11日、製薬・バイオ業界によると、AIベースの新薬開発企業であるインシリコ・メディシンは、先月7日、特発性肺線維症（IPF）の治療候補物質「レントセチプ」の中国における第3相臨床試験に着手しました。中国の47機関で患者320名を募集し、52週間にわたり投与を行い、肺機能を示す努力性肺活量（FVC）の年間減少率を評価します。
レントセチプが注目される理由は、AIを既存の候補物質の臨床成功の可能性を予測するために活用するレベルを超え、新薬の標的発掘や新規化合物の設計過程に直接適用している点にあります。 インシリコ・メディソンは、独自のAIプラットフォーム「パンダオミクス」（PandaOmics）を利用して、線維化疾患の新たな標的としてTNIKを特定しました。続いて、生成型化学プラットフォーム「ケミストリー42」（Chemistry 42）を用いてTNIKを阻害する新規低分子化合物を設計し、実際の合成・検証を経て、薬剤の効能と薬物動態学的特性を最適化しました。
インシリコ・メディソンは2021年以降、AIプラットフォームを通じて前臨床候補物質（PCC）31種類を発掘し、そのうち13種類がIND承認を受けました。自社プロジェクトでは、研究開始からPCC確定までに平均12～18ヶ月を要し、プログラムごとに実際に合成・試験した化合物は約60～200種類でした。 通常、初期の新薬発掘には2年6ヶ月～4年かかることと比較すると、試行錯誤と期間を大幅に短縮したことになります。
韓国国内でも、AIプラットフォームと関連企業間の共同研究に関心が集まっていますが、実際に候補物質を臨床段階に進めた事例は限られています。
韓国で最も先進的な事例としては、パロスアイバイオの急性骨髄性白血病（AML）治療候補物質「ラスモチニブ」（PHI-101）が挙げられます。 同社が独自に構築したAI新薬プラットフォーム「ケミバース」を通じて発掘されたラスモチニブは、韓国とオーストラリアで再発・難治性の急性骨髄性白血病患者を対象に第1相臨床試験を完了しました。昨年には、難治性固形がん治療候補物質「PHI-501」も、韓国での第1相臨床試験のIND承認を取得しました。
オンコクロス社の筋萎縮症治療候補物質「OC514」も、オーストラリアでの第1相臨床試験を完了しました。 OC514は2つの有効成分を組み合わせた複合製剤であり、オンコクロスはトランスクリプトームベースのAIプラットフォーム「ラプターAI」を活用し、筋減少症やがん性悪液質など、新たな適応症の可能性を見出しました。ただし、OC514は新規化合物を一から設計したものではなく、既存の成分の組み合わせと適応症をAIで導き出した「薬剤再創出」の性格が強いものです。
このほかにも、SyntekaBio,Inc.(226330)や#スタンダイムなどが、AIを活用した候補物質の発掘や独自のパイプライン開発を推進していますが、多数の候補物質をINDや臨床段階へと繰り返し進めるという成果は、現時点では限定的です。
業界では、このような格差の背景として、資本と専門人材の不足を挙げています。製薬・バイオ企業への投資誘因がまだ十分ではないという点も、限界として指摘されています。ある製薬・バイオ業界の関係者は、「国内でもAI新薬開発の協業が増えており、その重要性に対する関心もかなり高まっています」としつつも、「まだ企業の立場からは、大規模な人材と費用を投入して社内に全プロセスを整備する必要性を切実に感じていない側面もあります」と述べました。
AI新薬開発の競争力を高めるためには、国家レベルでの新薬開発データの統合管理体制と、データ一覧を一目で確認できる標準化された形式を整える必要があるという指摘も出ている。
また、海外人材の誘致を含む政府レベルの支援策を打ち出すべきだという意見もあります。すでに米国では、国立衛生研究所（NIH）の「Bridge2AI」を通じて、AI学習に適したバイオ・医療データや標準、融合型人材の育成を支援しており、中小企業向けプログラムであるSBIR・STTRを通じて、AI新薬開発スタートアップに初期研究資金を供給してきました。
あるバイオ業界の関係者は、「施設を自ら整備することが難しい場合は、AI企業や製薬会社、臨床試験受託機関（CRO）などが、候補物質の発掘から合成・検証、前臨床、IND、臨床に至るまで、様々な権利と責任を共有する長期共同開発方式も可能です」と述べました。
