肥満治療薬市場は、単なる減量にとどまらず、剤形・投与周期・作用機序の革新をめぐる競争へと急速に再編されています。注射剤中心から経口剤や長時間持続型剤形、多重作用薬へと進化するにつれ、治療のパラダイムも変化しつつあります。 グローバル製薬会社や韓国のバイオ企業は、次世代の肥満治療薬の開発を加速させています。これを受け、イーデイリーは「ポストGLP-1」時代を迎え、肥満・糖尿病治療の変化とK-バイオの対応戦略に焦点を当てて特集します。今回の取材は、韓国科学記者協会の支援を受けて行われました。[編集者注]
[イーデイリーYU JIN-HEE 記者] 肥満治療薬市場は、単なる体重減少にとどまらず、剤形・投与周期・作用機序の革新をめぐる競争へと急速に再編されています。注射剤中心から経口剤や長時間持続型製剤、多重作用薬へと進化するにつれ、治療のパラダイムも変化しつつあります。 グローバル製薬会社や韓国のバイオ企業は、次世代の肥満治療薬の開発を加速させています。これを受け、イーデイリーは「ポストGLP-1」時代を迎え、肥満・糖尿病治療の変化とK-バイオの対応戦略に焦点を当てて特集します。今回の取材は、韓国科学記者協会の支援を受けて行われました。[編集者注]
グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体作動薬をめぐるグローバル製薬・バイオ市場で、「第2の戦争」が本格化しました。 ノボ ノルディスクの「ウィゴビ」（成分名：セマグルチド）とイーライリリーの「ゼプバウンド」（成分名：ティルゼパタイド）が二分してきた初期の肥満・糖尿病市場を超え、グローバル大手製薬企業が莫大な資本力を背景に拡大した全身性代謝および炎症性疾患の適応症においても、次々と成果が出ているためです。
このように、臨床第3相段階だけで数千億ウォンが投入されるグローバルな登録臨床インフラを武器に、大手製薬企業が市場参入の障壁を高く築き上げる中、韓国の製薬・バイオ企業が取るべき現実的な生存戦略に業界の注目が集まっています。 市場専門家たちは、資本力の限界が明確な国内企業が正面から対決するよりも、既存のGLP-1製剤の致命的な副作用を克服する併用ターゲットを発掘したり、製剤変更プラットフォームや大手製薬企業の手が届いていないニッチな適応症を先取りしたりしてこそ、兆単位の技術移転（L/O）や商業化の成果を上げることができると口を揃えています。
（写真＝AI画像）
中核となるグローバルな肥満治療薬の重心が、「誰がより多く減量できるか」から「いかにして健康的に減量し、その状態を維持するか」へと、すでに移行しています。 既存のGLP-1製剤が抱える3大限界である、△筋肉の減少（除脂肪量の減少）△吐き気・嘔吐などの胃腸（GI）系副作用△投与中止後のリバウンド現象の解決が、次世代肥満治療薬の核心的な競争力として挙げられているためです。
実際、ウィゴビやゼップバウンドの投与時には、減量した体重全体の20～40％が筋肉などの除脂肪量の減少につながっているという点は、高齢の患者にとって致命的な「サルコペニア性肥満」を引き起こす原因として指摘されています。 これを受け、グローバル大手製薬各社は、ミオスタチン（筋肉生成抑制タンパク質）阻害抗体やアンドロゲン受容体モジュレーター（SARM）との併用に関する第3相臨床試験に急ピッチで着手しました。リジェネロンは、セマグルチドとミオスタチン阻害剤 「トレボグルマブ」の併用臨床試験において、筋肉減少率を6.7％から3.3％へと半分以上に低減させるデータを確保し、後期臨床試験の段階に進んでおり、米国のベルー（Veru）社も「エノボサム」との併用による第2b/3相試験を通じて、体脂肪の選択的燃焼および骨格筋の維持効果を検証しています。
消化器系の副作用の緩和や服薬コンプライアンスの改善をめぐる競争も激化しています。ノボ ノルディスクは、GLP-1に満腹感誘導ホルモンであるアミリン類似体を結合させた「カグリセマ」の「レディファイン」（REDEFINE）第3相試験を通じて、耐容性の改善と体重停滞期の打破を目指しています。 リリーは、1日1回服用する経口低分子化合物「オルフォグリフロン」の大規模な「アテイン」（ATTAIN）第3相試験を通じて、注射剤に対する抵抗感の解消と、投与中止後のリバウンド（ヨーヨー現象）抑制効果を同時に実証しています。
GLP-1の減量メカニズムを全身の臓器保護効果へと結びつけ、パイプラインの幅も積極的に広げています。単なる肥満治療薬にとどまらず、慢性疾患の標準的な第一選択治療薬としての地位を確立しようとする布石です。
最も熾烈な戦線は、代謝異常関連脂肪性肝炎（MASH）です。ノボ・ノルディスクは、肝線維化ステージ2～3（F2～F3）の患者約1,200名を対象に進行中のグローバル第3相「エッセンス」（ESSENCE）プログラムを通じて、線維化の悪化を伴わないMASHの解消と線維化の改善を的確に狙っています。 イーライ・リリーもまた、ティルゼパタイドの第2相試験の成功を足掛かりに、長期的な肝硬変の進行抑制と主要な臨床事象を検証する大規模な確証第3相試験に着手しました。
慢性腎臓病（CKD）や心血管領域においても、第3相試験のデータが相次いで発表されています。ノボ ノルディスクは、2型糖尿病を併発するCKD患者約3,500名を対象とした「フロー」（FLOW）第3相試験において、腎機能低下の進行および心血管死のリスクをプラセボと比較して24％低減させたことから、臨床試験を早期に終了し、適応症の承認手続きを進めています。 イーライ・リリーもまた、幅広い腎臓病患者を対象とした「トレジャー-CKD」（TREASURE-CKD）第3相試験を開始しました。
このほか、イーライ・リリーは「サーマウント-OSA」（SURMOUNT-OSA）第3相試験を通じて、中等度以上の閉塞性睡眠時無呼吸症候群（OSA）患者の無呼吸・低呼吸指数（AHI）を最大約60％低下させ、史上初の薬物治療の新たな地平を切り開きました。 ノボ・ノルディスクは、駆出率保持型心不全（HFpEF）を対象とした「STEP-HFpEF」および膝の変形性関節症の痛みの緩和をターゲットとした「STEP 9」など、大規模な第3相臨床試験を相次いで成功させ、適応症の拡大に拍車をかけています。
このような状況下では、大手製薬企業の隙間を突かなければ、GLP-1市場で生き残るのは難しいとの評価です。最も先行していたD&D Pharmatech Inc.(347850) パイプラインの開発中止が、その代表的な例です。 これに先立ち、D&Dファーマテックは、独自のペプチド経口化技術である「オーラルリンク」（ORALINK）プラットフォームと多重作用剤技術を前面に掲げ、米国のメセラ社と、経口用肥満治療候補物質（DD02S・DD03など）を含む計6種類のパイプラインについて、約8億ドル（約1兆ウォン）規模の技術移転契約を締結しました。 しかし、メセラの新たな所有者となったグローバル製薬・バイオ企業のファイザーは、去る5月に「MET-224o」の開発を中止しました。MET-224oは、D&Dファーマテックのオラルリンクが適用された物質です。業界では、ファイザーが肥満治療薬分野において比較的後発である点を踏まえ、既存の承認製品と差別化できる製品の開発を進めているものと見られています。
（写真＝ゲッティイメージズ）
このように競争が激しいグローバルGLP-1市場において、韓国企業が生き残るための最も確実な切り札として、依然として利便性の革新が挙げられています。これは、オリジナルブロックバスター医薬品の特許満了に備え、服薬コンプライアンスを高めなければならないグローバル大手製薬企業の利害関係と直結しているためです。
投与周期を画期的に延長する徐放性注射剤の分野では、Inventage Lab Inc.(389470)が具体的なグローバル臨床試験への進出という成果を上げています。 インベンティジ・ラボは、マイクロ流体工学に基づく長時間持続型注射剤プラットフォーム「IVL-DrugFluidic」を適用し、従来の週1回投与のセマグルチドを「月1回投与」製剤に変えた肥満治療薬「IVL3021」のオーストラリアにおける第1相臨床試験に着手しました。
初期の薬物過剰放出を抑制し、1ヶ月間にわたり一定の血中濃度を維持するという非臨床データを確保しており、オーストラリアでの第1相試験においてヒト薬物動態（PK）データを検証し、グローバルな技術移転を本格化させる構想です。 インベンティジ・ラボは、Yuhan(000100)との共同開発に続き、ティルゼパタイドをベースとした月1回投与の持続型後続パイプライン「IVL3024」の開発まで加速させ、グローバルなライフサイクル延長（LCM）の需要を狙っています。
減量の最大の弱点である筋肉量の減少を根本から防ぐパイプラインとしては、「HanmiPharm(128940)」が最も積極的な臨床開発を進めています。ハンミ製薬は、最大25％以上の高強度減量を目標とするGLP-1/GIP/グルカゴン三重作用薬「HM15275」について、米国食品医薬品局（FDA）から臨床試験の承認を取得し、開発を加速させています。
これと同時に、筋肉の生成を刺激し、脂肪を燃焼させる「新概念の筋肉維持型肥満治療新薬」である「HM17321」（ウロコルチン-2類似体）について、FDAの臨床第1相IND承認を取得し、患者を対象とした投与を展開しています。 ハンミ製薬はこれを通じて、単なる減量にとどまらず、除脂肪量を維持する「次世代の質的減量併用療法」のグローバル臨床データを構築し、大手製薬企業との提携交渉力を最大化しています。
プラットフォーム技術に加え、グローバル製薬・バイオ企業がまだ本格的に参入していない「未開拓の適応症」を先取りする戦略も、韓国バイオテック企業の重要な武器です。血液脳関門（BBB）透過技術を組み合わせた中枢神経系（CNS）疾患の治療や、差別化された臓器代謝調節ターゲットが代表的です。
D&D Pharmatech Inc.(347850)同社は、脳内のミクログリアによる慢性神経炎症を遮断するよう設計された、脳透過性GLP-1候補物質「NLY01」を開発し、パーキンソン病およびアルツハイマー病患者を対象としたグローバル第2相臨床試験を完了した経験を蓄積しました。 従来の肥満治療薬が、BBB透過率の低さから神経系疾患の直接治療において限界を見せていた点を補完する資産として、現在は多発性硬化症（MS）などの希少神経系炎症疾患への適応拡大を推進し、独自の技術移転を目指しています。
Peptron, Inc.(087010) また、独自の徐放型プラットフォーム「スマートデポ」（SmartDepot）技術を、BBB透過率が比較的優れたエクセナチドに組み込んだ「PT320」を前面に押し出し、パーキンソン病の治療を目標に韓国国内での第2相臨床試験を完了し、データ分析を進めてきました。肥満治療薬特有の体重減少という副作用を最小限に抑えつつ、脳神経細胞の死滅抑制にのみ集中できる放出制御プロファイルが利点です。
独自のホルモン組み合わせにより、患者一人ひとりに合わせた治療分野を切り拓いているのが#プロジェンです。プロジェンは、独自の融合タンパク質プラットフォーム「NTIG」を基盤に、GLP-1とともに腸機能および粘膜再生を促進するGLP-2受容体を同時に活性化する二重作用薬「PG-102」を開発しています。
プロゼンは、2型糖尿病患者48名を対象に実施した韓国国内の第2a相臨床試験において、糖化ヘモグロビン（HbA1c）を最大1.44％減少させると同時に、隔週および月1回の投与が可能であることを確認しました。特に、減量分の87.5％が体脂肪から減少し、除脂肪量（筋肉）の損失が限定的であるという臨床データを確保しました。 プロゼンは、この臨床成果を足掛かりとして技術特例上場を推進しており、腸粘膜の損傷を伴う希少消化器疾患および筋肉温存型の代謝性疾患を対象に、多国間臨床試験の拡大とグローバルな技術移転を模索しています。
ハンミ製薬は、インクレチン研究の過程で導き出された持続型グルカゴン誘導体「エペゲグルカゴン」（HM15136）を、インスリンの過剰分泌により脳損傷をきたす小児希少疾患である「先天性高インスリン血症」の治療薬へと転換しました。 FDAから希少疾病用医薬品（ODD）および小児希少疾患（RPDD）の指定を相次いで取得し、グローバル第2相試験の主要投与段階を完了し、迅速承認トラックを進んでいます。
バイオブックのホン・スンジェ代表は、「資本力が不足している国内企業が、兆単位の費用がかかるグローバル第3相試験に単独で参入し、大手製薬企業と正面から勝負を繰り広げることは、現実的にはほぼ不可能です」と述べ、 「結局のところ、グローバルなリーダー企業が築き上げた巨大市場の隙間、すなわち筋萎縮を防ぐ併用薬や月1回の注射・経口剤といった剤形革新、そして大手製薬会社が見落とした希少なニッチな適応症を先取りし、早期に技術移転（L/O）を成立させることが、K-バイオが取るべき最も確実で実証済みの生存方程式です」と強調しました。
一方、米国のグローバル投資銀行（IB）であるモルガン・スタンレー・リサーチによると、世界のGLP-1市場は2030年に1050億ドル（約141兆ウォン）を超え、MASHや心不全などの慢性疾患への適応拡大や経口剤の普及が本格化する2035年には、最大1500億ドル（約201兆ウォン）まで成長する見込みです。
（写真＝ゲッティイメージズ）
[イーデイリーYU JIN-HEE 記者] 肥満治療薬市場は、単なる体重減少にとどまらず、剤形・投与周期・作用機序の革新をめぐる競争へと急速に再編されています。注射剤中心から経口剤や長時間持続型製剤、多重作用薬へと進化するにつれ、治療のパラダイムも変化しつつあります。 グローバル製薬会社や韓国のバイオ企業は、次世代の肥満治療薬の開発を加速させています。これを受け、イーデイリーは「ポストGLP-1」時代を迎え、肥満・糖尿病治療の変化とK-バイオの対応戦略に焦点を当てて特集します。今回の取材は、韓国科学記者協会の支援を受けて行われました。[編集者注]
グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体作動薬をめぐるグローバル製薬・バイオ市場で、「第2の戦争」が本格化しました。 ノボ ノルディスクの「ウィゴビ」（成分名：セマグルチド）とイーライリリーの「ゼプバウンド」（成分名：ティルゼパタイド）が二分してきた初期の肥満・糖尿病市場を超え、グローバル大手製薬企業が莫大な資本力を背景に拡大した全身性代謝および炎症性疾患の適応症においても、次々と成果が出ているためです。
このように、臨床第3相段階だけで数千億ウォンが投入されるグローバルな登録臨床インフラを武器に、大手製薬企業が市場参入の障壁を高く築き上げる中、韓国の製薬・バイオ企業が取るべき現実的な生存戦略に業界の注目が集まっています。 市場専門家たちは、資本力の限界が明確な国内企業が正面から対決するよりも、既存のGLP-1製剤の致命的な副作用を克服する併用ターゲットを発掘したり、製剤変更プラットフォームや大手製薬企業の手が届いていないニッチな適応症を先取りしたりしてこそ、兆単位の技術移転（L/O）や商業化の成果を上げることができると口を揃えています。
大手製薬企業の領域拡大…MASH・CKD・心不全の第3相試験を次々と成功させ、参入障壁を構築
中核となるグローバルな肥満治療薬の重心が、「誰がより多く減量できるか」から「いかにして健康的に減量し、その状態を維持するか」へと、すでに移行しています。 既存のGLP-1製剤が抱える3大限界である、△筋肉の減少（除脂肪量の減少）△吐き気・嘔吐などの胃腸（GI）系副作用△投与中止後のリバウンド現象の解決が、次世代肥満治療薬の核心的な競争力として挙げられているためです。
実際、ウィゴビやゼップバウンドの投与時には、減量した体重全体の20～40％が筋肉などの除脂肪量の減少につながっているという点は、高齢の患者にとって致命的な「サルコペニア性肥満」を引き起こす原因として指摘されています。 これを受け、グローバル大手製薬各社は、ミオスタチン（筋肉生成抑制タンパク質）阻害抗体やアンドロゲン受容体モジュレーター（SARM）との併用に関する第3相臨床試験に急ピッチで着手しました。リジェネロンは、セマグルチドとミオスタチン阻害剤 「トレボグルマブ」の併用臨床試験において、筋肉減少率を6.7％から3.3％へと半分以上に低減させるデータを確保し、後期臨床試験の段階に進んでおり、米国のベルー（Veru）社も「エノボサム」との併用による第2b/3相試験を通じて、体脂肪の選択的燃焼および骨格筋の維持効果を検証しています。
消化器系の副作用の緩和や服薬コンプライアンスの改善をめぐる競争も激化しています。ノボ ノルディスクは、GLP-1に満腹感誘導ホルモンであるアミリン類似体を結合させた「カグリセマ」の「レディファイン」（REDEFINE）第3相試験を通じて、耐容性の改善と体重停滞期の打破を目指しています。 リリーは、1日1回服用する経口低分子化合物「オルフォグリフロン」の大規模な「アテイン」（ATTAIN）第3相試験を通じて、注射剤に対する抵抗感の解消と、投与中止後のリバウンド（ヨーヨー現象）抑制効果を同時に実証しています。
GLP-1の減量メカニズムを全身の臓器保護効果へと結びつけ、パイプラインの幅も積極的に広げています。単なる肥満治療薬にとどまらず、慢性疾患の標準的な第一選択治療薬としての地位を確立しようとする布石です。
最も熾烈な戦線は、代謝異常関連脂肪性肝炎（MASH）です。ノボ・ノルディスクは、肝線維化ステージ2～3（F2～F3）の患者約1,200名を対象に進行中のグローバル第3相「エッセンス」（ESSENCE）プログラムを通じて、線維化の悪化を伴わないMASHの解消と線維化の改善を的確に狙っています。 イーライ・リリーもまた、ティルゼパタイドの第2相試験の成功を足掛かりに、長期的な肝硬変の進行抑制と主要な臨床事象を検証する大規模な確証第3相試験に着手しました。
慢性腎臓病（CKD）や心血管領域においても、第3相試験のデータが相次いで発表されています。ノボ ノルディスクは、2型糖尿病を併発するCKD患者約3,500名を対象とした「フロー」（FLOW）第3相試験において、腎機能低下の進行および心血管死のリスクをプラセボと比較して24％低減させたことから、臨床試験を早期に終了し、適応症の承認手続きを進めています。 イーライ・リリーもまた、幅広い腎臓病患者を対象とした「トレジャー-CKD」（TREASURE-CKD）第3相試験を開始しました。
このほか、イーライ・リリーは「サーマウント-OSA」（SURMOUNT-OSA）第3相試験を通じて、中等度以上の閉塞性睡眠時無呼吸症候群（OSA）患者の無呼吸・低呼吸指数（AHI）を最大約60％低下させ、史上初の薬物治療の新たな地平を切り開きました。 ノボ・ノルディスクは、駆出率保持型心不全（HFpEF）を対象とした「STEP-HFpEF」および膝の変形性関節症の痛みの緩和をターゲットとした「STEP 9」など、大規模な第3相臨床試験を相次いで成功させ、適応症の拡大に拍車をかけています。
このような状況下では、大手製薬企業の隙間を突かなければ、GLP-1市場で生き残るのは難しいとの評価です。最も先行していたD&D Pharmatech Inc.(347850) パイプラインの開発中止が、その代表的な例です。 これに先立ち、D&Dファーマテックは、独自のペプチド経口化技術である「オーラルリンク」（ORALINK）プラットフォームと多重作用剤技術を前面に掲げ、米国のメセラ社と、経口用肥満治療候補物質（DD02S・DD03など）を含む計6種類のパイプラインについて、約8億ドル（約1兆ウォン）規模の技術移転契約を締結しました。 しかし、メセラの新たな所有者となったグローバル製薬・バイオ企業のファイザーは、去る5月に「MET-224o」の開発を中止しました。MET-224oは、D&Dファーマテックのオラルリンクが適用された物質です。業界では、ファイザーが肥満治療薬分野において比較的後発である点を踏まえ、既存の承認製品と差別化できる製品の開発を進めているものと見られています。
韓国のバイオテック企業、長時間持続プラットフォーム・BBB透過・腸粘膜再生…「未開拓のニッチ適応症」を的確に狙う
このように競争が激しいグローバルGLP-1市場において、韓国企業が生き残るための最も確実な切り札として、依然として利便性の革新が挙げられています。これは、オリジナルブロックバスター医薬品の特許満了に備え、服薬コンプライアンスを高めなければならないグローバル大手製薬企業の利害関係と直結しているためです。
投与周期を画期的に延長する徐放性注射剤の分野では、Inventage Lab Inc.(389470)が具体的なグローバル臨床試験への進出という成果を上げています。 インベンティジ・ラボは、マイクロ流体工学に基づく長時間持続型注射剤プラットフォーム「IVL-DrugFluidic」を適用し、従来の週1回投与のセマグルチドを「月1回投与」製剤に変えた肥満治療薬「IVL3021」のオーストラリアにおける第1相臨床試験に着手しました。
初期の薬物過剰放出を抑制し、1ヶ月間にわたり一定の血中濃度を維持するという非臨床データを確保しており、オーストラリアでの第1相試験においてヒト薬物動態（PK）データを検証し、グローバルな技術移転を本格化させる構想です。 インベンティジ・ラボは、Yuhan(000100)との共同開発に続き、ティルゼパタイドをベースとした月1回投与の持続型後続パイプライン「IVL3024」の開発まで加速させ、グローバルなライフサイクル延長（LCM）の需要を狙っています。
減量の最大の弱点である筋肉量の減少を根本から防ぐパイプラインとしては、「HanmiPharm(128940)」が最も積極的な臨床開発を進めています。ハンミ製薬は、最大25％以上の高強度減量を目標とするGLP-1/GIP/グルカゴン三重作用薬「HM15275」について、米国食品医薬品局（FDA）から臨床試験の承認を取得し、開発を加速させています。
これと同時に、筋肉の生成を刺激し、脂肪を燃焼させる「新概念の筋肉維持型肥満治療新薬」である「HM17321」（ウロコルチン-2類似体）について、FDAの臨床第1相IND承認を取得し、患者を対象とした投与を展開しています。 ハンミ製薬はこれを通じて、単なる減量にとどまらず、除脂肪量を維持する「次世代の質的減量併用療法」のグローバル臨床データを構築し、大手製薬企業との提携交渉力を最大化しています。
プラットフォーム技術に加え、グローバル製薬・バイオ企業がまだ本格的に参入していない「未開拓の適応症」を先取りする戦略も、韓国バイオテック企業の重要な武器です。血液脳関門（BBB）透過技術を組み合わせた中枢神経系（CNS）疾患の治療や、差別化された臓器代謝調節ターゲットが代表的です。
D&D Pharmatech Inc.(347850)同社は、脳内のミクログリアによる慢性神経炎症を遮断するよう設計された、脳透過性GLP-1候補物質「NLY01」を開発し、パーキンソン病およびアルツハイマー病患者を対象としたグローバル第2相臨床試験を完了した経験を蓄積しました。 従来の肥満治療薬が、BBB透過率の低さから神経系疾患の直接治療において限界を見せていた点を補完する資産として、現在は多発性硬化症（MS）などの希少神経系炎症疾患への適応拡大を推進し、独自の技術移転を目指しています。
Peptron, Inc.(087010) また、独自の徐放型プラットフォーム「スマートデポ」（SmartDepot）技術を、BBB透過率が比較的優れたエクセナチドに組み込んだ「PT320」を前面に押し出し、パーキンソン病の治療を目標に韓国国内での第2相臨床試験を完了し、データ分析を進めてきました。肥満治療薬特有の体重減少という副作用を最小限に抑えつつ、脳神経細胞の死滅抑制にのみ集中できる放出制御プロファイルが利点です。
独自のホルモン組み合わせにより、患者一人ひとりに合わせた治療分野を切り拓いているのが#プロジェンです。プロジェンは、独自の融合タンパク質プラットフォーム「NTIG」を基盤に、GLP-1とともに腸機能および粘膜再生を促進するGLP-2受容体を同時に活性化する二重作用薬「PG-102」を開発しています。
プロゼンは、2型糖尿病患者48名を対象に実施した韓国国内の第2a相臨床試験において、糖化ヘモグロビン（HbA1c）を最大1.44％減少させると同時に、隔週および月1回の投与が可能であることを確認しました。特に、減量分の87.5％が体脂肪から減少し、除脂肪量（筋肉）の損失が限定的であるという臨床データを確保しました。 プロゼンは、この臨床成果を足掛かりとして技術特例上場を推進しており、腸粘膜の損傷を伴う希少消化器疾患および筋肉温存型の代謝性疾患を対象に、多国間臨床試験の拡大とグローバルな技術移転を模索しています。
ハンミ製薬は、インクレチン研究の過程で導き出された持続型グルカゴン誘導体「エペゲグルカゴン」（HM15136）を、インスリンの過剰分泌により脳損傷をきたす小児希少疾患である「先天性高インスリン血症」の治療薬へと転換しました。 FDAから希少疾病用医薬品（ODD）および小児希少疾患（RPDD）の指定を相次いで取得し、グローバル第2相試験の主要投与段階を完了し、迅速承認トラックを進んでいます。
バイオブックのホン・スンジェ代表は、「資本力が不足している国内企業が、兆単位の費用がかかるグローバル第3相試験に単独で参入し、大手製薬企業と正面から勝負を繰り広げることは、現実的にはほぼ不可能です」と述べ、 「結局のところ、グローバルなリーダー企業が築き上げた巨大市場の隙間、すなわち筋萎縮を防ぐ併用薬や月1回の注射・経口剤といった剤形革新、そして大手製薬会社が見落とした希少なニッチな適応症を先取りし、早期に技術移転（L/O）を成立させることが、K-バイオが取るべき最も確実で実証済みの生存方程式です」と強調しました。
一方、米国のグローバル投資銀行（IB）であるモルガン・スタンレー・リサーチによると、世界のGLP-1市場は2030年に1050億ドル（約141兆ウォン）を超え、MASHや心不全などの慢性疾患への適応拡大や経口剤の普及が本格化する2035年には、最大1500億ドル（約201兆ウォン）まで成長する見込みです。
