セポバイオのパク・ヒョンスク代表は、最近、日本の横浜で開催された「バイオジャパン2026」でこのように明らかにしました。セポバイオは、同種骨髄前駆細胞治療薬「CF-M801」を前面に掲げ、日本市場への進出を推進しています。韓国国内で第2相臨床試験を進める一方で、日本では現地の臨床試験、承認、流通を共に担うパートナーを探しています。 日本の臨床試験受託機関（CRO）であるCMICとの規制コンサルティングを継続してきたのに続き、厚生労働省（MHLW）の希少疾病用医薬品指定に関する事前相談手続きを終え、医薬品医療機器総合機構（PMDA）への正式な相談および臨床試験計画の準備に着手しました。
セルバイオは、日本の主要な整形外科専門企業と秘密保持契約（CDA）を締結し、協議を続けています。パク代表は、「日本で臨床試験と品目承認を共に主導する商業化パートナーを見つけることが、今回の出張の主な目標です」と述べました。
CF-M801は、大腿骨頭壊死症を対象とした細胞治療剤です。大腿骨頭壊死症は、血液供給が円滑に行われず、股関節の骨組織が壊死する疾患であり、進行すると関節が陥没し、人工関節手術が必要になる場合があります。 セルバイオは、健康な臍帯由来の間葉系幹細胞（MSC）を3～5日で骨形成に特化した骨芽細胞前駆細胞へと分化させる3次元高速分化プラットフォーム「クイックディフ（QuickDiff）」をCF-M801に適用しました。
パク代表は、「患者の関節内部は、炎症や低酸素、虚血に満ちた極めて過酷な微小環境です」とし、「CF-M801は、血管を新たに形成して血液を通す（Angiogenesis）とともに、その場所に骨をしっかりと充填する（Osteogenesis）という『デュアル作用機序（Dual MoA）』を発揮する、世界で唯一の治療薬です」と説明しました。
さらに、「第1相臨床試験に参加した患者9名を長期にわたり追跡した結果、薬剤投与に関連する有害事象や同種抗体形成（PRA）は観察されず、9名全員において痛みや関節機能、壊死角度が著しく改善されました」と付け加えました。
日本での高リスク群を中心とした臨床試験設計により、規模・効率を向上させるセルバイオは、
日本での臨床試験において、韓国での臨床試験設計をそのまま適用するのではなく、大腿骨頭陥没の可能性が高い高リスク患者群を中心に、臨床試験の規模と効率を高める方策を検討しています。筑波大学の研究チームや現地の関節保存専門医らと協議し、患者群と臨床試験設計を具体化していく計画です。
日本進出の過程では、現地のパートナーと役割分担を行う案を構想しています。 パク代表は、「マスター・ワーキング・セルバンクと製造・品質管理（CMC）技術、韓国の優良医薬品製造・品質管理基準（GMP）センターを通じて、臨床・商業用の凍結完成品を一括して生産・供給します」とし、「一方、日本のパートナー企業は、現地の臨床ネットワークを基盤に、PMDAへの臨床試験の申請、医薬品の条件付き品目許可、および流通網の構築を専任することになります」と述べました。
同社は、韓国のGMPセンターで生産した凍結細胞製剤を、超低温コールドチェーンで日本現地まで輸送し、現地の病院で解凍・投与するプロセスも検証する計画です。
日本事業の拠点は、神奈川県にあるバイオクラスター「湘南アイパーク」です。セルバイオは2024年に現地事務所と研究所を開設しました。パク代表は、「湘南拠点は3つの重要な役割を担っています」とし、「第一に、PMDAやCMIC、そして筑波大学医学部整形外科の教授陣との常時対面協議の窓口です」と述べました。
続いて、「第二に、日本のパートナー企業との機密事業協議や技術実証のための物理的な拠点であり、第三に実証テストベッドとしての機能です」とし、「韓国のGMPセンターで製造された凍結細胞治療薬を、超低温コールドチェーンで日本現地まで配送し、これを現地の病院環境で安全に解凍して投与できるかどうかの物流・品質検証を、湘南研究所で行うことができます」と付け加えました。
韓国での第2相臨床試験とCMC準備を並行…適応症の拡大を推進 韓国では、CF-M801
の第2相臨床試験を進めています。パク代表は、「今年、慶北大学病院で最初の患者への投与を完了し、下半期からは盆唐ソウル大学病院・カトリック大学聖心病院・ソウルブミン病院などへ臨床実施機関を拡大し、大手病院のネットワークを通じて患者募集を短期間で完了させる計画です」と述べました。
国内での承認戦略も、第2相臨床試験以降を見据えています。パク代表は、「CF-M801はすでに食品医薬品安全庁から『開発段階の希少疾病用医薬品』として正式に指定されています」とし、「希少疾病用医薬品であり、代替治療薬がない先端バイオ医薬品であるため、第2相臨床試験の結果だけで市販承認を申請できる条件付き品目承認の対象となります」と述べました。 その上で、「現在進行中の国内第2相臨床試験を成功裏に終え、食品医薬品安全処に条件付き品目許可を正式に申請し、国内初の骨壊死細胞治療薬として商用化する」と述べました。
同社はCMCに関しても先手を打って動いています。パク代表は、「商用化段階での大量生産に向けた工程バリデーションを光明GMPセンターで進行中だ」とし、「欧州を代表する細胞治療薬のハブであるスウェーデンのCCRMノルディックと協力し、グローバルなCMCのギャップ分析を実施している」と説明しました。
セルバイオは、CF-M801の適応症を股関節脆弱性骨折や脊椎固定術、非癒合などに拡大するとともに、軟骨再生パイプライン「CF-M802」も開発しています。 幹細胞培養液の原料や培地、細胞分離酵素、バイオ受託製造（CMO）事業を通じて独自の売上を確保する一方、骨・軟骨・腱・靭帯を網羅する筋骨格系再生医療プラットフォーム企業へと成長するという構想です。
パク代表は、「CF-M801一つを見ても、大腿骨頭壊死から始まり、すでに国内で第2a相INDの承認を受けた『股関節脆弱性骨折』、省庁横断的な国策課題に選定された『脊椎固定術』、そして『非癒合』へと適応症を拡大する『骨再生プラットフォーム』を完成させつつあります」と述べました。
同社は製品開発と並行して、独自の売上基盤も構築しています。パク代表は、「臨床開発だけに注力するのではなく、幹細胞培養液の原料である『STeMiN』、高機能スキンブースター、細胞培養培地、細胞分離酵素である『Adicol』、そしてバイオCMO事業などを通じてキャッシュフローを創出しています」と述べました。
パク代表は、「第2相臨床試験の追跡観察が終了するか、日本・グローバルへの技術移転の成果が具体化する時点で、技術性評価を申請する案を検討している」とし、「コスダック上場（IPO）は、当社の企業価値が最も高まる時点で戦略的に実行する」と述べました。
さらに、「食品医薬品安全庁による条件付き品目許可の承認および国内外での初の商業化・発売というマイルストーンと連動させ、コスダックの技術特例上場を成功裏に完了させる計画です」と付け加えました。
