライスと契約を締結し、ロアシビビントの国内開発・承認および独占的な商業化権を確保しました。総契約規模は、契約金や臨床・承認・販売のマイルストーンなどを含め、最大1000万ドル（113億ウォン）です。製品販売後は、バイオスプライスに2桁の割合のロイヤリティを支払う仕組みとなっています。
米国に続き英国でも承認審査…世界初のDMOADとなる可能性大MHRAの新薬国家審査手続きでは、主要な争点が一度の質疑・補足過程で解消された場合、150日の実際の審査期間内に結論を出すことを目標としています。 追加の検討が必要な場合は、原則として210日以内に結論を出すことを目標としています。ただし、企業の資料補完などに要する「審査時計の停止」期間は、これには含まれません。MHRAが公表した審査日程を適用すると、ロアシビビントの英国での承認の可否は、早ければ来年3～4月には見通しが立つ可能性が高いです。
バイオスプライスは、英国に続き、今月中にEMAにもロアシビビントの販売承認申請書を提出する予定です。これに先立ち、同社は去る1月、米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）を提出しました。米国で始まった承認手続きが、わずか8ヶ月余りで英国と欧州へと拡大することになります。
バイオスプライスのエーリッヒ・ホースリー（Erich Horsley）最高経営責任者（CEO）は、「10年以上にわたる臨床開発と11件の臨床試験を経て、ロアシビビントが英国で正式な審査を受けることになりました」とし、「変形性関節症の患者たちは、数十年にわたり有意義な新しい治療選択肢を待ち望んできました」と述べました。 さらに、「今回の審査は、数多くの患者の生活の質と余命を大幅に改善するための重要な一歩となる可能性があります」と強調しました。
現在、変形性関節症の根本的な治療薬は存在しません。「痛みがあれば鎮痛剤や注射でしのぎ、症状が悪化すれば人工関節置換術を受ける」というのが、従来の典型的な治療の流れでした。当面の痛みは和らげることができますが、摩耗していく軟骨や関節構造の進行そのものを阻止できないという限界があります。
こうした状況下で、ロアシビビントは世界初の「変形性関節症の根本治療薬」（Disease-Modifying Osteoarthritis Drug・DMOAD）を目指しています。現在まで、米国食品医薬品局（FDA）が承認したDMOADはありません。
ロアシビビントの第3相臨床試験「OA-07」において、投与群は6ヶ月時点でWOMAC疼痛スコアが19.5％改善しました。プラセボ群の改善幅は5％でした。12ヶ月時点では、疼痛だけでなく関節機能においても、プラセボと比較して有意な改善を示しました。
注目すべきはX線検査の結果です。臨床試験において、研究チームは「内側関節間隙」（mJSW）、すなわち膝の骨と骨の間の間隙を長期にわたり追跡観察しました。 変形性関節症が進行し、軟骨が摩耗するにつれて、この間隔は狭くなります。年1回ロアシビビンを投与された患者では、関節間隔が拡大する結果が示されました。初年度にプラセボを投与され、関節間隔が狭くなっていた患者たちも、ロアシビビンを投与された後は関節間隔が広がりました。
Kolon TissueGene, Inc.(950160)の変形性関節症治療薬「TG-C」が、去る7月に公開した米国第3相臨床試験「ACTiVION-II」において、12ヶ月間の疼痛（VAS）やWOMAC疼痛スコアなどの主要評価項目を満たせなかったこととは対照的な結果です。
バイオスプライスはこれについて、「OA-07における変形性関節症の研究では、めったに観察されない関節構造上の利点が現れました」とし、「このような結果は、ロアシビビントが世界初の変形性関節症治療薬となる可能性を裏付けています」と強調しました。
国際学術誌『ネイチャー・レビュー・ドラッグ・ディスカバリー』もまた、今年、ロアシビビントをDMOAD承認が有力視される治療薬として見込んでいます。
患者団体「30年待った、ロアシビビントが必要だ」完璧な臨床結果を受け、患者団体の声も高まっています。
米国の関節炎患者団体「クリーキー・ジョインツ（CreakyJoints）」と「グローバル・ヘルシー・リビング・ファウンデーション（Global Healthy Living Foundation・GHLF）」は、ロアシビビントの導入が急務であるとの声を絶えず発信しています。
両団体はキャンペーンを通じて、「あまりにも長い間、変形性関節症に苦しんできた」と述べ、患者たちに「行動」（ACT NOW）を呼びかけました。具体的には、患者たちが直接、米国議会に手紙を送るよう促しています。
患者団体が前面に出た背景には、長期的な根本治療の空白があるからです。「クリッキー・ジョインツ」によると、米国の膝変形性関節症患者は約2500万人に上り、年間の膝人工関節置換術は約65万件に達します。それにもかかわらず、患者たちは鎮痛剤・注射・理学療法で耐え忍び、最終的には人工関節置換術を選択するという状況が、数十年にわたり繰り返されています。
GHLF・クリキジョインツのルイス・タープ（Louis Tharp）専務は、「患者たちは、安全で革新的であり、潜在的に疾患の経過を変える可能性のある治療薬（ローシビビント）を待ち望んでいます」と声を高めました。
国内の患者数は300万人を軽く超え…サムイル製薬の販売権の価値が浮き彫りにサムイル製薬が確保した「ロアシビビント」の国内独占販売権の価値も高まっています。
国民健康保険公団・健康保険審査評価院の昨年の健康保険統計によると、国内で膝関節症の治療を受けた患者は約345万人に達しました。関連する診療費は2兆1738億ウォンで、単一の病名基準では国内の診療費支出の上位圏に含まれました。
ロアシビビントの主な治療対象は、軟骨の損傷が進行中のKLステージ2～3の患者です。 KLグレードは、膝の変形性関節症の進行度合いに応じて0～4段階に分類されます。一般的に、KL 2段階から明確な変形性関節症と見なされ、KL 3段階では関節間隙の減少が顕著になり、KL 4段階は関節間隙がほぼ消失した重症段階であり、人工関節置換術の対象となります。
韓国国内のKL 2～3段階の患者数は、約200万～270万人と推計されています。単純計算で1回の治療費を約300万ウォンとすると、ロアシービビントの韓国国内における暫定市場規模は、約6兆～8兆ウォンにまで跳ね上がります。 これを基準に単純計算すると、サムイル製薬が国内対象市場でシェア1％を確保した場合、年間売上高は約600億～800億ウォン、3％では1800億～2400億ウォン、5％では3000億～4000億ウォン程度となります。サムイル製薬は昨年、2103億ウォンの売上高を記録しました。
業界関係者は、「国内市場の規模やグローバルな臨床結果などを総合すると、5年前にサムイル製薬が確保した販売権は、『低価格による先行参入』の代表的な事例となる可能性が高まった」と分析しました。
サムイル製薬の関係者は、「ロアシービビントは、単に新製品を1つ追加する次元のパイプラインではありません。承認と商業化が計画通りに進めば、サムイル製薬の売上構造や会社の規模そのものを変えることのできる中核資産です」とし、「特に国内に競合するDMOADが存在しない状況下で、世界の主要国での承認が現実化すれば、2021年に先制的に確保した国内独占権の価値も大きく再評価される可能性があります」と述べました。
同関係者はさらに、「米国に続き、英国で本審査が始まり、欧州での承認申請も予定されている」とし、「グローバルでの承認の進捗状況に合わせて、国内での承認と発売の準備も加速させていく」と付け加えました。
