[イーデイリーKIM SAE-MI 記者] 「来年は1件のディール（Deal）を会社の目標としており、全役職員がその実現に向けて努力しています。」

オルム・セラピューティックのイ・スンジュ代表は、去る23日、臨時株主総会終了後に開かれた投資家説明会において、このように述べました。 ブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）が導入した新薬候補物質の臨床開発を中止してから約1ヶ月後、オルム・セラピューティックの株価は69.7％急落し、3分の1の水準まで下落しました。投資家の関心は、後続の血液がん候補物質「ORM-1153」の技術移転の可能性と、イ代表が提示した来年の契約目標の実現の可否に集まっています。

1.6兆ウォンの「ビッグディール」で注目を浴びましたが…相次ぐ臨床上の悪材料で「揺らぎ」

イ代表は、2016年にオルム・セラピューティクスを設立した創業者です。抗体に標的タンパク質分解剤（TPD）を結合させた抗体・薬物結合体（DAC）技術を基盤に、グローバル製薬会社と相次いで大型契約を成立させました。 DACは、抗体を利用して薬剤を標的細胞に送達した後、疾患関連タンパク質を分解するように設計された技術です。従来の抗体・薬物複合体（ADC）が主に細胞毒性薬剤を送達するのとは異なり、特定のタンパク質の分解を誘導するという点で差別化されています。

2023年10月には、BMS社と血液がん候補物質「ORM-6151」について、総額1億8000万ドル（約2520億ウォン）規模の資産譲渡契約を締結しました。前払い金だけで1億ドル（約1400億ウォン）に達し、バイオ業界で大きな注目を集めた取引でした。 翌年7月には、バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals）と、最大9億4500万ドル（約1兆3230億ウォン）規模の技術移転・オプション契約を締結しました。両契約の合計規模は最大11億2500万ドル（約1兆5750億ウォン）に達します。

相次ぐグローバル契約の成果を足掛かりに、オルム・セラピューティクスは昨年2月にコスダック市場に上場しました。しかし、上場後、新薬開発の過程で相次いで悪材料が浮上しました。昨年4月、自社開発していた乳がん候補物質「ORM-5029」の第1相臨床試験を中止したのに続き、去る9月にはBMSがORM-6151の開発中止を決定したのです。

BMSとの契約当時、確保した前払金1億ドルについては返還義務はありませんが、臨床開発の中断により、最大8000万ドル（約1120億ウォン）の追加マイルストーン（段階別技術料）を受け取る可能性は消えました。

オーラム・セラピューティクスの今年6月末時点の現金性資産（短期金融商品を含む）は2545億ウォンであり、当面は流動性危機に直面しているわけではありません。ただし、保有現金とは別に、後続のパイプラインの臨床成果を実証しなければならない課題が残っています。BMSによる開発中止で技術力に対する投資家の疑念が高まっただけに、これを新規契約につなげて市場の信頼を回復することが重要になってきました。

BMSが開発を中止した理由は非公開…ORM-1153で再挑戦

投資家が最も気にかけていた点は、

BMSが

ORM-6151の開発を

中止した

理由でした。去る23日の投資家説明会では、ある株主が開発中止が毒性の問題によるものかどうかを何度も確認しました。 ORM-1153もDAC技術を基盤として開発されているだけに、既存の候補物質の開発中止の原因が後続の候補物質にも影響を及ぼす可能性があるという懸念からです。

イ代表は「BMSから得られる情報はすべて入手しました」とし、「ORM-6151については、臨床保留（clinical hold）が一度も発生しませんでした」と答えました。ただし、BMSが開発を中止した具体的な理由や臨床結果については公表しませんでした。

イ代表が掲げた今後の成長の原動力は、血液がん候補物質であるORM-1153です。ORM-1153は、既存のORM-6151と同様にCD123を標的とするDAC候補物質ですが、抗体と薬剤の設計に違いがあります。同社は、細胞内送達効率と薬剤の作用特性を改善し、既存の候補物質の限界を克服するという戦略です。

ORM-1153は、去る14日、米国での第1相臨床試験において、最初の患者への投与を完了しました。同社は42名を対象に臨床試験を進め、来年中に初期データを確保する計画です。

イ代表は、「ORM-6151は臨床データがない状態で契約金1億ドルを受け取りました」とし、「ORM-1153は臨床データを確保すれば、契約規模と価値全体をさらに高めることができるため、臨床試験の結果を見て技術移転を行う準備を進めています」と説明しました。つまり、臨床試験の初期段階で急いで契約を結ぶよりも、ヒトでのデータを確保した上で交渉力を高めていこうというわけです。

一部の株主からは、BMSが後続の候補物質であるORM-1153を再び導入する可能性について質問がありました。これに対し、イ代表は「BMSは依然として血液がんに強い関心を寄せており、タンパク質分解剤やDAC技術にも関心が高いことは、同社のIR資料にも記載されているため、可能性が全くないわけではありません」と前置きしつつ、「ORM-1153を最も効果的に商業化できるパートナーを厳選したいと考えています」と答えました。

バーテックス社との共同研究も、今後の事業開発の成果を測る変数となります。BMSとは異なり、バーテックス社との契約は維持されていますが、具体的な研究の進捗状況は公開されていません。イ代表は、契約上の守秘義務を理由に、詳細を明らかにすることは難しいという立場を堅持しました。

外部技術の導入・新規ペイロード開発を並行して進めます

投資家が待ち望んでいるのは、オーラム・セラピューティクスの次の大型契約です。しかし、イ代表は契約成立の時期を確約することは難しいという立場を繰り返し明らかにしました。同氏は「契約締結の直前に破談になった事例も見てきました」とし、「プレスリリースが飛び交う状況であっても、契約が白紙に戻るケースがある」と述べました。

イ代表が掲げたもう一つの戦略は、外部技術の導入と新規ペイロードの開発を通じたパイプラインの拡大です。オルム・セラピューティクスは昨年から、外部の抗体やペイロード技術を導入し、新薬候補物質を多様化させる計画を明らかにしてきました。自社開発技術に外部資産を組み合わせ、新規候補物質を確保し、技術移転の機会を増やそうという構想です。

一方、イ代表は最近、自ら自社株を購入し、持株比率を高めました。イ代表は去る21日、オルム・セラピューティックの株式1万株を市場で買い付けました。株価の急落後、筆頭株主が自ら買い付けに乗り出したという点で注目されています。オルム・セラピューティックの関係者は、「今回の代表取締役による株式買い付けは、同社のパイプラインに対する自信の表れです」と強調しました。

◇オルム・セラピューティックのイ・スンジュ代表の略歴
△1974年12月8日生まれ
△延世大学 生化学科 学士
△米国カリフォルニア大学バークレー校 生物物理学博士
△2003～2005年 米国スタンフォード大学化学科 博士研究員
△2005年～2010年　LGライフサイエンス R&D研究員
△2010年～2013年 サノフィ・コリア R&D担当取締役
△2013年～2016年 サノフィ・アジア太平洋研究所所長
△2016年 オルム・セラピューティクスを設立・代表取締役