オリックスは30日、黄斑変性症治療薬候補物質「OLX301A」（物質名 OLX10212）のオーストラリアにおける第2a相臨床試験計画について、ベルベリー人体研究倫理委員会（Bellberry HREC）から承認を得たと発表しました。
今回の臨床試験は、GAを伴う加齢黄斑変性患者64名を対象に、OLX301Aの有効性と安全性を評価するものです。多施設共同、無作為割付、疑似処置群対照方式で実施され、投与後24週時点において、網膜視細胞の状態を反映する楕円体領域（EZ）の損傷進行度を主要指標として検討する予定です。
EZは、視覚機能と密接に関連する網膜視細胞の状態を示す構造的指標です。EZの損傷は、GA病変の拡大や視力低下に先立って現れる可能性があるため、従来のGA病変面積の変化だけでは把握しにくい視細胞の損傷を、より早期の段階で評価することができます。
OLX301Aは、オリックス社の独自RNA干渉技術プラットフォーム「OASIS」のうち、眼科疾患に特化したプラットフォーム「OASIS-Eye」に基づいて開発中の治療薬候補物質です。先行して実施された米国での第1相臨床試験では、単回・反復投与に対する安全性と忍容性が確認されました。一部の患者では、最大矯正視力（BCVA）の改善など、初期の有効性の兆候も観察されました。
オリックスは、今回の承認を基に、オーストラリア現地での臨床試験開始に向けた後続の手続きを進める予定です。多国間臨床試験も推進し、患者募集と臨床運営の効率を高める計画です。
オリックスのイ・ドンギ代表取締役は 「今回のオーストラリアにおける第2a相臨床試験の承認は、OLX301Aの治療効果を本格的に検証するための重要な進展です」と述べ、「現在承認されているGA治療薬には、病変の進行速度を遅らせる効果はあるものの、実質的な視力改善効果は立証されておらず、一部の治療薬では脈絡膜新生血管（CNV）発生リスクの増加など、安全性への懸念もあるため、依然として医学的な未充足ニーズが大きい」と語りました。
さらに、「今回の臨床試験を通じて、OLX301Aの臨床的価値を実証することに注力すると同時に、潜在的なグローバルパートナー企業との技術移転に関する協議にも一層拍車をかけていく」と付け加えました。
