イプセルのナム・ユジュン副社長は7日、日本の横浜で開催されたバイオジャパン2026でイデイリーと会い、このように明らかにしました。イプセルが今回のイベントで探しているパートナーは、日本での販売権の確保のみに関心を寄せる企業ではないということです。契約形態に関わらず、変形性関節症の細胞治療薬「ミウコン（MIUChon）」の日本での臨床試験の設計から製造・品質管理まで、共に検討してくれる製薬会社や医療機関が対象です。
イプセルは、誘導多能性幹細胞（iPSC）を基盤とする変形性関節症の細胞治療薬「ミューコン」の日本での臨床試験開始を来年を目標としています。現在、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）への対応に向けた事前分析を進めながら、承認取得のための臨床試験と再生医療関連法に基づく臨床研究のうち、適切な経路を検討中です。
ナム副社長は、「2年前にバイオジャパンで日本支社の開設式を行った当時は、パートナーリングミーティングを別途設けませんでした」とし、「臨床データが蓄積されてから動くのが順序だと判断したためです」と述べました。
その間、イプセルはムコンを投与した患者3名の1年間の追跡調査を完了し、30名規模の無作為割付・二重盲検・プラセボ対照臨床研究に着手しました。初期のヒトデータを確保したことから、今回のバイオジャパンでは、日本での臨床開発および細胞株・疾患モデル事業におけるパートナーを具体的に探す方針です。
ムコンは、iPS細胞を軟骨細胞へと分化させた後、3次元の細胞塊の形で製造し、膝関節腔に1回注射する同種細胞治療薬です。痛みの緩和を中心とした既存の変形性関節症治療とは異なり、損傷した軟骨の構造的な回復の可能性を確認することを目標としています。
これに先立ち、イプセル社は、先行投与を受けた患者3名に対する1年間の追跡調査において、投与に関連する重篤な有害事象は観察されなかったと明らかにしました。連続磁気共鳴画像（MRI）検査では、軟骨欠損部位が縮小し、損傷部位の軟骨厚が回復する様相も確認されました。
ナム副社長は、「変形性関節症はプラセボ反応が大きい疾患として知られており、痛みのスコアだけでは治療効果を説得するのは難しい」とし、「30名を対象とした研究では、プラセボ対照・二重盲検デザインとMRIに基づく定量指標を通じて、構造的な改善を統計的に検証しようとしている」と説明しました。
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権利を譲渡しただけでは機能しない」…契約形態は柔軟に、重点は「製造・品質」にイプセルが今回のイベントでまず出会う相手は、ムコンの日本における臨床試験を共同で設計・実施する製薬会社や医療機関です。これに加え、臨床グレードのiPSCおよび製造・品質管理（CMC）の支援を必要とする細胞治療薬開発企業、iPSC由来のオルガノイドや疾患モデルを用いて新薬候補物質を評価しようとする製薬会社・臨床試験受託機関（CRO）も主要な対象となります。
ミュコンに関しては、共同開発や技術移転など契約形態を限定せず、パートナーの能力や開発段階に合わせた方式を幅広く議論する方針です。ただし、どのような形態であれ、細胞株と製造工程、品質管理体制が一体となった構造が前提となるべきだという立場です。細胞治療薬は、これらの要素が製品の安全性と再現性を左右するため、候補物質の権利だけを切り離して移転する方式では、開発と商業化を安定的に推進することは難しいという判断からです。
ナム副社長は、「細胞治療薬は権利だけを譲渡しただけでは機能しません」とし、「細胞株と工程、品質管理こそが製品そのものであるため、契約の名称よりも、製造と品質を誰がどのように共同で責任を持つかがより重要です」と述べました。さらに、「その基盤さえ共同で設計されれば、共同開発だけでなく、日本における権利に関する技術移転やオプション契約も十分に良い選択肢となり得ます」と付け加えました。
イプセルは、今回のバイオジャパンにおいて、日本での臨床試験の実施機関、規制ルート、製造方式を共に検討する相手を絞り込み、秘密保持契約（NDA）の下で資料のやり取りを行う段階まで進めることを目標としています。
日本での臨床試験については、鎌倉総合病院を中心に協議を進めてきました。イプセルは2024年から、湘南アイパークに近い鎌倉総合病院と、日本国内の変形性関節症患者を対象とした「ムコン」の臨床試験の可能性について協議し、昨年末には現地の病院と共同で臨床試験を推進する方向を決定しました。
現在は、PMDAへの対応に向けた事前分析を進めながら、承認取得を目的とした臨床試験に進むか、再生医療関連法に基づく臨床研究を先に実施するか検討しています。進路によって、要求される資料や開発スピード、今後の承認への連携方法が異なるためです。
ナム副社長は、「30名を対象とした研究は来年11月の終了を目標としています」とし、「その結果が出てから日本での準備を始めると、さらに数年遅れる可能性があるため、臨床試験の設計と規制当局との協議を今から同時に開始できるパートナーを探しています」と述べました。
イプセルは2024年9月、神奈川県湘南ヘルス・イノベーションパークに日本支社を開設しました。同支社は、ミューコンの日本での臨床試験を準備する窓口であると同時に、日本の製薬会社を対象とした事業開発や、現地の規制・品質基準の把握を担当しています。 現在、湘南アイパーク内の事務所を拠点に、ソウル本社の臨床・規制・事業開発担当者が現地と往復しながら運営を行っており、日本での臨床試験開始スケジュールに合わせて現地の人員も拡大する計画です。
ナム副社長は、「ソウルで文書として読む基準と、現地の病院・企業が実際に運用している基準には違いがあります」とし、「日本の規制・品質要件を現地で直接確認することが、支社の重要な役割です」と述べました。
日本を最初の海外臨床拠点として選んだのは、iPS細胞に基づく再生医療が実際の事業化段階に入った市場であるという点も考慮したためです。日本では今年3月、クオリップスの心不全治療薬「リハート」と住友製薬のパーキンソン病治療薬「アムチェプリ」が、iPS細胞由来製品としては初めて承認されました。
ナム副社長は、「日本の強みは、制度が実際に機能した実績がある国であるという点です」とし、「規制当局や病院、審査委員会が腫瘍原性や遺伝的安定性といったiPS細胞特有の争点を実際に審査した経験があるため、開発企業の立場からは予測可能性が高い」と述べました。
ただし、日本の条件付き・期限付き承認制度を、単に迅速な承認ルートとは見ていませんでした。条件付き承認は市販後も有効性を証明しなければならないため、初期データだけで性急に市場に参入するよりも、韓国で構造改善の可能性を検証したデータを確保することが優先だという説明です。
オノ社との後続契約まで…Cell Hub・POLARで日本での売上基盤を拡大イプセルは、治療薬の開発だけでなく、「グローバルiPSC Cell Hub」とオルガノイドベースの動物代替試験プラットフォーム「POLAR」を、日本事業のもう一つの柱としています。
Cell Hubは、臨床グレードのiPSC細胞株の供給から、細胞バンクの構築、品質試験、適正製造基準（GMP）に基づく製造、プロセス開発、規制対応までを統合したプラットフォーム事業です。イプセルは、自社での治療薬開発過程で蓄積した細胞株や製造・品質データを、外部の開発企業が活用できるよう提供しています。
昨年7月、ソウルアサン病院・エティックステム・セロイドとの間で、マイルストーンを含む総額60億ウォン規模の細胞株供給契約を締結し、今年6月にはセロイドとエティックステムに実際に細胞株を供給し、売上も発生しました。
ナム副社長は、「臨床グレードの細胞株の価値は、細胞そのものよりも、臨床に至る過程で蓄積された品質・製造データのパッケージにある」とし、「外部パートナーが細胞株と工程を直接使用し、それぞれの臨床審査を受けるほど、イプセルの細胞株の規制履歴と再現性の検証も同時に蓄積されていくでしょう」と述べました。
POLARは今年、商用サービスを開始しました。特に、日本の小野薬品工業と締結したiPSCベースのオルガノイド効能評価契約は、最初の契約に続き、後続の契約へとつながっています。従来は今後の協力拡大の可能性のみが言及されていたところから一歩前進し、日本の製薬会社との継続的な取引の可能性を確認した形です。
ナム副社長は、「iPSCの先駆国である日本の製薬会社が韓国企業の評価プラットフォームを繰り返し利用しているという事実は、他の日本企業との対話を始める際にも重要な根拠となります」とし、「日本の製薬会社やCROを相手に、細胞素材・疾患モデル・臨床プロセス分野での協力についても協議しており、一部は契約段階に進んでいます」と述べました。
イプセルは、「Cell Hub」と「POLAR」を日本を皮切りに海外へ拡大し、上場までに年間30億ウォン規模のプラットフォーム売上を確保するという目標を掲げています。次世代パイプラインとしては、免疫拒絶反応を低減した低免疫原性のiPSCベースの汎用細胞治療薬を準備しています。人工赤血球は大熊製薬と、心臓治療薬は米スタンフォード大学との共同研究として進められています。
ナム副社長は、「プラットフォーム事業は、治療薬の開発を待つ間の単なる補助的な収益源ではありません」とし、「iPSC治療薬を最後まで推進するための製造・品質の基盤であり、イプセルの細胞株と工程が外部から検証されるための道筋でもあります」と述べました。
