SKバイオファーム、4308億ウォン規模のパーキンソン病新薬を導入SKバイオファームは去る17日、ファーストバイオセラピューティクスと、パーキンソン病治療薬候補物質「1ST-104」のグローバル独占開発・商業化権を確保する契約を締結しました。また、ファーストバイオに対し30億ウォンを投資する戦略的株式投資契約も併せて締結しました。
ライセンス契約は、契約金25億ウォンと、研究・開発および商業化の各段階に応じたマイルストーンとして最大725億ウォンで構成されています。各段階のマイルストーンは、研究開発や承認、販売目標を達成した場合に支払われます。 製品発売後は、純売上高に応じて最大2億6000万ドル（約3558億ウォン）を追加で支払います。これらをすべて合わせた契約規模は最大4308億ウォンとなります。
1ST-104は、症状を一時的に緩和するにとどまらず、パーキンソン病の進行そのものを遅らせる疾患修飾治療薬（DMT）を目指しています。パーキンソン病は、脳内で運動を調節するドーパミン神経細胞が徐々に消失し、手の震えや筋強剛、動作緩慢などが現れる退行性脳疾患です。
現在使用されているパーキンソン病治療薬は、不足しているドーパミンを補充したり、ドーパミンの作用を助ける方式が中心です。患者の運動症状を軽減する効果はあるものの、損傷した神経細胞を再生させたり、疾患の進行を根本的に阻止することはできません。このため、世界の製薬・バイオ業界では、神経細胞の損傷の原因に直接作用する治療薬の開発が進められています。
今回の契約は、SKバイオファームが独自の研究開発だけでなく、外部からの候補物質の導入を通じてCNSパイプラインを拡大し始めたという点でも意義があります。SKバイオファームは、てんかん治療の新薬「セノバメート」を独自に開発し、米国で直接販売していますが、売上が単一製品に集中している点は課題として挙げられてきました。パーキンソン病の候補物質の開発に成功すれば、既存のてんかん中心の事業領域を退行性脳疾患へと拡大することができます。
オーラム・セラピューティクス、BMSに譲渡した血液がん新薬の開発を中止オーラム・セラピューティクスは同日、BMSが血液がん治療薬候補物質「BMS-986497（ORM-6151）」の臨床開発を中止したと公表しました。臨床中止の理由は明らかにされていません。BMSが米国、欧州、カナダで実施した第1相臨床試験のデータを検討した結果、さらなる開発を断念したため、2023年に締結された資産譲渡契約も終了しました。
ORM-6151は、再発・難治性の急性骨髄性白血病（AML）および骨髄異形成症候群（MDS）の患者を対象に開発されました。がん細胞表面のCD33を標的とする抗体に、細胞内の特定のタンパク質を除去する分解剤を結合させた抗体・分解薬物複合体（DAC）です。
一般的な抗体薬物複合体（ADC）が、抗体に細胞を死滅させる毒性薬物を結合させるのとは異なり、DACはがん細胞内で疾患を引き起こすタンパク質を分解するように設計されています。 ORM-6151は、がん細胞の生存に関与するGSPT1タンパク質を除去する方式で開発されました。オルム・セラピューティクスは、このDACプラットフォームを「TPD²-GSPT1」と呼んでいます。
BMSは2023年、ORM-6151を総額1億8000万ドル（当時約2340億ウォン）で導入しました。オラム・セラピューティクスは当時、契約金として1億ドルを受け取りました。今回の契約終了に伴い、すでに受け取った契約金を返還する義務はありませんが、今後受け取ることができたはずの最大8000万ドルのマイルストーン報酬は失われました。
今回の中断は、オルム・セラピューティクスが以前に独自開発していたDAC候補物質「ORM-5029」の臨床試験を中止したことに続く、2例目の臨床段階の中断事例となります。これにより、同社はヒトを対象とした臨床試験において、プラットフォームの有効性と安全性を立証しなければならないという負担がさらに大きくなりました。
オーラム・セラピューティクスは開示資料で、「DACプラットフォームを活用し、自社のパイプラインに研究開発の能力を集中させる計画だ」と明らかにしました。
