[イーデイリーKIM JI-WAN 記者]Vaxcell-Bio Therapeutics(323990)は、肝がん患者16人のうち11人に腫瘍反応が確認された自然殺傷（NK）細胞治療薬「VCB-1102」を前面に掲げ、先端再生医療治療市場への参入を推進します。
（写真＝パクセルバイオのホームページ）
28日、同社によると、パクセルバイオは「VCB-1102」の先端再生医療法第2号治療薬への認定取得に向けた取り組みを続けています。これに先立ち、去る16日、VCB-1102と肝動脈注入化学療法（HAIC）を併用した局所進行性肝細胞癌の臨床第2a相試験に関する論文が、国際学術誌『Cancer Research and Treatment』（CRT）に掲載されました。 CRTは、大韓癌学会・大韓腫瘍内科学会・大韓肺癌学会の公式学術誌です。
パクセルバイオは、VCB-1102の第2a相臨床試験結果の国際学術誌への掲載と、政府による自己免疫細胞に関する規制緩和が相まって、開発の成果を実際の患者治療につなげる機会を得ました。今回の論文掲載が「先端再生医療治療第2号」への飛躍につながるか、注目が集まっています。
「中リスク→低リスク」
政府は、患者本人の免疫細胞を培養して使用する先端再生医療のリスクレベルを、従来の中リスクから低リスクへと引き下げる案を推進しています。従来は治療に先立ち、約2～3年を要する先端再生医療の臨床研究を経なければなりませんでしたが、低リスクに調整されれば、臨床文献資料などを提出して治療計画の審議を申請できるようになります。福祉部は去る23日、バイオ規制合理化案においてもこの方向性を再確認しました。
政府（関係省庁合同）が先日発表した「先端再生医療および先端バイオ医薬品第2次基本計画（案）[2026 – 2030]」の一部。（スクリーンショット＝KIM JI-WAN 記者）
VCB-1102は、患者自身のNK細胞を活用した治療薬です。パクセルバイオの関係者はインタビューで、「NK細胞治療薬が今月、中リスクから低リスクへと調整されれば、当社もさらに恩恵を受けられるものと期待しています」と述べました。
先端再生医療による患者の治療は、すでに始まっています。
汝矣島聖母病院は、バイジェンセルの自家免疫細胞治療薬「VT-EBV-N」を活用した希少リンパ腫の治療計画について、去る4月に国内初の承認を受け、去る9月に治療が開始されました。新薬の品目許可手続きとは別に、医療機関が承認を受けた治療計画に基づき、細胞治療技術を患者に適用する道が開かれたのです。パクセルバイオは、このルートを通じた肝がん治療への参入を準備しています。
既存の肝細胞癌治療薬の臨床試験で報告された客観的奏効率は、アテゾリズマブ・ベバシズマブ併用療法で約30％、ソラフェニブで約11％の水準です。
研究者評価に基づくVCB-1102の腫瘍進行期間（TTP）の中央値は16.82ヶ月でした。ORRが「何人の患者でがんが縮小したか」を示すのに対し、TTPは「がんが再び大きくなったり悪化したりするまでにどれくらいの時間がかかったか」を示す指標です。
この治療法は、肝動脈注入抗がん療法（HAIC）とNK細胞を併用する方式です。HAICは、肝臓へ通じる動脈に抗がん剤を直接注入する治療法であり、NK細胞はがん細胞を探し出して攻撃する免疫細胞です。抗がん剤による攻撃に免疫細胞の力を加えることで、治療効果を高めようとする戦略です。
研究チームはまずHAICを2回実施した後、がんの進行が見られなかった患者に対し、HAICを追加しながらNK細胞を投与しました。治療反応は、肝がんの大きさだけでなく、生存している腫瘍部位の変化を観察する修正反応評価基準（mRECIST）を用いて評価しました。
HAIC併用戦略について、パクセルバイオの関係者は、「肝がん患者の治療効果を高められる様々な治療戦略を模索する過程で、VCB-1102との併用療法を研究しました」とし、「患者さんに役立つ治療戦略を見つけ、臨床試験を通じて有効性と安全性を評価することが重要です」と述べました。
パクセルバイオは、健康なドナーのNK細胞を大規模に増殖させるプラットフォームを構築しました。最適化された培養条件下で最大10万倍以上の増殖を達成し、増殖したNK細胞の高い純度とがん細胞殺傷能を確認しました。
培養規模だけでなく、増殖後の細胞の機能まで確認したという説明です。同社は、このようなプラットフォーム研究を、NK細胞治療薬の開発・生産技術の高度化につなげています。肝がん患者を対象としたVCB-1102の臨床試験と、健康なドナーの細胞を利用したプラットフォーム研究を並行して進め、研究能力を拡大している様子です。
政府（関係省庁合同）が先日発表した「先端再生医療および先端バイオ医薬品第2次基本計画（案）[2026 – 2030]」の一部。（出典：KIM JI-WAN 記者）
肝がん治療薬市場も拡大しています。市場調査会社グローバル・マーケット・インサイトは、世界の肝がん治療薬市場全体が、昨年の40億ドル（5兆3480億ウォン）から、2035年には167億ドル（22兆ウォン）へと成長すると見込んでいます。 10年間で約4.2倍に拡大する規模であり、2026～2035年の予想年平均成長率は15.6％です。パクセルバイオは、肝がんの臨床成果とNK細胞の生産技術を蓄積しつつ、拡大する治療市場への参入を推進しています。
パクセルバイオ側は、「今回の論文掲載を通じて、VCB-1102の第2a相臨床試験の結果を国際学術界と共有することになりました」とし、「今後もVCB-1102の臨床開発を継続するとともに、先端生物医薬品法に基づく治療薬の承認を取得できるよう努めてまいります」と述べました。
28日、同社によると、パクセルバイオは「VCB-1102」の先端再生医療法第2号治療薬への認定取得に向けた取り組みを続けています。これに先立ち、去る16日、VCB-1102と肝動脈注入化学療法（HAIC）を併用した局所進行性肝細胞癌の臨床第2a相試験に関する論文が、国際学術誌『Cancer Research and Treatment』（CRT）に掲載されました。 CRTは、大韓癌学会・大韓腫瘍内科学会・大韓肺癌学会の公式学術誌です。
パクセルバイオは、VCB-1102の第2a相臨床試験結果の国際学術誌への掲載と、政府による自己免疫細胞に関する規制緩和が相まって、開発の成果を実際の患者治療につなげる機会を得ました。今回の論文掲載が「先端再生医療治療第2号」への飛躍につながるか、注目が集まっています。
「中リスク→低リスク」
…患者の治療への道が広がるまず、「先端再生医療法」の改正が目前に迫っています。
政府は、患者本人の免疫細胞を培養して使用する先端再生医療のリスクレベルを、従来の中リスクから低リスクへと引き下げる案を推進しています。従来は治療に先立ち、約2～3年を要する先端再生医療の臨床研究を経なければなりませんでしたが、低リスクに調整されれば、臨床文献資料などを提出して治療計画の審議を申請できるようになります。福祉部は去る23日、バイオ規制合理化案においてもこの方向性を再確認しました。
VCB-1102は、患者自身のNK細胞を活用した治療薬です。パクセルバイオの関係者はインタビューで、「NK細胞治療薬が今月、中リスクから低リスクへと調整されれば、当社もさらに恩恵を受けられるものと期待しています」と述べました。
先端再生医療による患者の治療は、すでに始まっています。
汝矣島聖母病院は、バイジェンセルの自家免疫細胞治療薬「VT-EBV-N」を活用した希少リンパ腫の治療計画について、去る4月に国内初の承認を受け、去る9月に治療が開始されました。新薬の品目許可手続きとは別に、医療機関が承認を受けた治療計画に基づき、細胞治療技術を患者に適用する道が開かれたのです。パクセルバイオは、このルートを通じた肝がん治療への参入を準備しています。
16人のうち11人に反応…腫瘍進行までの中央値は16.82ヶ月今回の臨床試験の主な成果は、評価対象となった患者16名のうち11名において、がんが縮小するか、画像評価上で反応が確認されたという点です。これを示す客観的奏効率（ORR）は68.75％でした。これは、登録患者17名のうち、評価可能な16名を分析した結果です。このうち3名は完全寛解（CR）、8名は部分寛解（PR）を示しました。
既存の肝細胞癌治療薬の臨床試験で報告された客観的奏効率は、アテゾリズマブ・ベバシズマブ併用療法で約30％、ソラフェニブで約11％の水準です。
研究者評価に基づくVCB-1102の腫瘍進行期間（TTP）の中央値は16.82ヶ月でした。ORRが「何人の患者でがんが縮小したか」を示すのに対し、TTPは「がんが再び大きくなったり悪化したりするまでにどれくらいの時間がかかったか」を示す指標です。
この治療法は、肝動脈注入抗がん療法（HAIC）とNK細胞を併用する方式です。HAICは、肝臓へ通じる動脈に抗がん剤を直接注入する治療法であり、NK細胞はがん細胞を探し出して攻撃する免疫細胞です。抗がん剤による攻撃に免疫細胞の力を加えることで、治療効果を高めようとする戦略です。
研究チームはまずHAICを2回実施した後、がんの進行が見られなかった患者に対し、HAICを追加しながらNK細胞を投与しました。治療反応は、肝がんの大きさだけでなく、生存している腫瘍部位の変化を観察する修正反応評価基準（mRECIST）を用いて評価しました。
HAIC併用戦略について、パクセルバイオの関係者は、「肝がん患者の治療効果を高められる様々な治療戦略を模索する過程で、VCB-1102との併用療法を研究しました」とし、「患者さんに役立つ治療戦略を見つけ、臨床試験を通じて有効性と安全性を評価することが重要です」と述べました。
NK細胞を最大10万倍に増殖…臨床・生産技術を共に強化しますパクセルバイオは、臨床開発と並行してNK細胞の生産プラットフォームも強化しています。細胞治療薬は生きた細胞を患者に投与するものであるため、十分な量の細胞を確保し、品質を維持する生産技術が事業化の鍵となります。
パクセルバイオは、健康なドナーのNK細胞を大規模に増殖させるプラットフォームを構築しました。最適化された培養条件下で最大10万倍以上の増殖を達成し、増殖したNK細胞の高い純度とがん細胞殺傷能を確認しました。
培養規模だけでなく、増殖後の細胞の機能まで確認したという説明です。同社は、このようなプラットフォーム研究を、NK細胞治療薬の開発・生産技術の高度化につなげています。肝がん患者を対象としたVCB-1102の臨床試験と、健康なドナーの細胞を利用したプラットフォーム研究を並行して進め、研究能力を拡大している様子です。
肝がん治療薬市場も拡大しています。市場調査会社グローバル・マーケット・インサイトは、世界の肝がん治療薬市場全体が、昨年の40億ドル（5兆3480億ウォン）から、2035年には167億ドル（22兆ウォン）へと成長すると見込んでいます。 10年間で約4.2倍に拡大する規模であり、2026～2035年の予想年平均成長率は15.6％です。パクセルバイオは、肝がんの臨床成果とNK細胞の生産技術を蓄積しつつ、拡大する治療市場への参入を推進しています。
パクセルバイオ側は、「今回の論文掲載を通じて、VCB-1102の第2a相臨床試験の結果を国際学術界と共有することになりました」とし、「今後もVCB-1102の臨床開発を継続するとともに、先端生物医薬品法に基づく治療薬の承認を取得できるよう努めてまいります」と述べました。
