[イーデイリーKIM SAE-MI 記者]HLB Therapeutics(115450)が、神経栄養性角膜炎（NK）の治療薬として開発中の「RGN-259」について、米国での第3相臨床試験において主要評価項目を達成できませんでした。RGN-259がドライアイおよび神経栄養性角膜炎を適応症として実施された後期臨床試験において、主要な有効性の立証に失敗したのは、今回で6回目となります。

HLBセラピューティクスは16日、米国子会社のリジェントリー（ReGenTree）が実施したRGN-259の米国第3相臨床試験（SEER-2）のトップライン結果において、主要評価項目で統計的有意性を確保できなかったと明らかにしました。

同社は去る13日、当該臨床試験を実施した臨床試験受託機関（CRO）から、主要評価項目に関するトップライン結果を受け取りました。今回の臨床試験の主要評価項目は投与4週間後の治癒率であり、RGN-259投与群とプラセボ群の間で統計的に有意な差は認められませんでした。 現時点では、RGN-259投与群とプラセボ群の具体的な治癒率や統計的有意確率（P値）などの詳細な数値は公表されていません。

SEER-2は、米国の41の医療機関と、イタリア・スペイン・ポーランドなど欧州3カ国の9つの医療機関を含む、計50の機関で実施されました。去る7月に患者募集を完了し、8月に臨床試験の手続きを終了した後、データ分析を進めてきました。

今回の結果を含め、RGN-259は計6回の後期臨床試験において、主要評価項目の統計的有意性を立証できなかったことになります。 これに先立ち、RGN-259はドライアイ治療薬として実施されたARISE-1、ARISE-2、ARISE-3、および神経栄養性角膜炎治療薬として実施されたSEER-1、SEER-3においても、主要評価項目の達成に失敗しました。このうち、ARISE-1は第2b/3相臨床試験に分類されます。

特に、2020年に結果が公表されたSEER-1では、46名の募集を目標としていましたが、18名しか登録されない状態で試験を終了しました。当時、主要評価項目のフィッシャーの正確性検定の結果はP値0.0656であり、統計的有意性を満たしませんでした。ただし、同社はカイ二乗検定でP値0.04が出たとして、肯定的な結果と評価しました。

昨年6月に発表された欧州第3相臨床試験（SEER-3）においても、投与4週間後の治癒率において統計的有意性を確保できませんでした。当時、同社はRGN-259投与群で多数の治癒患者が確認されたものの、プラセボ群でも予想以上に高い治療反応が観察されたと説明しました。

その後、HLBセラピューティクスは、欧州での臨床試験結果をさらに分析し、米国での臨床試験で同様の問題が繰り返されないようにすると述べました。しかし、今回のSEER-2でも同じ主要評価項目を満たせなかったため、RGN-259の新薬開発戦略に支障が生じることは避けられなくなりました。

HLBセラピューティクスは、数週間以内にCROから臨床試験データ全体を正式に受け取る予定です。その後、主要評価項目の詳細な結果や副次評価項目、サブグループごとの治療反応などを総合的に分析し、今後の開発方針を検討する計画です。

HLBセラピューティクスのアン・ギホン代表取締役は、「今回のトップライン結果では、主要評価項目の統計的有意性を確保できませんでしたが、臨床データ全体を綿密に分析し、治療効果に関する詳細な結果を総合的に確認する予定です」と述べ、「分析結果に基づき、今後の開発の方向性と計画を慎重に検討し、必要な後続措置を迅速かつ責任を持って推進してまいります」と語りました。