[イーデイリーNA EUN-KYUNG 記者]Curocell Inc.(372320)は、韓国初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）治療薬「リムカト」の第2次治療適応症の拡大に乗り出します。
キュロセルは30日、再発性・難治性の成人巨大B細胞リンパ腫治療薬「リムカト」（成分名：アンバルカプタゼン・オートリュセル）の第2次治療適応症拡大に向けた臨床第3相試験計画（IND）の変更承認を、食品医薬品安全処に申請したと発表しました。
キュロセルのキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）治療薬「リムカト」（資料＝キュロセル）
リムカトは、去る4月に食品医薬品安全処から、2種類以上の全身療法を受けた再発性・難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）および原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）の成人患者を対象に、品目許可を取得しました。 今回の臨床試験は、従来、第3次以上の治療に使用することが承認されていたリムカトを、第2次治療の段階でも使用できるよう、適応症を拡大するためのものです。
CAR-Tは、患者の血液から免疫細胞であるT細胞を採取した後、がん細胞を認識して攻撃するように遺伝子を操作し、再び患者に投与するオーダーメイド型細胞治療薬です。 リムカトは、B細胞リンパ腫で発現するCD19タンパク質を標的としています。これにキュロセルの独自プラットフォーム「OVIS」を適用し、T細胞の抗がん機能を抑制する免疫チェックポイントタンパク質であるPD-1とTIGITの発現を同時に低下させるよう設計されました。
現在、再発性・難治性巨大B細胞リンパ腫の治療においては、CAR-Tの使用時期を前倒しする傾向にあります。特に、一次抗がん治療に反応しない患者や、治療終了後12ヶ月以内に再発した患者は、既存の救済抗がん化学療法や自家造血幹細胞移植だけでは十分な治療効果を得ることが難しいため、CAR-Tが主要な二次治療の選択肢として定着しつつあります。
グローバル市場では、ギリアド・サイエンシズの「イェスカタ」（アクシカプタジン・シロリュセル）とブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）の「ブレヤンジ」（リゾカプタジン・マラリュセル）が、代表的な二次治療用CAR-Tです。 両製品は、それぞれグローバル第3相臨床試験「ZUMA-7」および「TRANSFORM」において、既存の標準治療と比較して無イベント生存期間（EFS）の改善効果を実証し、二次治療の適応症を確保しました。一方、ノバルティスの「キムリア」（ティサジェン・レクセル）は、二次治療を対象とした第3相臨床試験「BELINDA」において、主要有効性評価項目を満たすことができませんでした。
キュロセルも今回の臨床試験において、リムカトの二次治療効果を既存の標準治療と直接比較します。サムスンソウル病院など、国内の主要医療機関で多施設・無作為割付方式により実施され、リムカト投与群と標準治療群の無イベント生存期間をはじめとする有効性と安全性を評価する予定です。無イベント生存期間とは、疾患の進行や治療失敗など、あらかじめ定められたイベントが発生せずに維持される期間を意味します。
リムカトが実際に第2次治療薬として使用されるためには、今回の臨床試験で治療効果を実証し、追加の品目承認を取得する必要があります。
キュロセルは現在、既存の3次以上の治療適応症についても、健康保険の給付対象登録を推進しています。承認・評価連携制度を通じて給付手続きを進めており、年内の給付適用と商業用患者への投与開始を目指しています。今後、2次治療の適応症まで確保できれば、リムカトの処方対象患者層も拡大する見通しです。
キュロセルのキム・ゴンス代表は、「今年、リムカトの承認を通じて国産CAR-Tの商業化の時代を切り開くことに続き、今回の第3相IND申請は、リムカトを第3次以上の治療にとどまらず、早期治療段階へと拡大するための重要な第一歩です」と述べ、 「迅速な承認手続きを経て、2027年上半期に本格的な第3相試験に着手する計画であり、一次治療の失敗後に代替療法が切実に求められる患者の皆様に、より迅速にCAR-T治療の機会を提供できるよう、二次治療の適応拡大を積極的に推進してまいります」と述べました。
キュロセルは30日、再発性・難治性の成人巨大B細胞リンパ腫治療薬「リムカト」（成分名：アンバルカプタゼン・オートリュセル）の第2次治療適応症拡大に向けた臨床第3相試験計画（IND）の変更承認を、食品医薬品安全処に申請したと発表しました。
リムカトは、去る4月に食品医薬品安全処から、2種類以上の全身療法を受けた再発性・難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）および原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）の成人患者を対象に、品目許可を取得しました。 今回の臨床試験は、従来、第3次以上の治療に使用することが承認されていたリムカトを、第2次治療の段階でも使用できるよう、適応症を拡大するためのものです。
CAR-Tは、患者の血液から免疫細胞であるT細胞を採取した後、がん細胞を認識して攻撃するように遺伝子を操作し、再び患者に投与するオーダーメイド型細胞治療薬です。 リムカトは、B細胞リンパ腫で発現するCD19タンパク質を標的としています。これにキュロセルの独自プラットフォーム「OVIS」を適用し、T細胞の抗がん機能を抑制する免疫チェックポイントタンパク質であるPD-1とTIGITの発現を同時に低下させるよう設計されました。
現在、再発性・難治性巨大B細胞リンパ腫の治療においては、CAR-Tの使用時期を前倒しする傾向にあります。特に、一次抗がん治療に反応しない患者や、治療終了後12ヶ月以内に再発した患者は、既存の救済抗がん化学療法や自家造血幹細胞移植だけでは十分な治療効果を得ることが難しいため、CAR-Tが主要な二次治療の選択肢として定着しつつあります。
グローバル市場では、ギリアド・サイエンシズの「イェスカタ」（アクシカプタジン・シロリュセル）とブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）の「ブレヤンジ」（リゾカプタジン・マラリュセル）が、代表的な二次治療用CAR-Tです。 両製品は、それぞれグローバル第3相臨床試験「ZUMA-7」および「TRANSFORM」において、既存の標準治療と比較して無イベント生存期間（EFS）の改善効果を実証し、二次治療の適応症を確保しました。一方、ノバルティスの「キムリア」（ティサジェン・レクセル）は、二次治療を対象とした第3相臨床試験「BELINDA」において、主要有効性評価項目を満たすことができませんでした。
キュロセルも今回の臨床試験において、リムカトの二次治療効果を既存の標準治療と直接比較します。サムスンソウル病院など、国内の主要医療機関で多施設・無作為割付方式により実施され、リムカト投与群と標準治療群の無イベント生存期間をはじめとする有効性と安全性を評価する予定です。無イベント生存期間とは、疾患の進行や治療失敗など、あらかじめ定められたイベントが発生せずに維持される期間を意味します。
リムカトが実際に第2次治療薬として使用されるためには、今回の臨床試験で治療効果を実証し、追加の品目承認を取得する必要があります。
キュロセルは現在、既存の3次以上の治療適応症についても、健康保険の給付対象登録を推進しています。承認・評価連携制度を通じて給付手続きを進めており、年内の給付適用と商業用患者への投与開始を目指しています。今後、2次治療の適応症まで確保できれば、リムカトの処方対象患者層も拡大する見通しです。
キュロセルのキム・ゴンス代表は、「今年、リムカトの承認を通じて国産CAR-Tの商業化の時代を切り開くことに続き、今回の第3相IND申請は、リムカトを第3次以上の治療にとどまらず、早期治療段階へと拡大するための重要な第一歩です」と述べ、 「迅速な承認手続きを経て、2027年上半期に本格的な第3相試験に着手する計画であり、一次治療の失敗後に代替療法が切実に求められる患者の皆様に、より迅速にCAR-T治療の機会を提供できるよう、二次治療の適応拡大を積極的に推進してまいります」と述べました。
