[イーデイリーYU JIN-HEE 記者] 「当社が開発中の幹細胞治療薬は、疾患の進行を遅らせるにとどまっていた従来の薬剤の限界を超え、損なわれた視力を実質的に回復させることに成功しました。24ヶ月間にわたり実証された長期的な有効性は、グローバルな競合他社と比較して、比類のない競争力を証明する決定的な指標です。」

ルクサ・バイオテクノロジー（以下、ルクサ）のキース・ディオン（Keith Dionne）最高経営責任者（CEO）は、29日にソウル・COEXで開幕した「バイオプラス・インターフェックス・コリア（BIX）2026」の単独セッションで、このように述べました。

ルクサは、Y2 Solution(011690)と米国の幹細胞研究機関であるニューラル・ステム・セル・インスティテュート（NSCI）が2019年に共同設立したバイオ新薬開発の合弁会社です。ディオンCEOはこの日、会場で乾性黄斑変性症の細胞治療薬候補物質「RPESC-RPE-4W」の第1/2a相臨床試験における追加追跡観察結果を自ら発表し、開発成果に強い自信を示しました。

低用量で24ヶ月間の視力改善が維持…競合他社を上回る有効性を立証

今回の発表は、米国食品医薬品局（FDA）の承認のもと、計18名の患者への投与を完了した後に導き出された核心的なデータです。低用量投与群（コホート1）の投与後24ヶ月間の長期追跡結果と、中用量群（コホート2）の9ヶ月間の中間データを骨子としています。

発表によると、低用量投与群では、治療を受けた眼の平均最大矯正視力（BCVA）が、投与前の基準値に比べて改善された状態を24ヶ月間、安定して維持しました。通常、眼科疾患の治療薬は投与初期の一時的な効果にとどまったり、疾患の進行速度を遅らせる程度にとどまったりするのとは対照的です。

特に、ベースラインの視力が非常に低かった重症患者群の場合、24ヶ月時点で最大矯正視力が基準値に比べて平均16.6文字も改善しました。臨床試験で使用された早期糖尿病網膜症研究（ETDRS）の視力表基準で言えば、3行以上多く読み取れたことになります。 これは、法的な失明段階にあった患者が、自立した日常生活を送れるレベルまで回復したことを意味しており、競合治療薬に比べて2倍以上高い改善幅です。低用量投与群全体の平均でも基準値に比べて9.3文字改善され、治療を受けていない反対側の目との視力変化量の差は15.3文字に達しました。

ディオンCEOは、「中間用量投与群の9ヶ月時点の評価においても、安全性と忍容性に関するすべての主要評価項目を完全に満たしました」とし、「最大矯正視力の安定化を示唆する兆候まで明確に捉えられ、今後の高用量および商業化に向けた臨床試験にも弾みがつきました」と説明しました。

サリー・テンプル博士の学術的権威…「グローバルなパラダイムシフトを牽引する」

今回の臨床成果の背景には、ルクサの共同創業者であり最高科学責任者（CSO）であるサリー・テンプル（Sally Temple）博士の比類なき研究能力があります。 テンプルCSOは、神経幹細胞を世界で初めて解明し、国際幹細胞学会（ISSCR）の会長を歴任した世界的な碩学です。同氏は今回のBIX 2026の開幕基調講演者としても登壇し、中枢神経系および網膜疾患治療の新たな地平を示しました。

ルクサが開発中のRPESC-RPE-4Wは、提供された成人の眼球から分離した網膜色素上皮幹細胞（RPESC）を活用しています。これは、損傷した網膜色素上皮（RPE）細胞を、健康な細胞に物理的に置換するメカニズムです。このような革新性が認められ、米国FDAから再生医療先進治療薬（RMAT）の指定を取得しています。

ディオンCEOは、「既存のグローバル大手製薬企業が提供してきた薬剤は、免疫系を抑制して萎縮の速度を遅らせる遅延剤にとどまっており、患者の視力回復への渇望を満たすことができませんでした」とし、「当社は細胞そのものを再生させるメカニズムにより、市場の構図を完全に変えるでしょう」と強調しました。

ワイ・トゥ・ソリューションの関係者は、「今回の第1/2a相臨床試験を通じて安全性と有効性を改めて確認したことから、凍結保存細胞を活用したグローバルな後続臨床試験の準備とともに、推進中の技術輸出（L/O）に関する協議にも拍車をかけていきます」と述べました。