[イーデイリーKIM SAE-MI 記者]Green Cross Corporation(006280)とHanmiPharm(128940)が共同開発したファブリー病治療薬候補物質を、米国の希少疾患専門製薬会社バイオマリンに、最大4億7500万ドル（約6346億ウォン）規模で技術輸出しました。両社が2020年に共同開発に着手してから約6年ぶりに成し遂げた成果です。

30日、バイオ業界によると、バイオマリンは去る29日（現地時間）、GC緑十字・韓美薬品と、ファブリー病の新薬候補物質「HM15421/GC1134A（LA-GLA）」に関するグローバル独占ライセンス契約を締結したと発表しました。

契約規模は、前払い金7000万ドル（約935億ウォン）と、開発・商業化段階に応じたマイルストーンとして最大4億500万ドル（5411億ウォン）を合わせ、総額4億7500万ドル（6346億ウォン）となります。 今後、製品の商業化に成功した場合は、純売上高に連動した段階別のロイヤリティも別途支払われます。両社は、今回の契約に基づく技術料を50対50で配分することになっていると伝えられています。

今回の契約により、バイオマリンは韓国を除く全世界において、HM15421/GC1134Aを独占的に開発・商業化できる権利を確保しました。現在進行中の第1/2相臨床試験以降、その後の臨床開発や生産、海外での商業化を単独で担当する予定です。GC緑十字とハンミ製薬は、韓国国内での商業化権を維持します。

HM15421/GC1134Aは、ファブリー病の患者に不足しているα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）酵素を補充する、長期持続型酵素補充療法（ERT）治療薬です。従来の静脈注射方式とは異なり、皮下注射で投与できるよう開発が進められています。両社は、月1回の皮下投与が可能な治療薬の開発を目指しています。

ファブリー病は、GLA遺伝子の変異により特定の酵素の活性が低下し、糖脂質が体内に蓄積する希少遺伝性疾患です。腎臓や心臓、末梢神経系などに損傷を引き起こす可能性があります。既存の酵素補充療法治療薬には、主に2週間おきに静脈注射を行わなければならないという不便さがあります。

GC緑十字とハンミ製薬は2020年、リソソーム蓄積症の治療に向けた次世代新薬の共同開発契約を締結しました。その後、2024年に米国食品医薬品局（FDA）から第I/II相臨床試験計画の承認を受け、昨年1月には韓国国内でも第I/II相臨床試験の承認を取得しました。同年5月には、最初の患者への投与を開始しました。

HM15421/GC1134Aは、2024年にFDAから希少疾病用医薬品に指定されました。非臨床試験では、腎機能や血管の健康、末梢神経系に関連する指標において、差別化された有効性が確認されたと、バイオマリン側は説明しています。

バイオマリンは、今回の技術導入を通じて、ファブリー病治療薬のポートフォリオを拡大する計画です。これに先立ち、バイオマリンは去る4月、米国のアミカー・セラピューティクスを約48億ドル（約6兆4128億ウォン）で買収し、経口用ファブリー病治療薬「ガラフォールド」（成分名：ミガラスタット）を確保しました。

ガラフォールドは、特定の遺伝子変異を持つファブリー病患者に使用できる治療薬です。バイオマリンは、HM15421/GC1134Aが今後商業化に成功した場合、ガラフォールドによる治療に適さない遺伝子変異を持つ患者まで、治療の選択肢を広げることができると期待しています。

バイオマリンのアレクサンダー・ハーディ最高経営責任者（CEO）は 「今回の契約は、今年初めのアミカス社買収に続き、ファブリー病患者のための治療薬開発に対する当社の決意を示すものです」と述べ、「HM15421/GC1134Aは、ファブリー病に対する新たな治療法としての可能性を秘めており、ガラフォールドによる治療に適さない遺伝子変異を持つ患者さんたちにも、治療の機会を広げることができるでしょう」と語りました。