エムブリックスのチョン・サンウォン代表は最近、京畿道安養市にあるエムブリックス企業付設研究所で『イーデイリー』との取材に応じ、このように明らかにしました。チョン代表は、「オーダーメイドという点では、ex vivo CAR-Tも優れたプラットフォームです」としつつも、「患者ごとに細胞を採取・加工・培養する過程があるため、高い費用と長い待ち時間が伴います」と述べました。
エムブリックスは、抗体ベースの標的送達プラットフォーム「ナビボディ（Navibody）」を利用して、T細胞にCARメッセンジャーリボ核酸（mRNA）を送達するin vivo CAR-T候補物質「MIC-001」を、代表的なパイプラインとして開発しています。 バイオ医薬品の生産プロセス開発者としてキャリアをスタートさせたチョン代表は、米国の経営学修士（MBA）課程を経て、ウリ銀行の投資チームに勤務した後、成均館大学のクォン・デヒョク教授と共に同社を創業しました。プロセス開発と投資業務の両方を幅広く経験してきたことから、研究開発の成果を事業化につなげることに強みがあるとの評価を受けています。
体内のT細胞を標的化…「ナビボディ」でCMCまで狙う
エムブリックスは、この過程を体内で実現することを目指しています。 MIC-001は、T細胞を認識する抗体を脂質ナノ粒子（LNP）に結合させ、そこにCARを作るよう指示するmRNAを封入した候補物質です。薬剤を投与すると、LNPがT細胞にmRNAを伝達し、T細胞がCARを発現して病原性B細胞を除去するように設計されています。最初の適応症は、全身性エリテマトーデス（SLE）などの自己免疫疾患です。
チョン代表は、「従来のCAR-Tは、治療前に患者の免疫細胞を減らす前処置の過程が必要であり、患者にとって大きな負担となるほか、細胞の製造を待つ間に治療の機会を逃してしまう患者もいます」とし、「in vivo CAR-Tが実現すれば、治療へのアクセス性と投与の利便性を高め、費用負担も軽減できる可能性があります」と説明しました。
エムブリックスの差別化要素は、標的送達プラットフォームであるナビボディです。一般的なLNPは肝臓に分布する特性があるため、免疫細胞など目的の細胞に選択的に遺伝物質を送達することは容易ではありません。エムブリックスは、タンパク質工学技術を用いてLNPに安定して結合できる抗体を設計し、これを通じてT細胞への標的送達を実現するという戦略です。
世界的なin vivo CAR-Tの開発は、大きく分けてレンチウイルスベクターとLNPベースの手法に分けられます。 レンチウイルス方式は、一部の企業が臨床段階に進出しており、開発スピードでは先行していますが、製造の複雑さや遺伝子挿入に伴う長期追跡の必要性などが課題として挙げられています。LNPベースの方式は、mRNAの一時的な発現を活用できるという利点がある一方で、標的細胞への送達や反復投与の安全性、大量生産の可能性などを実証する必要があります。
エムブリックスは、ナビボディが研究用の非臨床物質を超えて商業生産段階へと拡大する過程においても、強みを発揮すると期待しています。 チョン代表は、「LNPと抗体を結合させた物質の製造・品質管理（CMC）は、in vivo CAR-Tにおける核心的なハードルです」とし、「当初から抗体とLNPの安定的な結合を考慮して設計したため、プロセス開発とスケールアップの面で競争力を発揮できると考えています」と述べました。
このような能力を背景に、最近エムブリックスは総額80億ウォン規模のシリーズB投資を誘致しました。韓国投資パートナーズ、インターベスト、アイジン、コリアオメガ投資金融、ライフコアパートナーズ、ソウル大学技術持株などが投資に参加しました。投資心理が萎縮しているバイオベンチャー投資市場においても、プラットフォームの技術力と今後の開発可能性が認められたとの評価です。
チョン代表は、今回の資金調達の主な背景として、単なる技術概念を超え、実際の非臨床データを確保した点と、臨床開発を考慮した生産プロセスの拡張性を挙げました。同氏は、「投資家たちが最も重要視したのは、in vivo CAR-Tが実際に実現可能かどうか、そしてその後、臨床用製品へと拡張可能かどうかでした」とし、「投資プロセスにおいては、霊長類データによる技術検証とナビボディの製造拡張可能性が重要な検討ポイントでした」と述べました。
同社は今回の資金を、MIC-001の有効性検証やCMCの高度化、研究開発および事業開発の人材拡充に投入します。
特に、既存の霊長類試験の結果を踏まえ、投与および用量群を拡大した追加の霊長類試験を実施する予定です。 チョン代表は、「既存の小規模な霊長類試験を通じて可能性を確認したのであれば、今回は20～30頭規模の拡張試験を通じて、用量に応じたCAR-Tの生成やB細胞の減少、安全性などをより体系的に確認することが主要なマイルストーンだ」とし、「これを通じて、臨床試験開始前の重要な非臨床上の不確実性を低減することに注力する」と述べました。
MIC-001の臨床試験計画（IND）提出の目標時期は2028年初頭です。エムブリックスは、今回の投資により、大規模なNHP検証とCMCの高度化という、企業価値向上につながる重要なマイルストーンに到達する計画です。その後、確保されたデータに基づき、後続の投資とグローバルな技術移転を並行して進めながら、GLP毒性試験とINDの準備を加速させる予定です。 大規模な霊長類データとCMC・プロセス開発の成果が、次回の投資およびグローバル事業開発の核心的な根拠となる見通しです。
エンブリックスは、MIC-001の開発に向け、成均館大学と協業し、サムスンソウル病院、ソウル聖母病院、委託開発製造（CDMO）企業などとも開発エコシステムを構築しました。同社は昨年、バイオ・医療技術開発事業や「超格差スタートアップ1000+」などに相次いで選定されました。
組換えトキシン・抗ウイルス薬への拡大まで…「タンパク質工学」で結ばれたパイプラインエムブリックスは、in vivo CAR-Tのほか、組換えボツリヌストキシンや抗ウイルス治療薬も開発しています。自然界から見つかった菌株を利用する一般的な方式とは異なり、大腸菌を宿主として活用し、組換えトキシンを生産します。
一見異質に見えるパイプラインを貫く基盤となる能力は、タンパク質工学であるというのが同社側の説明です。チョン代表は、「エムブリックスは、タンパク質を設計・生産する能力を基盤に、mRNAデリバリーシステムや組換えトキシン、抗ウイルス治療薬へと事業を拡大してきた企業です」とし、「研究開発能力はもちろん、今年は事業開発組織も強化することで、プラットフォームの事業化の可能性を高めました」と述べました。
同社は、タンパク質工学を通じて作用速度と持続時間の改善を目標とした組換えボツリヌス毒素候補物質「MBT-002」を開発中です。美容適応症に関する権利は昨年、アイジン社へ技術移転しましたが、治療目的の適応症については自社開発を続けています。
チョン代表は、「韓国国内にはすでにA型トキシンを生産する企業が多く、単に同じ性質の製品を作るだけでは差別化を図るのは難しい」とし、「組換え方式の利点を活用して、天然由来の菌株への依存度を下げ、トキシンの機能を目的に合わせて設計できる点が差別化要因だ」と述べました。
エムブリックスは、短期的には技術移転を通じて開発資金を確保し、中長期的には独自の創薬能力を備えたバイオテック企業へと成長するという構想です。 MIC-001は自己免疫疾患を中心に開発する一方、ナビボディ・プラットフォームを活用した後続のin vivo CAR-Tパイプラインについては、血液がんや固形がんなどへと拡大する案を検討しています。ナビボディ・プラットフォームは、単一のパイプラインよりも、会社が継続して保有・拡大していく中核資産として分類しました。
チョン代表は、「プラットフォーム全体を譲渡するよりも、まずは個別のパイプラインを中心に事業化を推進し、その後は自ら医薬品を開発する企業へと成長したい」とし、「アムジェンやジェネンテックのように、技術を基盤として新薬を継続的に送り出すバイオテック企業になることが長期的な目標です」と述べました。
エムブリックスは2028～2029年の新規株式公開（IPO）を目指しています。昨年はアイジンへの技術移転や研究受託などを通じて、約7億ウォンの初売上を記録しました。今後は技術料やロイヤリティ、追加の技術移転により、事業基盤を拡大する計画です。
チョン代表は、「まずはMIC-001の有効性および生産性に関するデータを構築し、プラットフォームの価値を実証することが最も重要だ」とし、「優れた医薬品を開発し、患者さんに実質的な助けとなる企業へと成長していく」と述べました。
